Otevřená pilotní studie fáze 2 hodnotící MYK-461 u subjektů se symptomatickou hypertrofickou kardiomyopatií a obstrukcí výtokového traktu levé komory (PIONEER-HCM)
3. června 2021 aktualizováno: MyoKardia, Inc.
Otevřená pilotní studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti MYK-461 u pacientů se symptomatickou hypertrofickou kardiomyopatií a obstrukcí výtokového traktu levé komory
Účelem této otevřené pilotní studie fáze 2 je vyhodnotit účinnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD), bezpečnost a snášenlivost MYK-461 u subjektů se symptomatickou HCM a obstrukcí LVOT ve věku 18-70 let.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy
- Mayo Clinic Arizona
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy
- Yale New Haven Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy
- Tufts Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy
- Washington University St. Louis
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy
- Duke Health Center at Southpoint
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
- Hospital of the University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnóza HCM (hypertrofovaná a nedilatovaná levá komora v nepřítomnosti systémové nebo jiné známé příčiny), s tloušťkou stěny LK ≥ 15 mm v době počáteční diagnózy nebo ≥ 13 mm s pozitivní rodinnou anamnézou HCM.
- Věk 18-70 let
- BMI 18-37kg/m2
- Zdokumentovaná LVEF ≥ 55 % při screeningové návštěvě, jak bylo stanoveno zkoušejícím a echokardiografickou laboratoří vyšetřovaného místa.
- Klidový gradient LVOT ≥ 30 mg Hg a vrcholový gradient LVOT po cvičení ≥ 50 mm Hg
- Funkční třída NYHA II nebo vyšší
Klíčová kritéria vyloučení:
- Setrvalá ventrikulární tachyarytmie v anamnéze.
- Anamnéza synkopy se cvičením během posledních 6 měsíců.
- Aktivní infekce.
- Přetrvávající fibrilace síní nebo fibrilace síní při Screeningu nebo anamnéze paroxysmální fibrilace síní s dokumentací klidové frekvence > 100 tepů/min během 1 roku od screeningu.
- Má Fridericii QTc (QTcF) > 500 ms nebo jakoukoli jinou abnormalitu EKG, kterou zkoušející považuje za riziko pro bezpečnost subjektu (např. atrioventrikulární blok druhého stupně typu II).
- Aortální stenóza nebo fixní subaortální obstrukce.
- Anamnéza systolické dysfunkce LK (LVEF < 45 %) kdykoli během klinického průběhu.
- Obstrukční onemocnění koronárních tepen v anamnéze.
- Anamnéza nebo důkaz jakékoli jiné klinicky významné poruchy, stavu nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího nebo lékaře MyoKardia představovaly riziko pro bezpečnost subjektu nebo by narušovaly hodnocení, postupy nebo dokončení studie.
- Část A: Pokračující léčba betablokátory, blokátory kalciových kanálů nebo disopyramidem. Subjekty užívající některý z těchto léků, které lze podle názoru zkoušejícího bezpečně vysadit, jsou způsobilé, pokud je léčba přerušena alespoň 14 dní před screeningovou návštěvou.
- Část B: Pokračující léčba blokátory kalciových kanálů nebo disopyramidem. Subjekty užívající některý z těchto léků, které lze podle názoru zkoušejícího bezpečně vysadit, jsou způsobilé, pokud je léčba přerušena alespoň 14 dní před screeningovou návštěvou.
- Předchozí léčba kardiotoxickými látkami, jako je doxorubicin nebo podobně, nebo současná léčba antiarytmiky, která mají negativní inotropní aktivitu, např. flekainid nebo propafenon.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Otevřený
MYK-461
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna špičkového gradientu LVOT po cvičení od základní linie do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Vrcholové gradienty LVOT po zátěži se hodnotí po zátěžovém testu na běžeckém pásu pomocí echokardiografie.
|
Výchozí stav a týden 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli po cvičení maximální odezvy gradientu LVOT < 30 mmHg. Gradient < 30 mmHg
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Gradienty LVOT se hodnotí po zátěžovém testu na běžeckém pásu pomocí echokardiografie.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna skóre příznaků dušnosti od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Název stupnice je Dyspnea Numeric Rating Scale (NRS).
Je určen k měření toho, jak velkou dušnost jste měli za poslední týden.
0 = žádná dušnost a 10 = dušnost jako nejhorší možná.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna vrcholu VO2 od základního do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Vrchol VO2 se hodnotí pomocí kardiopulmonálního zátěžového testu.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna VE/VCO2 ze základního stavu na týden 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
VE/VCO2 se hodnotí z výsledků vyšetření kardiopulmonální zátěže.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna klidového LVEF od základní linie do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
LVEF se hodnotí echokardiograficky.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna frakčního zkrácení LV (LVFS) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
LVFS se hodnotí pomocí echokardiografických měření.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna globálního podélného napětí (GLS) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
GLS se hodnotí pomocí echokardiografických měření.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Změna špičkového gradientu LVOT po cvičení od týdne 12 do týdne 16
Časové okno: 12. a 16. týden
|
Vrcholové gradienty LVOT po zátěži se hodnotí po zátěžovém testu na běžeckém pásu pomocí echokardiografie.
|
12. a 16. týden
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkční třídy NYHA od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Změna KCCQ OSS ze základního stavu na týden 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Změna NT-proBNP od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
|
|
Počet subjektů, které dosáhly gradientu LVOT Odezva vrcholového gradientu po cvičení < 10 mmHg v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Vrcholové gradienty LVOT po zátěži se hodnotí po zátěžovém testu na běžeckém pásu pomocí echokardiografie.
|
Výchozí stav a týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Amy Sehnert, MD, MyoKardia, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. července 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. července 2016
První zveřejněno (Odhad)
22. července 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2021
Naposledy ověřeno
1. června 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MYK-461-004
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .