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Rejuvesol® globuli rossi lavati in pazienti con anemia falciforme che richiedono frequenti trasfusioni

31 dicembre 2018 aggiornato da: Duke University

L'obiettivo di questa proposta è testare la fattibilità del ringiovanimento dei globuli rossi (RBC) alla trasfusione cronica nell'anemia falciforme (SCD) e il potenziale beneficio del ringiovanimento dei globuli rossi in questa popolazione per determinare se uno studio clinico più ampio sia in grado di caratterizzare definitivamente il i benefici del ringiovanimento sono giustificati.

Questo è un piccolo studio pilota per vedere se il ripristino di importanti molecole energetiche (ATP e 2,3, DPG) nei globuli rossi immagazzinati prima che vengano trasfusi, con una soluzione ringiovanente (Rejuvesol), offra qualche vantaggio alle persone rispetto alla trasfusione di sangue standard . I soggetti riceveranno globuli rossi ringiovaniti (R) o standard (S) con ciascuna trasfusione per 6 trasfusioni (in un periodo di circa 6 mesi) in un ordine predefinito per massimizzare il rilevamento di qualsiasi segnale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

La trasfusione di sangue fa parte della cura standard per le persone che hanno l'anemia falciforme. Spesso queste trasfusioni diventano necessarie abbastanza frequentemente. Lo scopo dei globuli rossi nel sangue è fornire ossigeno agli organi e ai tessuti del corpo. Le persone con anemia falciforme hanno globuli rossi anormali. Il sangue immagazzinato subisce alcuni cambiamenti che potrebbero renderlo meno efficace nel raggiungimento di questo obiettivo.

Lo scopo di questo studio è verificare se il ripristino di importanti molecole energetiche (ATP e 2,3, DPG) nei globuli rossi immagazzinati prima che vengano trasfusi, con una soluzione ringiovanente (Rejuvesol), offra vantaggi agli individui rispetto alla trasfusione di sangue standard. Questo è un processo approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) descritto dall'American Association of Blood Banks per prolungare la conservazione del sangue ma non utilizzato per le trasfusioni quotidiane. Gli investigatori vogliono utilizzare questo processo per migliorare il sangue trasfuso a persone che necessitano di trasfusioni frequenti. I potenziali vantaggi includono una migliore erogazione di ossigeno da parte dei globuli rossi trasfusi e un più facile rilascio di ossigeno ai tessuti. Inoltre lo studio valuterà come l'utilizzo del sangue ringiovanito influisce sull'intervallo tra le trasfusioni. Ciò significa forse che le trasfusioni potrebbero non essere necessarie così spesso.

Sebbene Rejuvesol sia stato precedentemente approvato dalla FDA, non viene abitualmente utilizzato per preparare trasfusioni di sangue standard a soggetti affetti da anemia falciforme. L'uso di Rejuvesol in questo studio è considerato sperimentale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Univeristy Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con anemia falciforme (SCD) stabili, conformi, cronicamente trasfusi
  • Attualmente mantenuto libero da crisi con terapia RBC ripetuta per almeno 3 sessioni consecutive
  • ≥18 anni
  • Avere la malattia da Hb SS
  • Avere la capacità di dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Necessità di base di globuli rossi lavati
  • Pretrattamento SaO2 < 92%.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trasfusione con globuli rossi ringiovaniti (RBC)
I soggetti con anemia falciforme riceveranno globuli rossi trattati con Rejuvesol®. Scambi programmati di globuli rossi eseguiti con le ultime 4 unità dello scambio che sono state incubate con la soluzione Rejuvesol®. Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
Comparatore attivo: Trasfusione con globuli rossi standard
I soggetti con anemia falciforme riceveranno globuli rossi standard. Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Decremento percentuale medio di emoglobina (HbA) al giorno
Lasso di tempo: 6 mesi
Il decremento %HbA è l'attuale HbA1c pre-trattamento - precedente HbA1c post-trattamento in %. Il decremento medio di %HbA al giorno è stato calcolato utilizzando coppie abbinate.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Decremento effettivo di HbA1c (g/dl) con indicizzazione al volume ematico circolante calcolato
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Decremento effettivo di HbA1c (g/dl) senza indicizzazione al volume ematico circolante calcolato
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione dei conteggi di microparticelle (MP) RBC
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamento nella generazione di trombina mediata da RBC/RBC-MP
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione della p50 pre e post trasfusione
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Investigatore principale: Jay Raval, MD, University of North Carolina

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

7 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 dicembre 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00069955

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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