CLBS03:n turvallisuus ja tehokkuus nuorilla, joilla on äskettäin alkanut tyypin 1 diabetes (Sanford Project T-Rex -tutkimus)
maanantai 14. joulukuuta 2020 päivittänyt: Lisata Therapeutics, Inc.
Tuleva satunnaistettu lumekontrolloitu kliininen kaksoissokkotutkimus CLBS03:n (autologiset Ex Vivo laajennetut polyklonaaliset säätelevät T-solut) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi nuorilla, joilla on äskettäin alkanut tyypin 1 diabetes (T1DM)
Tämä kliininen tutkimus tutkii autologisten ex vivo -laajentuneiden polyklonaalisten säätely-T-solujen turvallisuutta ja vaikutusta beetasolujen toimintaan 8–17-vuotiailla potilailla, joilla on äskettäin alkanut T1DM.
Myös muita diabeteksen vakavuuden mittareita ja T1DM:n taustalla olevaa autoimmuunivastetta tutkitaan.
Tukikelpoiset koehenkilöt saavat yhden CLBS03-infuusion (suuri tai pieni annos) tai lumelääkettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
113
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami, Diabetes Research Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Joslin Diabetes Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58122
- Sanford Research
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Science University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57104
- Sanford Research
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8-17-vuotiaat miehet ja naiset
- T1DM-diagnoosi 100 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen vastaanottamisesta
- Positiivinen vähintään yhdelle saarekesoluautovasta-aineelle
- MMTT-stimuloidun C-peptidin huipputaso > 0,2 pmol/ml (seulontakäynnillä)
- Paino ≥30 kg
- On suostuttava käyttämään luotettavaa ja hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistumisen ajan
- Halutaan ja lääketieteellisesti hyväksyttävää lykätä elävien rokotteiden rokotuksia vuodella infuusion jälkeen
- Kirjallinen tietoinen suostumus ja kirjallinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiini pienempi kuin normaalin alaraja
- Leukosyytit
- Sääteleviä T-soluja on ääreisveressä klo
- Muiden kuin insuliinilääkkeiden nykyinen tai jatkuva käyttö (jotka voivat vaikuttaa sokeritasapainoon)
- Systeemisten kortikosteroidien tai muiden immunomoduloivien lääkkeiden nykyinen tai odotettu käyttö
- Äskettäiset vakavat bakteeri-, virus-, sieni- tai muut opportunistiset infektiot
- Aiemmin pahanlaatuinen kasvain tai vakava hallitsematon sydän- ja verisuoni-, hermosto-, keuhko-, munuais- tai ruoansulatuskanavan sairaus
- Serologiset todisteet nykyisestä tai aiemmasta virusinfektiosta: ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B, hepatiitti C ja ihmisen T-lymfotrooppinen virus (HTLV) 1/2
- Positiivinen QuantiFERON®-tuberkuloositesti (TB), puhdistetun proteiinijohdannaisen (PPD) ihotesti, tuberkuloosi tai aktiivinen tuberkuloosi-infektio
- Aktiivinen Epstein-Barr-viruksen tai sytomegaloviruksen aiheuttama infektio
- Maksasairaus
- Raskaana oleva tai imettävä
- Rokotus elävällä viruksella 8 viikon kuluessa tutkimuslääkkeen vastaanottamisesta
- Rokotus tapetulla viruksella 2 viikon sisällä tutkimuslääkkeen vastaanottamisesta
- Osallistuminen lääketutkimukseen 90 päivän sisällä ennen seulontaa
- Aiemmin hoidettu T-Reg-pohjaisella soluterapialla
- Aiemmat allergiat gentamisiinille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Tehtävätehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CLBS03 pieni annos
Yksi infuusio CLBS03 Low Dose, solutuote, joka koostuu autologisista, ex vivo laajennetuista säätely-T-soluista, jotka on suspendoitu uudelleen steriiliin USP-infuusioliuokseen (United States Pharmacopoeia).
|
|
|
Kokeellinen: CLBS03 suuri annos
Yksi infuusio CLBS03 High Dosea, solutuotetta, joka koostuu autologisista, ex vivo laajennetuista säätely-T-soluista, jotka on suspendoitu uudelleen steriiliin USP-infuusioliuokseen.
|
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Yksi lumelääke-infuusio, joka koostuu vain infuusioliuoksesta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 4 tunnin seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) - stimuloitu C-peptidikäyrän alla oleva alue (AUC) viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Peräkkäisten C-peptidipitoisuuksien (AUC-Cpep) pinta-alakäyrä seka-ateriatoleranssitestin (MMTT) aikana on kultainen standardi menetelmä beetasolujen (eli insuliinin) jäännöserityksen arvioimiseksi tyypin 1 diabeteksessa.
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 4 tunnin seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) - stimuloitu C-peptidikäyrän alla oleva alue (AUC) viikolla 104
Aikaikkuna: Viikko 104
|
Peräkkäisten C-peptidipitoisuuksien (AUC-Cpep) pinta-alakäyrä seka-ateriatoleranssitestin (MMTT) aikana on kultainen standardi menetelmä beetasolujen (eli insuliinin) jäännöserityksen arvioimiseksi tyypin 1 diabeteksessa.
|
Viikko 104
|
|
Muutos hemoglobiini A1c:ssä (HbA1c)
Aikaikkuna: Viikko 104
|
Viikko 104
|
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä päivittäisessä insuliiniannoksessa
Aikaikkuna: Viikko 104
|
Viikko 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Douglas Losordo, MD, Caladrius Biosciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 20. helmikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 25. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 8. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLBS03-P01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .