Registrační studie o cystické fibróze u čínských dětí
27. dubna 2016 aktualizováno: Kunling Shen, Beijing Children's Hospital
Registrová studie o cystické fibróze u čínských dětí – multicentrická, prospektivní kohortová studie
Tato studie je multicentrická, prospektivní kohortová studie pacientů s diagnostikovanou cystickou fibrózou, klinické informace přijatých pacientů, včetně klinických projevů, plicních funkcí, zobrazení hrudníku, kvality života a dalších ukazatelů, budou sledovány po dobu 10 let.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Detailní popis
Všechny nové případy cystické fibrózy, které byly potvrzeny nebo pravděpodobně diagnostikovány v každém centru od začátku studie, jsou podrobeny vyšetření klinických projevů, potnímu testu a CFTR mutací standardním diagnostickým procesem. Poté budou všechna následující klinická data pacientů být sledován po dobu 10 let (jednou za šest měsíců): klinické projevy, funkce plic, zobrazení hrudníku (jednou ročně), kvalita života a další ukazatele.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Baoping Xu, PhD
- Telefonní číslo: 861059616308
- E-mail: xubaopingbch@163.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti, u kterých byla v určitých nemocnicích potvrzena diagnóza cystická fibróza (sponzor a spolupracovníci)
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 0~18 let
- Jakékoli symptomy orgánového systému odpovídající CF, jako je chronické sinopulmonální onemocnění, gastrointestinální a nutriční abnormality, obstrukční azoospermie nebo mít sourozence s CF
- Dysfunkce CFTR indikovaná zvýšenými hladinami chloridu v potu ≥ 60 mmol/l dvakrát nebo jednou hladinou chloridu v potu ≥ 40 mmol/l plus přítomností dvou patogenních mutací CFTR na různých alelách
- Pravděpodobní pacienti s CF s hladinami chloridů v potu mezi 40~59 mmol/l plus s přítomností 0-1 patogenní mutace CFTR
- Souhlas s poskytnutím příslušného klinického vzorku určité nemocnici
- Opatrovníci pacientů plně chápou účel studie, dobrovolně se účastní této studie a podepisují informovaný souhlas svých dětí.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt bude vyloučen, pokud má jednu z následujících podmínek:
- Není schopen poskytnout kompletní zdravotní dokumentaci nebo aktuální stav nemůže akceptovat diagnostický proces.
- Ona nebo on nesouhlasí s účastí na testu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkci plic na spirometrii
Časové okno: deset let
|
objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) v litrech
|
deset let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China, China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Vrchní vyšetřovatel: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China, China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- Comeau AM, Parad RB, Dorkin HL, Dovey M, Gerstle R, Haver K, Lapey A, O'Sullivan BP, Waltz DA, Zwerdling RG, Eaton RB. Population-based newborn screening for genetic disorders when multiple mutation DNA testing is incorporated: a cystic fibrosis newborn screening model demonstrating increased sensitivity but more carrier detections. Pediatrics. 2004 Jun;113(6):1573-81. doi: 10.1542/peds.113.6.1573.
- Nazer HM. Early diagnosis of cystic fibrosis in Jordanian children. J Trop Pediatr. 1992 Jun;38(3):113-5. doi: 10.1093/tropej/38.3.113.
- Al-Mahroos F. Cystic fibrosis in bahrain incidence, phenotype, and outcome. J Trop Pediatr. 1998 Feb;44(1):35-9. doi: 10.1093/tropej/44.1.35.
- Yamashiro Y, Shimizu T, Oguchi S, Shioya T, Nagata S, Ohtsuka Y. The estimated incidence of cystic fibrosis in Japan. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1997 May;24(5):544-7. doi: 10.1097/00005176-199705000-00010.
- Brennan ML, Schrijver I. Cystic Fibrosis: A Review of Associated Phenotypes, Use of Molecular Diagnostic Approaches, Genetic Characteristics, Progress, and Dilemmas. J Mol Diagn. 2016 Jan;18(1):3-14. doi: 10.1016/j.jmoldx.2015.06.010. Epub 2015 Nov 26.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. května 2030
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. července 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. dubna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. dubna 2016
První zveřejněno (ODHAD)
27. dubna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
28. dubna 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. dubna 2016
Naposledy ověřeno
1. dubna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BCHlung004
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .