Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af SCT800 til on-demand behandling hos patienter med hæmofili A

Inklusionskriterier:

• 12 til 65 år gammel;
• Aktiviteten af ​​koagulationsfaktor VIII (FVIII:C) ≤5 %, og var tidligere behandlet med FVIII-koncentrater i mindst 50 eksponeringsdage (ED'er) før studiestart
• Blødningstilstand skal behandles med FVIII;
• Negative assays for FVIII-inhibitorer (<0,6 BU/ml);
• Blodpladetallet er normalt;
• Normal protrombintid eller INR ≤1,5；
• Afgivet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Overfølsomhed over for rekombinant koagulationsfaktor VIII-koncentrat eller et eller flere af hjælpestofferne; allergisk over for heterologe proteiner (f. murin, bovin eller hamsteroprindelse);
• Familiehistorie eller historie med FVIII-hæmmere (≥0,6 Bethesda-enheder [BU] mL-1);
• Modtog en infusion af enhver FVIII til on-demand terapi eller profylakse inden for 4 dage før studiestart (inklusive rFVIII, plasma-afledt faktor VIII [pdFVIII], kryopræcipitat og fuldblod);
• Signifikant nedsat lever- eller nyrefunktion (ALT og ASAT ≥2×ULN; BUN og Cr≥2×ULN);
• HIV seropositiv;
• Unormal hæmostase af andre årsager end hæmofili A；
• Patienter med alvorlig hjertesygdom, herunder myokardieinfarkt, hjertesvigt (III eller højere niveau);
• Patienter, der har modtaget en hvilken som helst antikoagulant- eller trombocythæmmende behandling inden for en uge (inklusive NSAID'er) eller har behov for at modtage en antikoagulant eller antiblodpladebehandling i løbet af kliniske forsøg;
• Alkoholisme, stofmisbrug, psykiske lidelser og mental retardering;
• Elektiv kirurgi planlagt under studiet;
• Patienter, der tidligere har deltaget i de andre kliniske forsøg før studiestart;
• Patienten eller forælderen/værgen er ude af stand til eller uvillig til at underskrive en informeret samtykkeerklæring eller at overholde kravene i den kliniske protokol;
• Andre forhold bekræftet af forskerne, hvilket resulterer i, at patienterne ikke kan drage fordel af klinisk observation;