Sicurezza ed efficacia di CLBS03 negli adolescenti con diabete di tipo 1 a esordio recente (studio T-Rex del progetto Sanford)
14 dicembre 2020 aggiornato da: Lisata Therapeutics, Inc.
Uno studio clinico prospettico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di CLBS03 (cellule T regolatrici policlonali espanse autologhe Ex Vivo) in adolescenti con diabete mellito di tipo 1 di recente insorgenza (T1DM)
Questo studio clinico esplorerà la sicurezza e l'effetto delle cellule T regolatorie policlonali espanse ex vivo autologhe sulla funzione delle cellule beta in pazienti, di età compresa tra 8 e 17 anni, con T1DM di recente insorgenza.
Verranno esplorate anche altre misure della gravità del diabete e della risposta autoimmune alla base del T1DM.
I soggetti idonei riceveranno una singola infusione di CLBS03 (dose alta o bassa) o placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
113
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami, Diabetes Research Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Joslin Diabetes Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
- Sanford Research
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health Science University
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57104
- Sanford Research
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine dagli 8 ai 17 anni
- Diagnosi di T1DM entro 100 giorni dal ricevimento del farmaco oggetto dello studio
- Positivo per almeno un autoanticorpo contro le cellule insulari
- Livello di picco del peptide C stimolato da MMTT > 0,2 pmol/mL (alla visita di screening)
- Peso ≥30 kg
- Deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile e accettabile per tutta la durata della partecipazione
- Disponibilità e accettabile dal punto di vista medico a posticipare le vaccinazioni con vaccini vivi per un anno dopo l'infusione
- Consenso informato scritto e assenso scritto
Criteri di esclusione:
- Emoglobina inferiore al limite inferiore della norma
- Leucociti
- Cellule T regolatrici presenti nel sangue periferico a
- Uso attuale o continuo di farmaci diversi dall'insulina (che possono influenzare il controllo glicemico)
- Uso attuale o previsto di corticosteroidi sistemici o altri farmaci immunomodulatori
- Recenti gravi infezioni batteriche, virali, fungine o altre infezioni opportunistiche
- Storia di malignità o grave malattia cardiovascolare, nervosa, polmonare, renale o gastrointestinale incontrollata
- Evidenza sierologica di infezione virale attuale o pregressa: virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B, epatite C e virus T-linfotropico umano (HTLV) 1/2
- Positivo test QuantiFERON® tuberculosis (TB), test cutaneo PPD (Purified Protein Derivate), storia di tubercolosi o infezione da tubercolosi attiva
- Infezione attiva da virus di Epstein-Barr o citomegalovirus
- Malattia del fegato
- Incinta o allattamento
- Vaccinazione con un virus vivo entro 8 settimane dal ricevimento del farmaco oggetto dello studio
- Vaccinazione con un virus ucciso entro 2 settimane dal ricevimento del farmaco oggetto dello studio
- Partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci entro 90 giorni prima dello screening
- Precedentemente trattato con una terapia cellulare a base di T-Reg
- Storia di allergia alla gentamicina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: CLBS03 Basso dosaggio
Una singola infusione di CLBS03 Low Dose, un prodotto cellulare costituito da cellule T regolatorie autologhe espanse ex vivo risospese in una soluzione per infusione sterile USP (United States Pharmacopoeia).
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Sperimentale: CLBS03 Dose elevata
Una singola infusione di CLBS03 High Dose, un prodotto cellulare costituito da cellule T regolatorie autologhe espanse ex vivo risospese in una soluzione per infusione USP sterile.
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Comparatore placebo: Placebo
Una singola infusione di placebo, costituita dalla sola soluzione per infusione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel test di tolleranza al pasto misto di 4 ore (MMTT)-area sotto la curva del peptide C stimolata (AUC) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
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L'area sotto la curva delle concentrazioni sequenziali di peptide C (AUC-Cpep) durante il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) è il metodo gold standard per valutare la secrezione residua di cellule beta (cioè insulina) nel diabete di tipo 1.
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Settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel test di tolleranza al pasto misto di 4 ore (MMTT)-area sotto la curva del peptide C stimolata (AUC) alla settimana 104
Lasso di tempo: Settimana 104
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L'area sotto la curva delle concentrazioni sequenziali di peptide C (AUC-Cpep) durante il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) è il metodo gold standard per valutare la secrezione residua di cellule beta (cioè insulina) nel diabete di tipo 1.
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Settimana 104
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Variazione dell'emoglobina A1c (HbA1c)
Lasso di tempo: Settimana 104
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Settimana 104
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Variazione rispetto al basale della dose giornaliera media di insulina
Lasso di tempo: Settimana 104
|
Settimana 104
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Douglas Losordo, MD, Caladrius Biosciences
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 febbraio 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 febbraio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 febbraio 2016
Primo Inserito (Stima)
25 febbraio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 dicembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLBS03-P01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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