- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02731157
Rejuvesol® globuli rossi lavati in pazienti con anemia falciforme che richiedono frequenti trasfusioni
L'obiettivo di questa proposta è testare la fattibilità del ringiovanimento dei globuli rossi (RBC) alla trasfusione cronica nell'anemia falciforme (SCD) e il potenziale beneficio del ringiovanimento dei globuli rossi in questa popolazione per determinare se uno studio clinico più ampio sia in grado di caratterizzare definitivamente il i benefici del ringiovanimento sono giustificati.
Questo è un piccolo studio pilota per vedere se il ripristino di importanti molecole energetiche (ATP e 2,3, DPG) nei globuli rossi immagazzinati prima che vengano trasfusi, con una soluzione ringiovanente (Rejuvesol), offra qualche vantaggio alle persone rispetto alla trasfusione di sangue standard . I soggetti riceveranno globuli rossi ringiovaniti (R) o standard (S) con ciascuna trasfusione per 6 trasfusioni (in un periodo di circa 6 mesi) in un ordine predefinito per massimizzare il rilevamento di qualsiasi segnale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La trasfusione di sangue fa parte della cura standard per le persone che hanno l'anemia falciforme. Spesso queste trasfusioni diventano necessarie abbastanza frequentemente. Lo scopo dei globuli rossi nel sangue è fornire ossigeno agli organi e ai tessuti del corpo. Le persone con anemia falciforme hanno globuli rossi anormali. Il sangue immagazzinato subisce alcuni cambiamenti che potrebbero renderlo meno efficace nel raggiungimento di questo obiettivo.
Lo scopo di questo studio è verificare se il ripristino di importanti molecole energetiche (ATP e 2,3, DPG) nei globuli rossi immagazzinati prima che vengano trasfusi, con una soluzione ringiovanente (Rejuvesol), offra vantaggi agli individui rispetto alla trasfusione di sangue standard. Questo è un processo approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) descritto dall'American Association of Blood Banks per prolungare la conservazione del sangue ma non utilizzato per le trasfusioni quotidiane. Gli investigatori vogliono utilizzare questo processo per migliorare il sangue trasfuso a persone che necessitano di trasfusioni frequenti. I potenziali vantaggi includono una migliore erogazione di ossigeno da parte dei globuli rossi trasfusi e un più facile rilascio di ossigeno ai tessuti. Inoltre lo studio valuterà come l'utilizzo del sangue ringiovanito influisce sull'intervallo tra le trasfusioni. Ciò significa forse che le trasfusioni potrebbero non essere necessarie così spesso.
Sebbene Rejuvesol sia stato precedentemente approvato dalla FDA, non viene abitualmente utilizzato per preparare trasfusioni di sangue standard a soggetti affetti da anemia falciforme. L'uso di Rejuvesol in questo studio è considerato sperimentale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Univeristy Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con anemia falciforme (SCD) stabili, conformi, cronicamente trasfusi
- Attualmente mantenuto libero da crisi con terapia RBC ripetuta per almeno 3 sessioni consecutive
- ≥18 anni
- Avere la malattia da Hb SS
- Avere la capacità di dare il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Necessità di base di globuli rossi lavati
- Pretrattamento SaO2 < 92%.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trasfusione con globuli rossi ringiovaniti (RBC)
I soggetti con anemia falciforme riceveranno globuli rossi trattati con Rejuvesol®.
Scambi programmati di globuli rossi eseguiti con le ultime 4 unità dello scambio che sono state incubate con la soluzione Rejuvesol®.
Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
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Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
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Comparatore attivo: Trasfusione con globuli rossi standard
I soggetti con anemia falciforme riceveranno globuli rossi standard.
Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
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Solo le trasfusioni necessarie per il trattamento dell'anemia falciforme saranno fornite ai fini dello studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Decremento percentuale medio di emoglobina (HbA) al giorno
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il decremento %HbA è l'attuale HbA1c pre-trattamento - precedente HbA1c post-trattamento in %.
Il decremento medio di %HbA al giorno è stato calcolato utilizzando coppie abbinate.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Decremento effettivo di HbA1c (g/dl) con indicizzazione al volume ematico circolante calcolato
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Decremento effettivo di HbA1c (g/dl) senza indicizzazione al volume ematico circolante calcolato
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Variazione dei conteggi di microparticelle (MP) RBC
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Cambiamento nella generazione di trombina mediata da RBC/RBC-MP
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Variazione della p50 pre e post trasfusione
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jay Raval, MD, University of North Carolina
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00069955
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