Studio di efficacia e sicurezza di SCT800 per il trattamento su richiesta con pazienti con emofilia A

Criterio di inclusione:

• dai 12 ai 65 anni;
• L'attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C) ≤5%, ed è stato precedentemente trattato con concentrato(i) di FVIII per un minimo di 50 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio
• Lo stato emorragico deve essere trattato con FVIII;
• Test negativi per gli inibitori del FVIII (<0,6 BU/mL);
• Il conteggio delle piastrine è normale;
• Tempo di protrombina normale o INR ≤1,5；
• Preso il consenso informato

Criteri di esclusione:

• Ipersensibilità al concentrato di fattore VIII della coagulazione ricombinante o ad uno qualsiasi degli eccipienti; allergia alle proteine ​​eterologhe (ad es. origine murina, bovina o criceto);
• Storia familiare o storia di inibitori del FVIII (≥0,6 Unità Bethesda [BU] mL-1);
• Ricevuto un'infusione di qualsiasi FVIII per terapia o profilassi al bisogno entro 4 giorni prima dell'ingresso nello studio (inclusi rFVIII, fattore VIII derivato dal plasma [pdFVIII], crioprecipitato e sangue intero);
• Compromissione epatica o renale significativa (ALT e AST ≥2×ULN; BUN e Cr≥2×ULN);
• HIV sieropositivo;
• Emostasi anomala da cause diverse dall'emofilia A；
• Pazienti con gravi malattie cardiache, inclusi infarto miocardico, insufficienza cardiaca (livello III o superiore);
• Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro una settimana (compresi i FANS) o che necessitano di ricevere una terapia anticoagulante o antipiastrinica durante il periodo degli studi clinici;
• Alcolismo, abuso di droghe, disturbi mentali e ritardo mentale;
• Chirurgia elettiva pianificata durante il processo di studio;
• Pazienti che hanno precedentemente partecipato ad altri studi clinici prima dell'ingresso nello studio;
• Il paziente o il genitore/tutore legale non è in grado o non vuole firmare un modulo di consenso informato o rispettare i requisiti del protocollo clinico;
• Altre condizioni confermate dai ricercatori, con il risultato che i pazienti non sono in grado di beneficiare dell'osservazione clinica;