Segurança e eficácia de CLBS03 em adolescentes com diabetes tipo 1 de início recente (The Sanford Project T-Rex Study)
14 de dezembro de 2020 atualizado por: Lisata Therapeutics, Inc.
Um ensaio clínico prospectivo randomizado duplo-cego controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia de CLBS03 (células T reguladoras policlonais expandidas autólogas ex vivo) em adolescentes com diabetes mellitus tipo 1 (T1DM) de início recente
Este ensaio clínico explorará a segurança e o efeito das células T reguladoras policlonais expandidas ex vivo autólogas na função das células beta em pacientes de 8 a 17 anos com DM1 de início recente.
Outras medidas da gravidade do diabetes e da resposta autoimune subjacente ao DM1 também serão exploradas.
Os indivíduos elegíveis receberão uma única infusão de CLBS03 (dose alta ou baixa) ou placebo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
113
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami, Diabetes Research Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Joslin Diabetes Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
- Sanford Research
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Science University
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
- Sanford Research
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres de 8 a 17 anos
- Diagnóstico de DM1 dentro de 100 dias após o recebimento do medicamento do estudo
- Positivo para pelo menos um autoanticorpo de células de ilhotas
- Nível máximo de peptídeo C estimulado por MMTT > 0,2 pmol/mL (na consulta de triagem)
- Peso ≥30 kg
- Deve concordar em usar um método confiável e aceitável de contracepção durante a participação
- Disposto e clinicamente aceitável para adiar as imunizações com vacinas vivas por um ano após a infusão
- Consentimento informado por escrito e consentimento por escrito
Critério de exclusão:
- Hemoglobina abaixo do limite inferior da normalidade
- leucócitos
- Células T reguladoras presentes no sangue periférico em
- Uso atual ou contínuo de produtos farmacêuticos não insulínicos (que podem afetar o controle glicêmico)
- Uso atual ou antecipado de corticosteroides sistêmicos ou outras drogas imunomoduladoras
- Infecções bacterianas, virais, fúngicas ou outras infecções oportunistas graves recentes
- História de malignidade ou doença cardiovascular, do sistema nervoso, pulmonar, renal ou gastrointestinal descontrolada grave
- Evidência sorológica de infecção viral atual ou passada: vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B, hepatite C e vírus linfotrópico T humano (HTLV) 1/2
- Teste de tuberculose (TB) QuantiFERON® positivo, teste cutâneo de derivado de proteína purificada (PPD), história de tuberculose ou infecção por TB ativa
- Infecção ativa com vírus Epstein-Barr ou citomegalovírus
- Doença hepática
- Grávida ou amamentando
- Vacinação com um vírus vivo dentro de 8 semanas após o recebimento do medicamento do estudo
- Vacinação com um vírus morto dentro de 2 semanas após o recebimento do medicamento do estudo
- Participação em um estudo de medicamento experimental dentro de 90 dias antes da triagem
- Anteriormente tratado com uma terapia celular baseada em T-Reg
- História de alergia à gentamicina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição fatorial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: CLBS03 Baixa Dose
Uma infusão única de CLBS03 Low Dose, um produto celular composto por células T reguladoras expandidas ex vivo autólogas ressuspensas em solução de infusão estéril USP (United States Pharmacopoeia).
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Experimental: CLBS03 Dose Alta
Uma única infusão de CLBS03 High Dose, um produto celular composto por células T reguladoras expandidas ex vivo autólogas ressuspensas em solução de infusão USP estéril.
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Comparador de Placebo: Placebo
Uma única infusão de placebo, consistindo apenas na solução de infusão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no teste de tolerância a refeições mistas de 4 horas (MMTT) - área sob a curva (AUC) estimulada do peptídeo C na semana 52
Prazo: Semana 52
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A área sob a curva das concentrações sequenciais de peptídeo C (AUC-Cpep) durante o teste de tolerância a refeições mistas (MMTT) é o método padrão-ouro para avaliar a secreção residual de células beta (ou seja, insulina) no diabetes tipo 1.
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Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no teste de tolerância a refeições mistas de 4 horas (MMTT) - Área sob a curva (AUC) estimulada do peptídeo C na semana 104
Prazo: Semana 104
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A área sob a curva das concentrações sequenciais de peptídeo C (AUC-Cpep) durante o teste de tolerância a refeições mistas (MMTT) é o método padrão-ouro para avaliar a secreção residual de células beta (ou seja, insulina) no diabetes tipo 1.
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Semana 104
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Alteração na hemoglobina A1c (HbA1c)
Prazo: Semana 104
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Semana 104
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Mudança da linha de base na dose diária média de insulina
Prazo: Semana 104
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Semana 104
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Douglas Losordo, MD, Caladrius Biosciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de fevereiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de fevereiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
25 de fevereiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de dezembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLBS03-P01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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