Sikkerhed og effektivitet af CLBS03 hos unge med nyligt debut type 1-diabetes (The Sanford Project T-Rex Study)
14. december 2020 opdateret af: Lisata Therapeutics, Inc.
Et prospektivt randomiseret placebokontrolleret, dobbeltblindt klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CLBS03 (autologe ex vivo ekspanderede polyklonale regulatoriske T-celler) hos unge med nyligt opstået type 1-diabetes mellitus (T1DM)
Dette kliniske forsøg vil udforske sikkerheden og effekten af autologe ex vivo udvidede polyklonale regulatoriske T-celler på beta-cellefunktion hos patienter i alderen 8 til 17 år med nyligt opstået T1DM.
Andre mål for sværhedsgraden af diabetes og den autoimmune respons, der ligger til grund for T1DM, vil også blive undersøgt.
Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage en enkelt infusion af CLBS03 (høj eller lav dosis) eller placebo.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
113
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami, Diabetes Research Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Joslin Diabetes Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
- Sanford Research
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health Science University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57104
- Sanford Research
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hanner og kvinder i alderen 8 til 17 år
- Diagnose af T1DM inden for 100 dage efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet
- Positiv for mindst ét ø-celle-autoantistof
- Maksimal MMTT-stimuleret C-peptidniveau > 0,2 pmol/mL (ved screeningsbesøget)
- Vægt ≥30 kg
- Skal acceptere at bruge en pålidelig og acceptabel præventionsmetode i hele deltagelsens varighed
- Villig og medicinsk acceptabel til at udsætte vaccinationer med levende vacciner i et år efter infusion
- Skriftligt informeret samtykke og skriftligt samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Hæmoglobin mindre end den nedre normalgrænse
- Leukocytter
- Regulatoriske T-celler til stede i perifert blod kl
- Nuværende eller igangværende brug af ikke-insulinlægemidler (der kan påvirke den glykæmiske kontrol)
- Aktuel eller forventet brug af systemiske kortikosteroider eller andre immunmodulerende lægemidler
- Nylige alvorlige bakterielle, virale, svampe- eller andre opportunistiske infektioner
- Anamnese med malignitet eller alvorlig ukontrolleret kardiovaskulær sygdom, nervesystem, lunge-, nyre- eller mave-tarmsygdom
- Serologiske tegn på nuværende eller tidligere virusinfektion: humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B, hepatitis C og humant T-lymfotropisk virus (HTLV) 1/2
- Positiv QuantiFERON® tuberkulose (TB) test, renset proteinderivat (PPD) hudtest, historie med tuberkulose eller aktiv tuberkuloseinfektion
- Aktiv infektion med Epstein-Barr Virus eller Cytomegalovirus
- Lever sygdom
- Gravid eller ammende
- Vaccination med en levende virus inden for 8 uger efter modtagelse af studielægemidlet
- Vaccination med en dræbt virus inden for 2 uger efter modtagelse af studielægemidlet
- Deltagelse i en lægemiddelundersøgelse inden for 90 dage før screening
- Tidligere behandlet med en T-Reg baseret celleterapi
- Anamnese med allergi over for gentamicin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Faktoriel opgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CLBS03 Lav dosis
En enkelt infusion af CLBS03 Low Dose, et celleprodukt bestående af autologe, ex vivo udvidede regulatoriske T-celler resuspenderet i steril USP (United States Pharmacopoeia) infusionsopløsning.
|
|
|
Eksperimentel: CLBS03 Højdosis
En enkelt infusion af CLBS03 High Dose, et celleprodukt bestående af autologe, ex vivo udvidede regulatoriske T-celler resuspenderet i steril USP infusionsopløsning.
|
|
|
Placebo komparator: Placebo
En enkelt infusion af placebo, der kun består af infusionsopløsningen
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i 4-timers Mixed Meal Tolerance Test (MMTT)-stimuleret C-peptid Area Under the Curve (AUC) i uge 52
Tidsramme: Uge 52
|
Arealet-under-kurven for sekventielle C-peptidkoncentrationer (AUC-Cpep) under tolerancetesten for blandet måltid (MMTT) er guldstandardmetoden til at vurdere resterende beta-celle (dvs. insulin) sekretion i type 1-diabetes.
|
Uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i 4-timers Mixed Meal Tolerance Test (MMTT)-stimuleret C-peptid Area Under the Curve (AUC) i uge 104
Tidsramme: Uge 104
|
Arealet-under-kurven for sekventielle C-peptidkoncentrationer (AUC-Cpep) under tolerancetesten for blandet måltid (MMTT) er guldstandardmetoden til at vurdere resterende beta-celle (dvs. insulin) sekretion i type 1-diabetes.
|
Uge 104
|
|
Ændring i hæmoglobin A1c (HbA1c)
Tidsramme: Uge 104
|
Uge 104
|
|
|
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig dosis af insulin
Tidsramme: Uge 104
|
Uge 104
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Douglas Losordo, MD, Caladrius Biosciences
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. februar 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. februar 2016
Først opslået (Skøn)
25. februar 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. januar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. december 2020
Sidst verificeret
1. december 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CLBS03-P01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .