Badanie skuteczności i bezpieczeństwa SCT800 w leczeniu na żądanie u pacjentów z hemofilią typu A

Kryteria przyjęcia:

• od 12 do 65 lat;
• Aktywność czynnika krzepnięcia VIII (FVIII:C) ≤5% i wcześniej leczono koncentratem(ami) czynnika VIII przez co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) przed włączeniem do badania
• Stan krwawienia należy leczyć FVIII;
• Negatywne testy dla inhibitorów czynnika VIII (<0,6 BU/ml);
• Liczba płytek krwi jest prawidłowa;
• Normalny czas protrombinowy lub INR ≤1,5;
• Udzielono świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

• Nadwrażliwość na koncentrat rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII lub na którąkolwiek substancję pomocniczą; uczulenie na białka heterologiczne (np. pochodzenia mysiego, bydlęcego lub chomiczego);
• wywiad rodzinny lub historia inhibitorów czynnika VIII (≥0,6 jednostek Bethesda [BU] mL-1);
• Otrzymał infuzję jakiegokolwiek czynnika VIII w ramach terapii na żądanie lub profilaktyki w ciągu 4 dni przed włączeniem do badania (w tym rFVIII, czynnik VIII pochodzący z osocza [pdFVIII], krioprecypitat i krew pełna);
• Znaczące zaburzenia czynności wątroby lub nerek (AlAT i AspAT ≥2×GGN; BUN i Cr≥2×GGN);
• HIV seropozytywny;
• Nieprawidłowa hemostaza z przyczyn innych niż hemofilia A;
• Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, w tym zawałem mięśnia sercowego, niewydolnością serca (stopień III lub wyższy);
• Pacjenci, którzy otrzymali leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe w ciągu jednego tygodnia (w tym NLPZ) lub potrzebują leczenia przeciwzakrzepowego lub przeciwpłytkowego w okresie badań klinicznych;
• Alkoholizm, narkomania, zaburzenia psychiczne i upośledzenie umysłowe;
• Planowana operacja planowana w trakcie studiów;
• Pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach klinicznych przed włączeniem do badania;
• Pacjent lub rodzic/opiekun prawny nie jest w stanie lub nie chce podpisać formularza świadomej zgody lub zastosować się do wymagań protokołu klinicznego;
• Inne potwierdzone przez badaczy stany, powodujące, że pacjenci nie są w stanie odnieść korzyści z obserwacji klinicznej;