SCT800:n teho- ja turvallisuustutkimus hemofilia A -potilaiden tilauksesta
torstai 29. syyskuuta 2016 päivittänyt: Sinocelltech Ltd.
Monikeskus, vaiheen III, kontrolloimaton, avoin tutkimus SCT800:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi on-demand-hoidossa aiemmin hoidetuilla hemofilia A -potilailla
Tässä tutkimuksessa SCT800:n (B-domeeni deletoitu rekombinanttitekijä VIII) turvallisuutta ja tehoa arvioidaan 50:llä 12–65-vuotiaalla henkilöllä, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A. Nämä potilaat saavat avointa SCT800-hoitoa noin 6 vuoden ajan. kuukausia tilaushoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
50
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 12-65 vuotta vanha;
- Hyytymistekijä VIII:n aktiivisuus (FVIII:C) ≤5 %, ja sitä on aiemmin käsitelty FVIII-konsentraateilla vähintään 50 altistuspäivää (ED) ennen tutkimukseen osallistumista
- Verenvuototila on hoidettava FVIII:lla;
- Negatiiviset määritykset FVIII-estäjille (<0,6 BU/ml);
- Verihiutaleiden määrä on normaali!
- Normaali protrombiiniaika tai INR ≤1,5；
- Tietoinen suostumus annettu
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys rekombinantille hyytymistekijä VIII -konsentraatille tai jollekin apuaineista; allerginen heterologisille proteiineille (esim. hiiri-, nauta- tai hamsteriperä);
- Suvussa tai FVIII-estäjien historiassa (≥0,6 Bethesda-yksikköä [BU] ml-1);
- saanut minkä tahansa FVIII-infuusion tarvittaessa hoitoa tai ennaltaehkäisyä varten 4 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista (mukaan lukien rFVIII, plasmaperäinen tekijä VIII [pdFVIII], kryosakka ja kokoveri);
- Merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta (ALAT ja AST ≥2×ULN; BUN ja Cr≥2×ULN);
- HIV seropositiivinen;
- Epänormaali hemostaasi muista syistä kuin hemofilia A:sta；
- Potilaat, joilla on vaikea sydänsairaus, mukaan lukien sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta (III tai korkeampi taso);
- Potilaat, jotka ovat saaneet antikoagulanttia tai verihiutaleiden toimintaa estävää hoitoa viikon kuluessa (mukaan lukien tulehduskipulääkkeet) tai jotka tarvitsevat antikoagulanttia tai verihiutaleiden estohoitoa kliinisten tutkimusten aikana;
- Alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, mielenterveyden häiriöt ja kehitysvammaisuus;
- Opintojakson aikana suunniteltu valinnainen leikkaus;
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin ennen tutkimukseen tuloa;
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja ei pysty tai halua allekirjoittaa tietoon perustuvaa suostumuslomaketta tai noudattaa kliinisen protokollan vaatimuksia;
- Muut tutkijoiden vahvistamat sairaudet, jotka johtavat siihen, että potilaat eivät voi hyötyä kliinisestä tarkkailusta;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SCT800
|
rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Inkrementaalinen palautuminen (K-arvo)
Aikaikkuna: 1 tunti infuusion päättymisen jälkeen
|
Yksivaiheinen aPTT-määritys
|
1 tunti infuusion päättymisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
SCT800:n hemostaattinen vaikutus arvioituna ennalta määritetyn neljän asteen asteikolla: erinomainen, hyvä, kohtalainen tai ei vastetta
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
FVIII-estäjien ilmaantuvuus (≥0,6 BU)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Vaadittujen SCT800-infuusioiden määrä vuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
SCT800:n todellinen kulutus (IU/kg/vuoto)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
SCT800:aan liittyvät haittavaikutukset kliinisen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Jopa 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Xielan Zhao, PhD, Xiangya Hospital of Centre-South University, Changsha, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. syyskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. syyskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 3. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 3. lokakuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. syyskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCT800HA3
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .