- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02731157
Rejuvesol® vasket RBC hos seglcellepatienter, der kræver hyppige transfusioner
Formålet med dette forslag er at teste gennemførligheden af foryngelse af røde blodlegemer (RBC) til kronisk transfusion ved seglcellesygdom (SCD) og den potentielle fordel ved foryngelse af røde blodlegemer i denne population for at afgøre, om et større klinisk forsøg drevet til definitivt at karakterisere fordelene ved foryngelse er berettiget.
Dette er en lille pilotundersøgelse, der skal se, om genoprettelse af vigtige energimolekyler (ATP og 2,3,DPG) i lagrede røde blodlegemer, før de transfunderes, med en foryngende opløsning (Rejuvesol), giver nogen fordele for enkeltpersoner i forhold til standard blodtransfusion . Forsøgspersoner vil modtage enten foryngede (R) eller standard (S) RBC'er med hver transfusion i 6 transfusioner (over ca. en 6-måneders periode) i en foruddefineret rækkefølge for at maksimere detektion af ethvert signal.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Blodtransfusion er en del af standardbehandlingen for personer, der har seglcellesygdom. Disse transfusioner bliver ofte nødvendige. Formålet med de røde blodlegemer i blodet er at levere ilt til kroppens organer og væv. Mennesker med seglcellesygdom har unormale røde blodlegemer. Oplagret blod gennemgår nogle ændringer, der kan gøre det mindre effektivt til at nå dette mål.
Formålet med denne undersøgelse er at se, om genoprettelse af vigtige energimolekyler (ATP og 2,3,DPG) i lagrede røde blodlegemer, før de transfunderes, med en foryngende opløsning (Rejuvesol), giver nogen fordele for individer i forhold til standardblodtransfusion. Dette er en Food and Drug Administration (FDA) godkendt proces, der er beskrevet af American Association of Blood Banks til forlængelse af blodopbevaring, men ikke brugt til daglige transfusioner. Efterforskerne ønsker at bruge denne proces til at forbedre blodtransfusion til personer, der har brug for hyppige transfusioner. Potentielle fordele omfatter bedre levering af ilt fra de transfunderede røde blodlegemer og lettere frigivelse af ilt til vævene. Derudover vil undersøgelsen vurdere, hvordan brugen af det foryngede blod påvirker intervallet mellem transfusioner. Det betyder muligvis, at transfusioner muligvis ikke er nødvendige så ofte.
Selvom Rejuvesol tidligere er blevet godkendt af FDA, bruges det ikke rutinemæssigt til at forberede standardblodtransfusioner til personer, der har seglcellesygdom. Anvendelse af Rejuvesol i denne undersøgelse betragtes som forsøgsmæssig.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke Univeristy Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Stabile, kompatible patienter med kronisk transfunderet seglcellesygdom (SCD).
- Holdes i øjeblikket krisefri med gentagen RBC-behandling i mindst 3 på hinanden følgende sessioner
- ≥18 år
- Har Hb SS sygdom
- Har kapacitet til at give informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Baseline behov for vaskede røde blodlegemer
- Forbehandling SaO2 < 92%.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Transfusion med foryngede røde blodlegemer (RBC'er)
Forsøgspersoner med seglcellesygdom vil modtage røde blodlegemer behandlet med Rejuvesol®.
Planlagt udskiftning af røde blodlegemer udført med de sidste 4 enheder af udskiftningen er blevet inkuberet med Rejuvesol® opløsning.
Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
|
Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
|
|
Aktiv komparator: Transfusion med standard røde blodlegemer
Forsøgspersoner med seglcellesygdom vil modtage standard RBC'er.
Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
|
Kun transfusioner, der er nødvendige til behandling af seglcellesygdommen, vil blive givet med henblik på undersøgelsen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig procent hæmoglobin (HbA) fald pr. dag
Tidsramme: 6 måneder
|
%HbA-faldet er det nuværende HbA før behandling - tidligere HbA efter behandling i %.
Det gennemsnitlige %HbA-fald pr. dag blev beregnet ved hjælp af matchede par.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Faktisk HbA-fald (g/dl) med indeksering til beregnet cirkulerende blodvolumen
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Faktisk HbA-fald (g/dl) uden indeksering til beregnet cirkulerende blodvolumen
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i antallet af RBC-mikropartikler (MP).
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i RBC/RBC-MP-medieret thrombingenerering
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i p50 før og efter transfusion
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jay Raval, MD, University of North Carolina
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Pro00069955
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .