Et fase 2 åbent pilotstudie, der evaluerer MYK-461 i forsøgspersoner med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati og obstruktion af venstre ventrikulær udløbskanal (PIONEER-HCM)
3. juni 2021 opdateret af: MyoKardia, Inc.
Et fase 2 åbent pilotstudie til evaluering af effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og tolerabilitet af MYK-461 hos forsøgspersoner med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati og obstruktion af venstre ventrikulær udløbskanal
Formålet med dette åbne fase 2 pilotstudie er at evaluere effektiviteten, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD), sikkerhed og tolerabilitet af MYK-461 hos personer med symptomatisk HCM og LVOT obstruktion i alderen 18-70 år.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
21
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater
- Mayo Clinic Arizona
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater
- Yale New Haven Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater
- Tufts Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
- Washington University St. Louis
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater
- Duke Health Center at Southpoint
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
- Hospital of the University of Pennsylvania (Penn Heart and Vascular Center)
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Diagnosticeret med HCM (hypertrofieret og ikke-dilateret venstre ventrikel i fravær af systemisk eller anden kendt årsag), med LV-vægtykkelse ≥ 15 mm på tidspunktet for den første diagnose eller ≥ 13 mm med en positiv familiehistorie med HCM.
- Alder 18-70
- BMI 18-37kg/m2
- Dokumenteret LVEF ≥ 55 % ved screeningsbesøget som bestemt af investigator og undersøgelsesstedets ekkokardiografilaboratorium.
- Hvilende LVOT-gradient ≥ 30 mg Hg og top-LVOT-gradient efter træning ≥ 50 mm Hg
- NYHA funktionsklasse II eller højere
Nøgleekskluderingskriterier:
- Anamnese med vedvarende ventrikulær takyarytmi.
- Historie om synkope med træning inden for de seneste 6 måneder.
- Aktiv infektion.
- Vedvarende atrieflimren eller atrieflimren ved Screening eller anamnese med paroxysmal atrieflimren med hvilefrekvensdokument > 100 bpm inden for 1 år efter screening.
- Har QTc Fridericia (QTcF) > 500 ms, eller enhver anden EKG-abnormitet, som undersøgeren anser for at udgøre en risiko for patientens sikkerhed (f.eks. anden grads atrioventrikulær blok type II).
- Aortastenose eller fast subaortaobstruktion.
- Anamnese med LV systolisk dysfunktion (LVEF < 45 %) på et hvilket som helst tidspunkt under deres kliniske forløb.
- Anamnese med obstruktiv koronararteriesygdom.
- Anamnese eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, tilstand eller sygdom, som efter investigatorens eller MyoKardia-lægens mening ville udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning.
- Del A: Løbende behandling med betablokkere, calciumkanalblokkere eller disopyramid. Forsøgspersoner på nogen af disse medikamenter, som efter investigators mening sikkert kan trækkes tilbage, er berettigede, så længe medicineringen seponeres mindst 14 dage før screeningsbesøget.
- Del B: Løbende behandling med calciumkanalblokkere eller disopyramid. Forsøgspersoner på nogen af disse medikamenter, som efter investigators mening sikkert kan trækkes tilbage, er berettigede, så længe medicineringen seponeres mindst 14 dage før screeningsbesøget.
- Forudgående behandling med kardiotoksiske midler såsom doxorubicin eller lignende, eller aktuel behandling med antiarytmika, der har negativ inotrop aktivitet, f.eks. flecainid eller propafenon.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Åbn Label
MYK-461
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i peak LVOT-gradient efter træning fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
Top LVOT-gradienter efter træning vurderes efter en stresstest på løbebånd ved ekkokardiografi.
|
Baseline og uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der opnår en maksimal LVOT-gradientrespons på < 30 mmHg efter træning. Gradient < 30 mmHg
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
LVOT-gradienter vurderes efter en stresstest på løbebånd ved ekkokardiografi.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i dyspnø-symptomscore fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
Skalaens navn er Dyspnea Numeric Rating Scale (NRS).
Det er beregnet til at måle, hvor meget åndenød du har haft i den seneste uge.
0 = ingen åndenød og 10 = åndenød som det værst tænkelige.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i Peak VO2 fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
Peak VO2 vurderes ved hjælp af en kardiopulmonal træningstest.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i VE/VCO2 fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
VE/VCO2 vurderes ud fra resultater af kardiopulmonale træningstests.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i hvile-LVEF fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
LVEF vurderes ved ekkokardiografi.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i LV Fractional Shortening (LVFS) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
LVFS vurderes ved hjælp af ekkokardiografimålinger.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i Global Longitudinal Strain (GLS) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
GLS vurderes ved hjælp af ekkokardiografimålinger.
|
Baseline og uge 12
|
|
Ændring i Peak LVOT-gradient efter træning fra uge 12 til uge 16
Tidsramme: Uge 12 og 16
|
Top LVOT-gradienter efter træning vurderes efter en stresstest på løbebånd ved ekkokardiografi.
|
Uge 12 og 16
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i NYHA funktionsklasse fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
Baseline og uge 12
|
|
|
Ændring i KCCQ OSS fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
Baseline og uge 12
|
|
|
Ændring i NT-proBNP fra baseline til uge 12
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
|
Antal forsøgspersoner, der opnår en LVOT-gradientrespons af peakgradient efter træning < 10 mmHg i uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
|
Top LVOT-gradienter efter træning vurderes efter en stresstest på løbebånd ved ekkokardiografi.
|
Baseline og uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Amy Sehnert, MD, MyoKardia, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. juli 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. juli 2016
Først opslået (Skøn)
22. juli 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. juni 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. juni 2021
Sidst verificeret
1. juni 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MYK-461-004
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .