Eine offene Phase-2-Pilotstudie zur Bewertung von MYK-461 bei Patienten mit symptomatischer hypertropher Kardiomyopathie und Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts (PIONEER-HCM)
3. Juni 2021 aktualisiert von: MyoKardia, Inc.
Eine offene Pilotstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von MYK-461 bei Patienten mit symptomatischer hypertropher Kardiomyopathie und Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts
Der Zweck dieser offenen Pilotstudie der Phase 2 ist die Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD), Sicherheit und Verträglichkeit von MYK-461 bei Patienten mit symptomatischer HCM- und LVOT-Obstruktion im Alter von 18 bis 70 Jahren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
21
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten
- Mayo Clinic Arizona
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten
- Yale New Haven Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
- Tufts Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
- Washington University St. Louis
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
- Duke Health Center at Southpoint
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
- Hospital of the University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Diagnostiziert mit HCM (hypertrophierter und nicht dilatierter linker Ventrikel ohne systemische oder andere bekannte Ursache), mit LV-Wanddicke ≥ 15 mm zum Zeitpunkt der Erstdiagnose oder ≥ 13 mm mit einer positiven Familienanamnese von HCM.
- Alter 18-70
- BMI 18-37kg/m2
- Dokumentierte LVEF ≥ 55 % beim Screening-Besuch, wie vom Prüfarzt und dem Echokardiographie-Labor des Untersuchungszentrums festgestellt.
- Ruhe-LVOT-Gradient ≥ 30 mg Hg und Spitzen-LVOT-Gradient nach Belastung ≥ 50 mm Hg
- NYHA-Funktionsklasse II oder höher
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Geschichte der anhaltenden ventrikulären Tachyarrhythmie.
- Geschichte der Synkope mit körperlicher Betätigung in den letzten 6 Monaten.
- Aktive Infektion.
- Anhaltendes Vorhofflimmern oder Vorhofflimmern beim Screening oder Vorgeschichte von paroxysmalem Vorhofflimmern mit Ruhefrequenzdokument > 100 bpm innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening.
- Hat QTc Fridericia (QTcF) > 500 ms oder eine andere EKG-Anormalität, die der Prüfarzt als ein Risiko für die Sicherheit des Probanden betrachtet (z. atrioventrikulärer Block zweiten Grades Typ II).
- Aortenstenose oder fixierte subaortale Obstruktion.
- Vorgeschichte einer systolischen LV-Dysfunktion (LVEF < 45 %) zu irgendeinem Zeitpunkt während ihres klinischen Verlaufs.
- Geschichte der obstruktiven koronaren Herzkrankheit.
- Anamnese oder Hinweise auf andere klinisch signifikante Störungen, Zustände oder Krankheiten, die nach Meinung des Prüfarztes oder MyoKardia-Arztes ein Risiko für die Sicherheit des Probanden darstellen oder die Auswertung, die Verfahren oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen würden.
- Teil A: Laufende Therapie mit Betablockern, Calciumkanalblockern oder Disopyramid. Probanden, die eines dieser Medikamente einnehmen, die nach Meinung des Prüfarztes sicher abgesetzt werden können, sind berechtigt, solange die Medikation mindestens 14 Tage vor dem Screening-Besuch abgesetzt wird.
- Teil B: Laufende Therapie mit Calciumkanalblockern oder Disopyramid. Probanden, die eines dieser Medikamente einnehmen, die nach Meinung des Prüfarztes sicher abgesetzt werden können, sind berechtigt, solange die Medikation mindestens 14 Tage vor dem Screening-Besuch abgesetzt wird.
- Vorherige Behandlung mit kardiotoxischen Mitteln wie Doxorubicin oder ähnlichen oder aktuelle Behandlung mit Antiarrhythmika, die eine negativ inotrope Wirkung haben, z. Flecainid oder Propafenon.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Etikett öffnen
MYK-461
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des Peak-LVOT-Gradients nach dem Training von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Die LVOT-Spitzengradienten nach dem Training werden nach einem Belastungstest auf dem Laufband durch Echokardiographie bewertet.
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Baseline und Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer, die nach dem Training eine maximale LVOT-Gradientenreaktion von < 30 mmHg erreichten. Steigung < 30 mmHg
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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LVOT-Verläufe werden nach einem Belastungstest auf dem Laufband mittels Echokardiographie beurteilt.
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Baseline und Woche 12
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Änderung des Dyspnoe-Symptom-Scores von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Der Skalenname lautet Dyspnea Numeric Rating Scale (NRS).
Es soll messen, wie stark Sie in der vergangenen Woche an Atemnot gelitten haben.
0 = keine Atemnot und 10 = Atemnot so schlimm wie möglich.
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Baseline und Woche 12
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Änderung der VO2-Spitzenwerte von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Die maximale VO2 wird mit einem kardiopulmonalen Belastungstest bestimmt.
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Baseline und Woche 12
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Veränderung von VE/VCO2 von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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VE/VCO2 wird anhand der Ergebnisse von kardiopulmonalen Belastungstests bestimmt.
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Baseline und Woche 12
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Veränderung der LVEF in Ruhe von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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LVEF wird durch Echokardiographie beurteilt.
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Baseline und Woche 12
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Veränderung der fraktionierten LV-Verkürzung (LVFS) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Das LVFS wird mithilfe von Echokardiographiemaßnahmen beurteilt.
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Baseline und Woche 12
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Änderung der globalen Längsdehnung (GLS) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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GLS wird mit echokardiographischen Maßnahmen beurteilt.
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Baseline und Woche 12
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Änderung des maximalen LVOT-Gradients nach dem Training von Woche 12 bis Woche 16
Zeitfenster: Woche 12 und 16
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Die LVOT-Spitzengradienten nach dem Training werden nach einem Belastungstest auf dem Laufband durch Echokardiographie bewertet.
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Woche 12 und 16
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der NYHA-Funktionsklasse von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Baseline und Woche 12
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Änderung des KCCQ OSS von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Baseline und Woche 12
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Veränderung von NT-proBNP von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
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12 Wochen
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Anzahl der Probanden, die in Woche 12 eine LVOT-Gradient-Reaktion mit einem Post-Übungs-Spitzengradienten von < 10 mmHg erreichten
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
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Die LVOT-Spitzengradienten nach dem Training werden nach einem Belastungstest auf dem Laufband durch Echokardiographie bewertet.
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Baseline und Woche 12
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Amy Sehnert, MD, MyoKardia, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. August 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. November 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. November 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Juli 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Juli 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. Juli 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Juni 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MYK-461-004
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