- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02731157
Rejuvesol® gewaschene Erythrozyten bei Sichelzellpatienten, die häufige Transfusionen benötigen
Das Ziel dieses Vorschlags ist es, die Durchführbarkeit der Verjüngung roter Blutkörperchen (RBC) bei chronischer Transfusion bei Sichelzellenanämie (SCD) und den potenziellen Nutzen der Verjüngung roter Blutkörperchen in dieser Population zu testen, um festzustellen, ob eine größere klinische Studie dazu geeignet ist, dies endgültig zu charakterisieren Vorteile der Verjüngung sind garantiert.
Dies ist eine kleine Pilotstudie, um zu sehen, ob die Wiederherstellung wichtiger Energiemoleküle (ATP und 2,3, DPG) in gelagerten roten Blutkörperchen vor der Transfusion mit einer verjüngenden Lösung (Rejuvesol) dem Einzelnen Vorteile gegenüber einer Standard-Bluttransfusion bietet . Die Probanden erhalten bei jeder Transfusion für 6 Transfusionen (über einen Zeitraum von ungefähr 6 Monaten) entweder verjüngte (R) oder Standard (S) RBCs in einer vordefinierten Reihenfolge, um die Erkennung von Signalen zu maximieren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bluttransfusionen gehören zur Standardversorgung von Personen mit Sichelzellenanämie. Oft werden diese Transfusionen recht häufig benötigt. Der Zweck der roten Blutkörperchen im Blut besteht darin, die Organe und Gewebe des Körpers mit Sauerstoff zu versorgen. Menschen mit Sichelzellanämie haben anormale rote Blutkörperchen. Gelagertes Blut unterliegt einigen Veränderungen, die es weniger effektiv machen können, um dieses Ziel zu erreichen.
Der Zweck dieser Studie ist es zu sehen, ob die Wiederherstellung wichtiger Energiemoleküle (ATP und 2,3,DPG) in gelagerten roten Blutkörperchen vor der Transfusion mit einer verjüngenden Lösung (Rejuvesol) dem Einzelnen Vorteile gegenüber einer Standard-Bluttransfusion bietet. Dies ist ein von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigtes Verfahren, das von der American Association of Blood Banks zur Verlängerung der Blutlagerung beschrieben wird, aber nicht für alltägliche Transfusionen verwendet wird. Die Forscher wollen dieses Verfahren nutzen, um Bluttransfusionen für Personen zu verbessern, die häufige Transfusionen benötigen. Zu den möglichen Vorteilen gehören eine bessere Abgabe von Sauerstoff durch die transfundierten roten Blutkörperchen und eine leichtere Abgabe von Sauerstoff an das Gewebe. Darüber hinaus wird die Studie bewerten, wie sich die Verwendung des verjüngten Blutes auf das Intervall zwischen Transfusionen auswirkt. Dies bedeutet möglicherweise, dass Transfusionen möglicherweise nicht so oft benötigt werden.
Obwohl Rejuvesol zuvor von der FDA zugelassen wurde, wird es nicht routinemäßig zur Vorbereitung von Standard-Bluttransfusionen für Personen mit Sichelzellenanämie verwendet. Die Anwendung von Rejuvesol in dieser Studie wird als Prüfpräparat angesehen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Studienorte
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke Univeristy Medical Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Stabile, konforme Patienten mit chronisch transfundierter Sichelzellkrankheit (SCD).
- Derzeit krisenfrei mit wiederholter Erythrozytentherapie für mindestens 3 aufeinanderfolgende Sitzungen
- ≥18 Jahre alt
- Habe eine Hb-SS-Erkrankung
- Die Fähigkeit haben, eine informierte Einwilligung zu geben
Ausschlusskriterien:
- Basisbedarf an gewaschenen Erythrozyten
- Vorbehandlung SaO2 < 92 %.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Transfusion mit verjüngten roten Blutkörperchen (RBCs)
Patienten mit Sichelzellenanämie erhalten mit Rejuvesol® behandelte Erythrozyten.
Geplanter Erythrozytenaustausch, bei dem die letzten 4 Einheiten des Austauschs mit Rejuvesol®-Lösung inkubiert wurden.
Für die Zwecke der Studie werden nur Transfusionen verabreicht, die für die Behandlung der Sichelzellanämie erforderlich sind.
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Für die Zwecke der Studie werden nur Transfusionen verabreicht, die für die Behandlung der Sichelzellanämie erforderlich sind.
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Aktiver Komparator: Transfusion mit Standard-Erythrozyten
Patienten mit Sichelzellenanämie erhalten Standard-RBCs.
Für die Zwecke der Studie werden nur Transfusionen verabreicht, die für die Behandlung der Sichelzellanämie erforderlich sind.
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Für die Zwecke der Studie werden nur Transfusionen verabreicht, die für die Behandlung der Sichelzellanämie erforderlich sind.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Durchschnittliche prozentuale Abnahme des Hämoglobins (HbA) pro Tag
Zeitfenster: 6 Monate
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Die %HbA-Abnahme ist der aktuelle HbA vor der Behandlung – der vorherige HbA nach der Behandlung in %.
Die durchschnittliche prozentuale HbA-Abnahme pro Tag wurde anhand übereinstimmender Paare berechnet.
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Tatsächliche HbA-Abnahme (g/dl) mit Indizierung zum berechneten zirkulierenden Blutvolumen
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Tatsächliche HbA-Abnahme (g/dl) ohne Indexierung auf das berechnete zirkulierende Blutvolumen
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Änderung der Zahl der RBC-Mikropartikel (MP).
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Änderung der RBC/RBC-MP-vermittelten Thrombin-Erzeugung
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Veränderung von p50 vor und nach der Transfusion
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Jay Raval, MD, University of North Carolina
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Pro00069955
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