Estudio de eficacia y seguridad de SCT800 para tratamiento a demanda en pacientes con hemofilia A

Criterios de inclusión:

• 12 a 65 años;
• La actividad del factor de coagulación VIII (FVIII:C) ≤5 %, y fue tratado previamente con concentrado(s) de FVIII durante un mínimo de 50 días de exposición (DE) antes del ingreso al estudio
• El estado de sangrado debe tratarse con FVIII;
• Ensayos negativos para inhibidores de FVIII (<0.6 BU/mL);
• El recuento de plaquetas es normal;
• Tiempo de protrombina normal o INR ≤1.5;
• Dado el consentimiento informado

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad al concentrado de factor VIII de coagulación recombinante o a alguno de los excipientes; alergia a proteínas heterólogas (p. origen murino, bovino o de hámster);
• Antecedentes familiares o antecedentes de inhibidores del FVIII (≥0,6 Unidades Bethesda [BU] mL-1);
• Recibió una infusión de cualquier FVIII para terapia a demanda o profilaxis dentro de los 4 días anteriores al ingreso al estudio (incluidos rFVIII, factor VIII derivado de plasma [pdFVIII], crioprecipitado y sangre entera);
• Insuficiencia hepática o renal significativa (ALT y AST ≥2×LSN; BUN y Cr≥2×LSN);
• seropositivo al VIH;
• Hemostasia anormal por causas distintas a la hemofilia A;
• Pacientes con enfermedad cardíaca grave, incluido infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca (nivel III o superior);
• Pacientes que recibieron cualquier tratamiento anticoagulante o antiplaquetario en el plazo de una semana (incluidos los AINE) o que necesitan recibir un tratamiento anticoagulante o antiplaquetario durante el período de los ensayos clínicos;
• Alcoholismo, abuso de drogas, trastornos mentales y retraso mental;
• Cirugía electiva planificada durante el proceso de estudio;
• Pacientes que participaron previamente en otros ensayos clínicos antes de ingresar al estudio;
• El paciente o padre/tutor legal no puede o no quiere firmar un formulario de consentimiento informado o cumplir con los requisitos del protocolo clínico;
• Otras condiciones confirmadas por los investigadores, que dan como resultado que los pacientes no puedan beneficiarse de la observación clínica;