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RBC Lavado Rejuvesol® em Pacientes com Células Falciformes que Requerem Transfusões Frequentes

31 de dezembro de 2018 atualizado por: Duke University

O objetivo desta proposta é testar a viabilidade do rejuvenescimento de glóbulos vermelhos (RBC) para transfusão crônica na doença falciforme (DF) e o benefício potencial do rejuvenescimento de hemácias nessa população para determinar se um ensaio clínico maior com poder de caracterizar definitivamente o benefícios do rejuvenescimento são garantidos.

Este é um pequeno estudo piloto para verificar se a restauração de moléculas de energia importantes (ATP e 2,3,DPG) em glóbulos vermelhos armazenados antes de serem transfundidos, com uma solução rejuvenescedora (Rejuvesol), oferece alguma vantagem aos indivíduos em relação à transfusão de sangue padrão . Os indivíduos receberão hemácias rejuvenescidas (R) ou padrão (S) com cada transfusão por 6 transfusões (durante um período de aproximadamente 6 meses) em uma ordem predefinida para maximizar a detecção de qualquer sinal.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

A transfusão de sangue faz parte do tratamento padrão para indivíduos com doença falciforme. Muitas vezes, essas transfusões tornam-se necessárias com bastante frequência. O objetivo dos glóbulos vermelhos no sangue é fornecer oxigênio aos órgãos e tecidos do corpo. As pessoas com doença falciforme têm glóbulos vermelhos anormais. O sangue armazenado sofre algumas alterações que podem torná-lo menos eficaz para atingir esse objetivo.

O objetivo deste estudo é verificar se a restauração de moléculas energéticas importantes (ATP e 2,3,DPG) em hemácias armazenadas antes de serem transfundidas, com uma solução rejuvenescedora (Rejuvesol), oferece alguma vantagem aos indivíduos em relação à transfusão de sangue padrão. Este é um processo aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) que é descrito pela Associação Americana de Bancos de Sangue para prolongar o armazenamento de sangue, mas não é usado para transfusões diárias. Os pesquisadores querem usar esse processo para melhorar a transfusão de sangue para indivíduos que precisam de transfusões frequentes. As vantagens potenciais incluem melhor entrega de oxigênio pelos glóbulos vermelhos transfundidos e liberação mais fácil de oxigênio para os tecidos. Além disso, o estudo avaliará como o uso do sangue rejuvenescido afeta o intervalo entre as transfusões. Isso significa possivelmente que as transfusões podem não ser necessárias com tanta frequência.

Embora o Rejuvesol tenha sido aprovado anteriormente pelo FDA, ele não é usado rotineiramente para preparar transfusões de sangue padrão para indivíduos com doença falciforme. O uso de Rejuvesol neste estudo é considerado experimental.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Univeristy Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes estáveis, complacentes e com doença falciforme (DF) cronicamente transfundidos
  • Atualmente mantido livre de crises com terapia repetida de hemácias por pelo menos 3 sessões consecutivas
  • ≥18 anos
  • Tem doença de Hb SS
  • Ter a capacidade de dar consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Necessidade basal de hemácias lavadas
  • SaO2 pré-tratamento < 92%.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Transfusão com glóbulos vermelhos rejuvenescidos (hemácias)
Indivíduos com doença falciforme receberão hemácias tratadas com Rejuvesol®. As trocas programadas de hemácias realizadas com as últimas 4 unidades da troca incubadas com solução Rejuvesol®. Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
Comparador Ativo: Transfusão com glóbulos vermelhos padrão
Indivíduos com doença falciforme receberão hemácias padrão. Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução Percentual Média de Hemoglobina (HbA) por Dia
Prazo: 6 meses
A diminuição de %HbA é a HbA pré-tratamento atual - HbA pós-tratamento anterior em %. O decréscimo médio de %HbA por dia foi calculado usando pares combinados.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Decréscimo real de HbA (g/dl) com indexação para volume de sangue circulante calculado
Prazo: 6 meses
6 meses
Decréscimo real de HbA (g/dl) sem indexação ao volume de sangue circulante calculado
Prazo: 6 meses
6 meses
Alteração nas contagens de micropartículas (MP) de RBC
Prazo: 6 meses
6 meses
Alteração na geração de trombina mediada por RBC/RBC-MP
Prazo: 6 meses
6 meses
Alteração no p50 pré e pós-transfusão
Prazo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Investigadores

  • Investigador principal: Jay Raval, MD, University of North Carolina

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

31 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

7 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de janeiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de dezembro de 2018

Última verificação

1 de dezembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00069955

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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