Rejuvesol® promyté červené krvinky u pacientů se srpkovitou anémií vyžadující časté transfuze
Cílem tohoto návrhu je otestovat proveditelnost omlazení červených krvinek (RBC) na chronickou transfuzi při srpkovité anémii (SCD) a potenciální přínos omlazení červených krvinek u této populace, aby se zjistilo, zda by větší klinická studie dokázala definitivně charakterizovat výhody omlazení jsou zaručeny.
Toto je malá pilotní studie, jejímž cílem je zjistit, zda obnovení důležitých energetických molekul (ATP a 2,3,DPG) v uložených červených krvinkách před jejich transfuzí pomocí omlazujícího roztoku (Rejuvesol), nabízí nějaké výhody jednotlivcům oproti standardní transfuzi krve. . Subjekty obdrží buď omlazené (R) nebo standardní (S) erytrocyty s každou transfuzí pro 6 transfuzí (po dobu přibližně 6 měsíců) v předem definovaném pořadí, aby se maximalizovala detekce jakéhokoli signálu.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Krevní transfuze je součástí standardní péče o jedince se srpkovitou anémií. Často jsou tyto transfuze potřeba poměrně často. Účelem červených krvinek v krvi je dodávat kyslík do orgánů a tkání těla. Lidé se srpkovitou anémií mají abnormální červené krvinky. Uchovávaná krev prochází určitými změnami, které mohou snížit její účinnost při dosahování tohoto cíle.
Účelem této studie je zjistit, zda obnovení důležitých energetických molekul (ATP a 2,3,DPG) v uložených červených krvinkách před jejich transfuzí pomocí omlazujícího roztoku (Rejuvesol) nabízí nějaké výhody pro jednotlivce oproti standardní krevní transfuzi. Toto je schválený proces Food and Drug Administration (FDA), který je popsán Americkou asociací krevních bank pro prodloužení skladování krve, ale nepoužívá se pro každodenní transfuze. Vyšetřovatelé chtějí tento proces využít ke zlepšení krve podávané jednotlivcům, kteří potřebují časté transfuze. Mezi potenciální výhody patří lepší dodávání kyslíku transfuzními červenými krvinkami a snadnější uvolňování kyslíku do tkání. Kromě toho studie posoudí, jak použití omlazené krve ovlivňuje interval mezi transfuzemi. To možná znamená, že transfuze nemusí být potřeba tak často.
Ačkoli Rejuvesol byl dříve schválen FDA, není běžně používán k přípravě standardních krevních transfuzí jedincům, kteří mají srpkovitou anémii. Použití Rejuvesolu v této studii je považováno za výzkumné.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Univeristy Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Stabilní, poddajní pacienti s chronickou transfuzí srpkovité anémii (SCD).
- V současné době je udržována bez krize s opakovanou terapií erytrocytů po dobu nejméně 3 po sobě jdoucích sezení
- ≥18 let
- Máte onemocnění Hb SS
- Mít schopnost dát informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Základní potřeba promytých červených krvinek
- Předúprava SaO2 < 92 %.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transfuze s omlazenými červenými krvinkami (RBC)
Subjekty se srpkovitou anémií budou dostávat erytrocyty léčené přípravkem Rejuvesol®.
Plánované výměny červených krvinek byly provedeny s posledními 4 jednotkami výměny, které byly inkubovány s roztokem Rejuvesol®.
Pro účely studie budou podávány pouze transfuze nezbytné pro léčbu srpkovité anémie.
|
Pro účely studie budou podávány pouze transfuze nezbytné pro léčbu srpkovité anémie.
|
|
Aktivní komparátor: Transfuze se standardními červenými krvinkami
Subjekty se srpkovitou anémií dostanou standardní červené krvinky.
Pro účely studie budou podávány pouze transfuze nezbytné pro léčbu srpkovité anémie.
|
Pro účely studie budou podávány pouze transfuze nezbytné pro léčbu srpkovité anémie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrný procentní pokles hemoglobinu (HbA) za den
Časové okno: 6 měsíců
|
Snížení %HbA je aktuální HbA před léčbou - předchozí HbA po léčbě v %.
Průměrný pokles % HbA za den byl vypočítán pomocí spárovaných párů.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Skutečný pokles HbA (g/dl) s indexováním podle vypočteného objemu cirkulující krve
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Skutečný pokles HbA (g/dl) bez indexování podle vypočteného objemu cirkulující krve
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změna počtu mikročástic RBC (MP).
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změna v tvorbě trombinu zprostředkovaná RBC/RBC-MP
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změna p50 před a po transfuzi
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jay Raval, MD, University of North Carolina
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Pro00069955
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .