Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von SCT800 zur Bedarfsbehandlung bei Patienten mit Hämophilie A

Einschlusskriterien:

• 12 bis 65 Jahre alt;
• Die Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII:C) beträgt ≤ 5 % und wurde vor Studienbeginn mindestens 50 Expositionstage (EDs) lang mit FVIII-Konzentrat(en) behandelt
• Blutungszustände müssen mit FVIII behandelt werden;
• Negative Tests für FVIII-Inhibitoren (<0,6 BU/ml);
• Die Thrombozytenzahl ist normal；
• Normale Prothrombinzeit oder INR ≤1,5；
• Einverständniserklärung gegeben

Ausschlusskriterien:

• Überempfindlichkeit gegen rekombinantes Gerinnungsfaktor-VIII-Konzentrat oder einen der sonstigen Bestandteile; allergisch gegen heterologe Proteine ​​(z. B. murinen, Rinder- oder Hamster-Ursprungs);
• Familienanamnese oder Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren (≥0,6 Bethesda-Einheiten [BU] ml-1);
• innerhalb von 4 Tagen vor Studienbeginn eine FVIII-Infusion zur Bedarfstherapie oder Prophylaxe erhalten haben (einschließlich rFVIII, aus Plasma gewonnenem Faktor VIII [pdFVIII], Kryopräzipitat und Vollblut);
• Erhebliche Leber- oder Nierenfunktionsstörung (ALT und AST ≥2×ULN; BUN und Cr≥2×ULN);
• HIV-seropositiv;
• Abnormale Blutstillung aufgrund anderer Ursachen als Hämophilie A;
• Patienten mit schwerer Herzerkrankung, einschließlich Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz (Stufe III oder höher);
• Patienten, die innerhalb einer Woche eine Antikoagulanzien- oder Thrombozytenaggregationshemmende Therapie (einschließlich NSAIDs) erhalten haben oder während des Zeitraums klinischer Studien eine Antikoagulanzien- oder Thrombozytenaggregationshemmende Therapie erhalten müssen;
• Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychische Störungen und geistige Behinderung;
• Während des Studiums geplante elektive chirurgische Eingriffe;
• Patienten, die vor Studienbeginn bereits an anderen klinischen Studien teilgenommen haben;
• Der Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigte ist nicht in der Lage oder willens, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen oder die Anforderungen des klinischen Protokolls einzuhalten;
• Andere von den Forschern bestätigte Zustände, die dazu führen, dass Patienten nicht von der klinischen Beobachtung profitieren können;