Sicherheit und Wirksamkeit von CLBS03 bei Jugendlichen mit kürzlich aufgetretenem Typ-1-Diabetes (The Sanford Project T-Rex Study)
14. Dezember 2020 aktualisiert von: Lisata Therapeutics, Inc.
Eine prospektive, randomisierte, Placebo-kontrollierte, doppelblinde klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CLBS03 (autologe Ex-vivo-expandierte polyklonale regulatorische T-Zellen) bei Jugendlichen mit kürzlich aufgetretenem Typ-1-Diabetes mellitus (T1DM)
Diese klinische Studie wird die Sicherheit und Wirkung von autologen ex vivo expandierten polyklonalen regulatorischen T-Zellen auf die Betazellfunktion bei Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren mit kürzlich aufgetretenem T1DM untersuchen.
Andere Maße für den Schweregrad von Diabetes und die T1DM zugrunde liegende Autoimmunreaktion werden ebenfalls untersucht.
Geeignete Probanden erhalten eine einzelne Infusion von CLBS03 (hohe oder niedrige Dosis) oder Placebo.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
113
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami, Diabetes Research Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Joslin Diabetes Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58122
- Sanford Research
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health Science University
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57104
- Sanford Research
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre bis 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer und Frauen im Alter von 8 bis 17 Jahren
- Diagnose von T1DM innerhalb von 100 Tagen nach Erhalt des Studienmedikaments
- Positiv für mindestens einen Inselzell-Autoantikörper
- MMTT-stimulierter C-Peptid-Spitzenspiegel > 0,2 pmol/ml (beim Screening-Besuch)
- Gewicht von ≥30 kg
- Muss zustimmen, für die Dauer der Teilnahme eine zuverlässige und akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
- Bereit und medizinisch vertretbar, Lebendimpfstoff-Immunisierungen um ein Jahr nach der Infusion zu verschieben
- Schriftliche Einverständniserklärung und schriftliche Zustimmung
Ausschlusskriterien:
- Hämoglobin kleiner als die untere Grenze des Normalwerts
- Leukozyten
- Regulatorische T-Zellen sind im peripheren Blut vorhanden
- Aktuelle oder laufende Anwendung von Nicht-Insulin-Arzneimitteln (die die glykämische Kontrolle beeinträchtigen können)
- Aktuelle oder geplante Anwendung von systemischen Kortikosteroiden oder anderen immunmodulatorischen Arzneimitteln
- Kürzlich aufgetretene schwere bakterielle, virale, Pilz- oder andere opportunistische Infektionen
- Malignität in der Vorgeschichte oder schwere unkontrollierte kardiovaskuläre, Nervensystem-, Lungen-, Nieren- oder Magen-Darm-Erkrankungen
- Serologischer Nachweis einer aktuellen oder vergangenen Virusinfektion: Humanes Immunschwächevirus (HIV), Hepatitis B, Hepatitis C und humanes T-lymphotropes Virus (HTLV) 1/2
- Positiver QuantiFERON® Tuberkulose (TB)-Test, gereinigter Proteinderivat (PPD)-Hauttest, Tuberkulose in der Anamnese oder aktive TB-Infektion
- Aktive Infektion mit Epstein-Barr-Virus oder Cytomegalovirus
- Leber erkrankung
- Schwanger oder stillend
- Impfung mit einem lebenden Virus innerhalb von 8 Wochen nach Erhalt des Studienmedikaments
- Impfung mit einem abgetöteten Virus innerhalb von 2 Wochen nach Erhalt des Studienmedikaments
- Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening
- Zuvor mit einer T-Reg-basierten Zelltherapie behandelt
- Geschichte der Allergie gegen Gentamicin
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Fakultätszuweisung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: CLBS03 Niedrige Dosis
Eine einzelne Infusion von CLBS03 Low Dose, einem Zellprodukt, das aus autologen, ex vivo expandierten regulatorischen T-Zellen besteht, die in steriler USP-Infusionslösung (United States Pharmacopoeia) resuspendiert sind.
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Experimental: CLBS03 Hochdosiert
Eine einzelne Infusion von CLBS03 High Dose, einem Zellprodukt, das aus autologen, ex vivo expandierten regulatorischen T-Zellen besteht, die in einer sterilen USP-Infusionslösung resuspendiert wurden.
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Placebo-Komparator: Placebo
Eine einzelne Placebo-Infusion, die nur aus der Infusionslösung besteht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 4-stündigen Mixed Meal Tolerance Test (MMTT)-stimulierter C-Peptid-Bereich unter der Kurve (AUC) in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
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Die Fläche unter der Kurve der sequentiellen C-Peptid-Konzentrationen (AUC-Cpep) während des Mixed-Meal-Tolerance-Tests (MMTT) ist die Goldstandardmethode zur Beurteilung der Restsekretion von Betazellen (d. h. Insulin) bei Typ-1-Diabetes.
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Woche 52
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 4-stündigen Mixed Meal Tolerance Test (MMTT)-stimulierter C-Peptid-Bereich unter der Kurve (AUC) in Woche 104
Zeitfenster: Woche 104
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Die Fläche unter der Kurve der sequentiellen C-Peptid-Konzentrationen (AUC-Cpep) während des Mixed-Meal-Tolerance-Tests (MMTT) ist die Goldstandardmethode zur Beurteilung der Restsekretion von Betazellen (d. h. Insulin) bei Typ-1-Diabetes.
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Woche 104
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Veränderung des Hämoglobins A1c (HbA1c)
Zeitfenster: Woche 104
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Woche 104
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Veränderung der mittleren täglichen Insulindosis gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 104
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Woche 104
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Douglas Losordo, MD, Caladrius Biosciences
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Februar 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Februar 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Februar 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
25. Februar 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Januar 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. Dezember 2020
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CLBS03-P01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
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