一项在有症状的肥厚性心肌病和左心室流出道梗阻受试者中评估 MYK-461 的 2 期开放标签试点研究 (PIONEER-HCM)

关键纳入标准：

• 诊断为 HCM（无系统性或其他已知原因的左心室肥大和非扩张），初诊时 LV 壁厚 ≥ 15 mm 或 LV 壁厚 ≥ 13 mm 且有 HCM 阳性家族史。
• 18-70岁
• 体重指数 18-37 公斤/平方米
• 由研究者和研究地点的超声心动图实验室确定，在筛选访视时记录的 LVEF ≥ 55%。
• 静息 LVOT 梯度 ≥ 30 mg Hg 和运动后峰值 LVOT 梯度 ≥ 50 mm Hg
• NYHA 功能等级 II 或更高

关键排除标准：

• 持续性室性心动过速病史。
• 过去 6 个月内有运动性晕厥史。
• 主动感染。
• 持续性心房颤动或筛选时心房颤动或阵发性心房颤动病史且静息心率文件 > 100bpm 筛选 1 年内。
• QTc Fridericia (QTcF) > 500 ms，或研究者认为对受试者安全构成风险的任何其他 ECG 异常（例如 II 型二度房室传导阻滞）。
• 主动脉狭窄或固定的主动脉下阻塞。
• 在其临床过程中的任何时间有 LV 收缩功能障碍 (LVEF < 45%) 的病史。
• 阻塞性冠状动脉疾病史。
• 研究者或 MyoKardia 医师认为会对受试者安全构成风险或干扰研究评估、程序或完成的任何其他具有临床意义的障碍、病症或疾病的病史或证据。
• A 部分：持续使用 β 受体阻滞剂、钙通道阻滞剂或丙吡胺进行治疗。 只要在筛选访问前至少 14 天停药，研究者认为可以安全退出的任何这些药物的受试者都是合格的。
• B 部分：持续使用钙通道阻滞剂或丙吡胺进行治疗。 只要在筛选访问前至少 14 天停药，研究者认为可以安全退出的任何这些药物的受试者都是合格的。
• 先前使用心脏毒性药物如多柔比星或类似药物治疗，或目前使用具有负性肌力活性的抗心律失常药物治疗，例如 氟卡尼或普罗帕酮。