En åpen fase 2-pilotstudie som evaluerer MYK-461 hos personer med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati og obstruksjon av venstre ventrikkelutstrømning. (PIONEER-HCM)

Viktige inkluderingskriterier:

• Diagnostisert med HCM (hypertrofiert og ikke-dilatert venstre ventrikkel i fravær av systemisk eller annen kjent årsak), med LV-veggtykkelse ≥ 15 mm ved første diagnose eller ≥ 13 mm med en positiv familiehistorie med HCM.
• Alder 18-70
• BMI 18-37kg/m2
• Dokumentert LVEF ≥ 55 % ved screeningbesøket som bestemt av utrederen og undersøkelsesstedets ekkokardiografilaboratorium.
• Hvilende LVOT-gradient ≥ 30 mg Hg og topp LVOT-gradient etter trening ≥ 50 mm Hg
• NYHA funksjonsklasse II eller høyere

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Anamnese med vedvarende ventrikulær takyarytmi.
• Historie om synkope med trening de siste 6 månedene.
• Aktiv infeksjon.
• Vedvarende atrieflimmer eller atrieflimmer ved Screening eller historie med paroksysmal atrieflimmer med hvilefrekvensdokument > 100 bpm innen 1 år etter screening.
• Har QTc Fridericia (QTcF) > 500 ms, eller andre EKG-avvik som etterforskeren vurderer å utgjøre en risiko for pasientens sikkerhet (f.eks. andre grads atrioventrikulær blokk type II).
• Aortastenose eller fast subaortaobstruksjon.
• Anamnese med LV systolisk dysfunksjon (LVEF < 45 %) når som helst i løpet av det kliniske forløpet.
• Historie om obstruktiv koronarsykdom.
• Anamnese eller bevis på andre klinisk signifikante lidelser, tilstander eller sykdommer som etter etterforskerens eller MyoKardia-legens mening vil utgjøre en risiko for pasientsikkerheten eller forstyrre studieevalueringen, prosedyrene eller fullføringen.
• Del A: Pågående terapi med betablokkere, kalsiumkanalblokkere eller disopyramid. Personer på noen av disse medikamentene som, etter etterforskerens mening, trygt kan trekkes tilbake, er kvalifisert så lenge medisinen seponeres minst 14 dager før screeningbesøket.
• Del B: Pågående behandling med kalsiumkanalblokkere eller disopyramid. Personer på noen av disse medikamentene som, etter etterforskerens mening, trygt kan trekkes tilbake, er kvalifisert så lenge medisinen seponeres minst 14 dager før screeningbesøket.
• Tidligere behandling med kardiotoksiske midler som doksorubicin eller lignende, eller nåværende behandling med antiarytmika som har negativ inotrop aktivitet, f.eks. flekainid eller propafenon.