Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rejuvesol® vasket RBC hos seglcellepatienter, der kræver hyppige transfusioner

31. december 2018 opdateret af: Duke University

Formålet med dette forslag er at teste gennemførligheden af ​​foryngelse af røde blodlegemer (RBC) til kronisk transfusion ved seglcellesygdom (SCD) og den potentielle fordel ved foryngelse af røde blodlegemer i denne population for at afgøre, om et større klinisk forsøg drevet til definitivt at karakterisere fordelene ved foryngelse er berettiget.

Dette er en lille pilotundersøgelse, der skal se, om genoprettelse af vigtige energimolekyler (ATP og 2,3,DPG) i lagrede røde blodlegemer, før de transfunderes, med en foryngende opløsning (Rejuvesol), giver nogen fordele for enkeltpersoner i forhold til standard blodtransfusion . Forsøgspersoner vil modtage enten foryngede (R) eller standard (S) RBC'er med hver transfusion i 6 transfusioner (over ca. en 6-måneders periode) i en foruddefineret rækkefølge for at maksimere detektion af ethvert signal.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Blodtransfusion er en del af standardbehandlingen for personer, der har seglcellesygdom. Disse transfusioner bliver ofte nødvendige. Formålet med de røde blodlegemer i blodet er at levere ilt til kroppens organer og væv. Mennesker med seglcellesygdom har unormale røde blodlegemer. Oplagret blod gennemgår nogle ændringer, der kan gøre det mindre effektivt til at nå dette mål.

Formålet med denne undersøgelse er at se, om genoprettelse af vigtige energimolekyler (ATP og 2,3,DPG) i lagrede røde blodlegemer, før de transfunderes, med en foryngende opløsning (Rejuvesol), giver nogen fordele for individer i forhold til standardblodtransfusion. Dette er en Food and Drug Administration (FDA) godkendt proces, der er beskrevet af American Association of Blood Banks til forlængelse af blodopbevaring, men ikke brugt til daglige transfusioner. Efterforskerne ønsker at bruge denne proces til at forbedre blodtransfusion til personer, der har brug for hyppige transfusioner. Potentielle fordele omfatter bedre levering af ilt fra de transfunderede røde blodlegemer og lettere frigivelse af ilt til vævene. Derudover vil undersøgelsen vurdere, hvordan brugen af ​​det foryngede blod påvirker intervallet mellem transfusioner. Det betyder muligvis, at transfusioner muligvis ikke er nødvendige så ofte.

Selvom Rejuvesol tidligere er blevet godkendt af FDA, bruges det ikke rutinemæssigt til at forberede standardblodtransfusioner til personer, der har seglcellesygdom. Anvendelse af Rejuvesol i denne undersøgelse betragtes som forsøgsmæssig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Univeristy Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Stabile, kompatible patienter med kronisk transfunderet seglcellesygdom (SCD).
  • Holdes i øjeblikket krisefri med gentagen RBC-behandling i mindst 3 på hinanden følgende sessioner
  • ≥18 år
  • Har Hb SS sygdom
  • Har kapacitet til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Baseline behov for vaskede røde blodlegemer
  • Forbehandling SaO2 < 92%.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Transfusion med foryngede røde blodlegemer (RBC'er)
Forsøgspersoner med seglcellesygdom vil modtage røde blodlegemer behandlet med Rejuvesol®. Planlagt udskiftning af røde blodlegemer udført med de sidste 4 enheder af udskiftningen er blevet inkuberet med Rejuvesol® opløsning. Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
Aktiv komparator: Transfusion med standard røde blodlegemer
Forsøgspersoner med seglcellesygdom vil modtage standard RBC'er. Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procent hæmoglobin (HbA) fald pr. dag
Tidsramme: 6 måneder
%HbA-faldet er det nuværende HbA før behandling - tidligere HbA efter behandling i %. Det gennemsnitlige %HbA-fald pr. dag blev beregnet ved hjælp af matchede par.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Faktisk HbA-fald (g/dl) med indeksering til beregnet cirkulerende blodvolumen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Faktisk HbA-fald (g/dl) uden indeksering til beregnet cirkulerende blodvolumen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i antallet af RBC-mikropartikler (MP).
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i RBC/RBC-MP-medieret thrombingenerering
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i p50 før og efter transfusion
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jay Raval, MD, University of North Carolina

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. april 2016

Først opslået (Skøn)

7. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner