Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázisú nyílt kísérleti vizsgálat a MYK-461 értékelésére tüneti hipertrófiás kardiomiopátiában és a bal kamrai kiáramlási traktus elzáródásában szenvedő alanyokon (PIONEER-HCM)

2021. június 3. frissítette: MyoKardia, Inc.

2. fázisú nyílt kísérleti vizsgálat a MYK-461 hatékonyságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére tünetekkel járó hipertrófiás kardiomiopátiában és a bal kamrai kiáramlási traktus elzáródásában szenvedő betegeknél

Ennek a 2. fázisú nyílt kísérleti vizsgálatnak a célja a MYK-461 hatékonyságának, farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD), biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 18-70 éves, tünetekkel járó HCM- és LVOT-elzáródásban szenvedő alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok
        • Mayo Clinic Arizona
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok
        • Yale New Haven Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
        • Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
        • Washington University St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
        • Duke Health Center at Southpoint
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
        • Hospital of the University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • HCM-mel (hipertrófiás és nem tágult bal kamra szisztémás vagy más ismert ok hiányában) diagnosztizáltak, bal kamra falvastagsága ≥ 15 mm a kezdeti diagnózis idején vagy ≥ 13 mm pozitív HCM családi anamnézissel.
  • 18-70 éves korig
  • BMI 18-37kg/m2
  • Dokumentált LVEF ≥ 55% a szűrővizsgálaton, a vizsgáló és a vizsgálati hely echokardiográfiás laboratóriuma által meghatározottak szerint.
  • Nyugalmi LVOT gradiens ≥ 30 mg Hg és edzés utáni csúcs LVOT gradiens ≥ 50 Hgmm
  • NYHA funkcionális osztály II vagy magasabb

Főbb kizárási kritériumok:

  • Tartós kamrai tachyarrhythmia anamnézisében.
  • Gyakorlattal járó ájulás az elmúlt 6 hónapban.
  • Aktív fertőzés.
  • Perzisztáló pitvarfibrilláció vagy pitvarfibrilláció a szűréskor vagy paroxizmális pitvarfibrilláció anamnézisében, nyugalmi frekvencia > 100 bpm a szűrést követő 1 éven belül.
  • QTc Fridericia (QTcF) > 500 ms, vagy bármilyen más EKG-rendellenesség, amely a vizsgáló szerint kockázatot jelent az alany biztonságára (pl. fokú II. típusú atrioventricularis blokk).
  • Aorta szűkület vagy rögzített subaorta elzáródás.
  • Az anamnézisben szereplő LV szisztolés diszfunkció (LVEF < 45%) a klinikai lefolyásuk során bármikor.
  • Az obstruktív koszorúér-betegség anamnézisében.
  • Bármilyen más klinikailag jelentős rendellenesség, állapot vagy betegség előzményei vagy bizonyítékai, amelyek a vizsgáló vagy a MyoKardia orvos véleménye szerint kockázatot jelentenének az alany biztonságára, vagy megzavarnák a vizsgálat értékelését, eljárásait vagy befejezését.
  • A rész: Folyamatos terápia béta-blokkolóval, kalciumcsatorna-blokkolóval vagy dizopiramiddal. Azok az alanyok, akik ezen gyógyszerek bármelyikét szedik, és a vizsgáló véleménye szerint biztonságosan visszavonhatók, mindaddig jogosultak, ha a gyógyszeres kezelést a szűrővizsgálat előtt legalább 14 nappal abbahagyták.
  • B rész: Folyamatos terápia kalciumcsatorna-blokkolóval vagy dizopiramiddal. Azok az alanyok, akik ezen gyógyszerek bármelyikét szedik, és a vizsgáló véleménye szerint biztonságosan visszavonhatók, mindaddig jogosultak, ha a gyógyszeres kezelést a szűrővizsgálat előtt legalább 14 nappal abbahagyták.
  • Korábbi kezelés kardiotoxikus szerekkel, például doxorubicinnel vagy hasonlókkal, vagy jelenlegi kezelés negatív inotróp hatású antiaritmiás gyógyszerekkel, pl. flekainid vagy propafenon.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
MYK-461
Drog: MYK-461

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az edzés utáni csúcs LVOT gradiens változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az edzés utáni csúcs LVOT gradienseket futópados stresszteszt után echokardiográfiával értékeljük.
Alapállapot és 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik az edzés utáni csúcs LVOT gradiensreakciót <30 Hgmm-nél érik el. Gradiens < 30 Hgmm
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az LVOT gradienseket futópados stresszteszt után echokardiográfiával értékelik.
Alapállapot és 12. hét
A nehézlégzési tünetek pontszámának változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A skála neve Dyspnea Numeric Rating Scale (NRS). Célja, hogy mérje, mekkora légszomja volt az elmúlt héten. 0 = nincs légszomj és 10 = légszomj, mint a lehető legrosszabb.
Alapállapot és 12. hét
A VO2 csúcs változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A VO2 csúcsértéket kardiopulmonális terhelési teszttel határozzák meg.
Alapállapot és 12. hét
A VE/VCO2 változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A VE/VCO2 értékét a kardiopulmonális terhelési tesztek eredményei alapján értékelik.
Alapállapot és 12. hét
A nyugalmi LVEF változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az LVEF-t echokardiográfiával értékelik.
Alapállapot és 12. hét
Az LV frakcionált rövidülésének (LVFS) változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az LVFS-t echokardiográfiás mérésekkel értékelik.
Alapállapot és 12. hét
A globális hosszanti alakváltozás (GLS) változása az alapvonalról a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A GLS-t echokardiográfiás mérésekkel értékelik.
Alapállapot és 12. hét
Az edzés utáni csúcs LVOT gradiens változása a 12. hétről a 16. hétre
Időkeret: 12. és 16. hét
Az edzés utáni csúcs LVOT gradienseket futópados stresszteszt után echokardiográfiával értékeljük.
12. és 16. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a NYHA funkcionális osztályában az alaphelyzetről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Alapállapot és 12. hét
Változás a KCCQ OSS-ben az alaphelyzetről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Alapállapot és 12. hét
Az NT-proBNP változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: 12 hét
12 hét
Azon alanyok száma, akik a 12. héten 10 Hgmm alatti edzés utáni csúcsgradiens LVOT-gradiensre adott választ
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az edzés utáni csúcs LVOT gradienseket futópados stresszteszt után echokardiográfiával értékeljük.
Alapállapot és 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MyoKardia, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Amy Sehnert, MD, MyoKardia, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 20.

Első közzététel (Becslés)

2016. július 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 3.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MYK-461-004

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MYK-461

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel