증후성 비대성 심근병증 및 좌심실 유출로 폐쇄가 있는 피험자에서 MYK-461을 평가하는 2상 오픈 라벨 파일럿 연구 (PIONEER-HCM)

주요 포함 기준:

• 초기 진단 시 좌심실 벽 두께가 ≥ 15mm이거나 HCM의 양성 가족력이 있는 ≥ 13mm인 HCM(전신성 또는 기타 알려진 원인이 없는 비대화 및 확장되지 않은 좌심실)으로 진단되었습니다.
• 18-70세
• BMI 18-37kg/m2
• 조사자 및 조사 장소의 심초음파 실험실에서 결정한 스크리닝 방문 시 문서화된 LVEF ≥ 55%.
• 휴식기 LVOT 기울기 ≥ 30 mg Hg 및 운동 후 최대 LVOT 기울기 ≥ 50 mm Hg
• NYHA 기능 등급 II 이상

주요 제외 기준:

• 지속적인 심실 빈맥의 병력.
• 지난 6개월 이내에 운동으로 인한 실신의 병력.
• 활성 감염.
• 스크리닝 시 지속적인 심방 세동 또는 심방 세동 또는 스크리닝 1년 이내에 휴식 속도 문서가 > 100bpm인 발작성 심방 세동의 병력.
• QTc Fridericia(QTcF) > 500ms, 또는 조사자가 피험자 안전에 위험을 제기하는 것으로 간주하는 기타 ECG 이상(예: 2도 방실 차단 유형 II).
• 대동맥 협착증 또는 고정 대동맥하 폐색.
• 임상 경과 중 언제라도 LV 수축기 기능 장애(LVEF < 45%)의 병력.
• 폐쇄성 관상 동맥 질환의 병력.
• 조사자 또는 MyoKardia 의사의 의견에 따라 피험자 안전에 위험을 초래하거나 연구 평가, 절차 또는 완료를 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 다른 장애, 상태 또는 질병의 병력 또는 증거.
• 파트 A: 베타 차단제, 칼슘 채널 차단제 또는 디소피라미드를 사용한 진행 중인 요법. 연구자의 의견에 따라 안전하게 중단할 수 있는 이러한 약물에 대한 피험자는 스크리닝 방문 최소 14일 전에 약물을 중단하는 한 자격이 있습니다.
• 파트 B: 칼슘 채널 차단제 또는 디소피라미드를 사용한 진행 중인 요법. 연구자의 의견에 따라 안전하게 중단할 수 있는 이러한 약물에 대한 피험자는 스크리닝 방문 최소 14일 전에 약물을 중단하는 한 자격이 있습니다.
• 독소루비신 또는 이와 유사한 것과 같은 심장 독성 제제로 이전에 치료했거나 음성 강심제 활성을 갖는 항부정맥제로 현재 치료 중입니다. 플레카이니드 또는 프로파페논.