Studie účinnosti a bezpečnosti SCT800 pro léčbu na vyžádání u pacientů s hemofilií A

Kritéria pro zařazení:

• 12 až 65 let;
• Aktivita koagulačního faktoru VIII (FVIII:C) ≤ 5 % a byla předtím léčena koncentrátem (koncentráty) FVIII po dobu minimálně 50 dnů expozice (ED) před vstupem do studie
• Stav krvácení je třeba léčit FVIII;
• Negativní testy na inhibitory FVIII (<0,6 BU/ml);
• Počet krevních destiček je normální;
• Normální protrombinový čas nebo INR ≤ 1,5；
• Dán informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

• Hypersenzitivita na koncentrát rekombinantního koagulačního faktoru VIII nebo na kteroukoli pomocnou látku; alergie na heterologní proteiny (např. myšího, hovězího nebo křeččího původu);
• rodinná anamnéza nebo anamnéza inhibitorů FVIII (≥0,6 jednotek Bethesda [BU] ml-1);
• Obdrželi infuzi jakéhokoli FVIII pro terapii nebo profylaxi na vyžádání během 4 dnů před vstupem do studie (včetně rFVIII, faktoru VIII odvozeného z plazmy [pdFVIII], kryoprecipitátu a plné krve);
• Významné poškození jater nebo ledvin (ALT a AST ≥2×ULN; BUN a Cr≥2×ULN);
• HIV séropozitivní;
• Abnormální hemostáza z jiných příčin než hemofilie A；
• Pacienti se závažným srdečním onemocněním, včetně infarktu myokardu, srdečního selhání (III nebo vyšší úrovně);
• Pacienti, kteří během jednoho týdne dostali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu (včetně NSAID) nebo potřebují během období klinických studií dostávat antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu;
• Alkoholismus, zneužívání drog, duševní poruchy a mentální retardace;
• Volitelná operace plánovaná v průběhu studia;
• Pacienti, kteří se předtím účastnili jiných klinických studií před vstupem do studie;
• Pacient nebo rodič/zákonný zástupce není schopen nebo ochoten podepsat informovaný souhlas nebo splnit požadavky klinického protokolu;
• Další stavy potvrzené výzkumníky, což má za následek, že pacienti nejsou schopni těžit z klinického pozorování;