RBC lavados con Rejuvesol® en pacientes de células falciformes que requieren transfusiones frecuentes
El objetivo de esta propuesta es probar la viabilidad del rejuvenecimiento de glóbulos rojos (RBC) a la transfusión crónica en la enfermedad de células falciformes (SCD) y el beneficio potencial del rejuvenecimiento de RBC en esta población para determinar si un ensayo clínico más grande podría caracterizar definitivamente la los beneficios del rejuvenecimiento están garantizados.
Este es un pequeño estudio piloto para ver si restaurar moléculas de energía importantes (ATP y 2,3, DPG) en los glóbulos rojos almacenados antes de que se transfundan, con una solución rejuvenecedora (Rejuvesol), ofrece alguna ventaja a las personas sobre la transfusión de sangre estándar. . Los sujetos recibirán glóbulos rojos rejuvenecidos (R) o estándar (S) con cada transfusión durante 6 transfusiones (durante un período de aproximadamente 6 meses) en un orden predefinido para maximizar la detección de cualquier señal.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La transfusión de sangre es parte de la atención estándar para las personas que tienen enfermedad de células falciformes. A menudo, estas transfusiones se necesitan con bastante frecuencia. El propósito de los glóbulos rojos en la sangre es llevar oxígeno a los órganos y tejidos del cuerpo. Las personas con enfermedad de células falciformes tienen glóbulos rojos anormales. La sangre almacenada sufre algunos cambios que pueden hacerla menos efectiva para lograr este objetivo.
El propósito de este estudio es ver si restaurar moléculas de energía importantes (ATP y 2,3,DPG) en los glóbulos rojos almacenados antes de que se transfundan, con una solución rejuvenecedora (Rejuvesol), ofrece alguna ventaja a las personas sobre la transfusión de sangre estándar. Este es un proceso aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) que está descrito por la Asociación Estadounidense de Bancos de Sangre para prolongar el almacenamiento de sangre, pero no se usa para las transfusiones diarias. Los investigadores quieren utilizar este proceso para mejorar las transfusiones de sangre a las personas que necesitan transfusiones frecuentes. Las ventajas potenciales incluyen una mejor entrega de oxígeno por parte de los glóbulos rojos transfundidos y una liberación más fácil de oxígeno a los tejidos. Además, el estudio evaluará cómo el uso de la sangre rejuvenecida afecta el intervalo entre transfusiones. Esto significa que posiblemente no se necesiten transfusiones con tanta frecuencia.
Aunque Rejuvesol ha sido aprobado previamente por la FDA, no se usa de forma rutinaria para preparar transfusiones de sangre estándar para personas que tienen enfermedad de células falciformes. El uso de Rejuvesol en este estudio se considera en fase de investigación.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Univeristy Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD) crónicamente transfundidos, estables y compatibles
- Actualmente mantenido libre de crisis con terapia repetida de glóbulos rojos durante al menos 3 sesiones consecutivas
- ≥18 años
- Tiene enfermedad Hb SS
- Tener la capacidad de dar consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Necesidad inicial de glóbulos rojos lavados
- Pretratamiento SaO2 < 92%.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Transfusión con glóbulos rojos (RBC) rejuvenecidos
Los sujetos con enfermedad de células falciformes recibirán glóbulos rojos tratados con Rejuvesol®.
Intercambios de glóbulos rojos programados realizados con las últimas 4 unidades del intercambio incubadas con solución Rejuvesol®.
Solo se administrarán las transfusiones necesarias para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes para el propósito del estudio.
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Solo se administrarán las transfusiones necesarias para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes para el propósito del estudio.
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Comparador activo: Transfusión con glóbulos rojos estándar
Los sujetos con enfermedad de células falciformes recibirán glóbulos rojos estándar.
Solo se administrarán las transfusiones necesarias para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes para el propósito del estudio.
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Solo se administrarán las transfusiones necesarias para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes para el propósito del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje promedio de disminución de hemoglobina (HbA) por día
Periodo de tiempo: 6 meses
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El decremento de %HbA es la HbA actual previa al tratamiento - la HbA anterior posterior al tratamiento en %.
El decremento promedio de %HbA por día se calculó usando pares emparejados.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Disminución real de HbA (g/dl) con indexación al volumen de sangre circulante calculado
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Disminución real de HbA (g/dl) sin indexación al volumen de sangre circulante calculado
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en el recuento de micropartículas (MP) de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en la generación de trombina mediada por RBC/RBC-MP
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en p50 antes y después de la transfusión
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jay Raval, MD, University of North Carolina
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00069955
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