- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02731157
RBC Lavado Rejuvesol® em Pacientes com Células Falciformes que Requerem Transfusões Frequentes
O objetivo desta proposta é testar a viabilidade do rejuvenescimento de glóbulos vermelhos (RBC) para transfusão crônica na doença falciforme (DF) e o benefício potencial do rejuvenescimento de hemácias nessa população para determinar se um ensaio clínico maior com poder de caracterizar definitivamente o benefícios do rejuvenescimento são garantidos.
Este é um pequeno estudo piloto para verificar se a restauração de moléculas de energia importantes (ATP e 2,3,DPG) em glóbulos vermelhos armazenados antes de serem transfundidos, com uma solução rejuvenescedora (Rejuvesol), oferece alguma vantagem aos indivíduos em relação à transfusão de sangue padrão . Os indivíduos receberão hemácias rejuvenescidas (R) ou padrão (S) com cada transfusão por 6 transfusões (durante um período de aproximadamente 6 meses) em uma ordem predefinida para maximizar a detecção de qualquer sinal.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A transfusão de sangue faz parte do tratamento padrão para indivíduos com doença falciforme. Muitas vezes, essas transfusões tornam-se necessárias com bastante frequência. O objetivo dos glóbulos vermelhos no sangue é fornecer oxigênio aos órgãos e tecidos do corpo. As pessoas com doença falciforme têm glóbulos vermelhos anormais. O sangue armazenado sofre algumas alterações que podem torná-lo menos eficaz para atingir esse objetivo.
O objetivo deste estudo é verificar se a restauração de moléculas energéticas importantes (ATP e 2,3,DPG) em hemácias armazenadas antes de serem transfundidas, com uma solução rejuvenescedora (Rejuvesol), oferece alguma vantagem aos indivíduos em relação à transfusão de sangue padrão. Este é um processo aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) que é descrito pela Associação Americana de Bancos de Sangue para prolongar o armazenamento de sangue, mas não é usado para transfusões diárias. Os pesquisadores querem usar esse processo para melhorar a transfusão de sangue para indivíduos que precisam de transfusões frequentes. As vantagens potenciais incluem melhor entrega de oxigênio pelos glóbulos vermelhos transfundidos e liberação mais fácil de oxigênio para os tecidos. Além disso, o estudo avaliará como o uso do sangue rejuvenescido afeta o intervalo entre as transfusões. Isso significa possivelmente que as transfusões podem não ser necessárias com tanta frequência.
Embora o Rejuvesol tenha sido aprovado anteriormente pelo FDA, ele não é usado rotineiramente para preparar transfusões de sangue padrão para indivíduos com doença falciforme. O uso de Rejuvesol neste estudo é considerado experimental.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Univeristy Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes estáveis, complacentes e com doença falciforme (DF) cronicamente transfundidos
- Atualmente mantido livre de crises com terapia repetida de hemácias por pelo menos 3 sessões consecutivas
- ≥18 anos
- Tem doença de Hb SS
- Ter a capacidade de dar consentimento informado
Critério de exclusão:
- Necessidade basal de hemácias lavadas
- SaO2 pré-tratamento < 92%.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transfusão com glóbulos vermelhos rejuvenescidos (hemácias)
Indivíduos com doença falciforme receberão hemácias tratadas com Rejuvesol®.
As trocas programadas de hemácias realizadas com as últimas 4 unidades da troca incubadas com solução Rejuvesol®.
Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
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Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
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Comparador Ativo: Transfusão com glóbulos vermelhos padrão
Indivíduos com doença falciforme receberão hemácias padrão.
Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
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Apenas as transfusões necessárias para o tratamento da doença falciforme serão dadas para o propósito do estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução Percentual Média de Hemoglobina (HbA) por Dia
Prazo: 6 meses
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A diminuição de %HbA é a HbA pré-tratamento atual - HbA pós-tratamento anterior em %.
O decréscimo médio de %HbA por dia foi calculado usando pares combinados.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Decréscimo real de HbA (g/dl) com indexação para volume de sangue circulante calculado
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Decréscimo real de HbA (g/dl) sem indexação ao volume de sangue circulante calculado
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alteração nas contagens de micropartículas (MP) de RBC
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alteração na geração de trombina mediada por RBC/RBC-MP
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alteração no p50 pré e pós-transfusão
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jay Raval, MD, University of North Carolina
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00069955
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