Estudo de eficácia e segurança do SCT800 para tratamento sob demanda em pacientes com hemofilia A

Critério de inclusão:

• 12 a 65 anos;
• A atividade do fator VIII de coagulação (FVIII:C) ≤5% e foi previamente tratado com concentrado(s) de FVIII por um mínimo de 50 dias de exposição (EDs) antes da entrada no estudo
• O estado hemorrágico deve ser tratado com FVIII;
• Ensaios negativos para inibidores de FVIII (<0,6 BU/mL);
• A contagem de plaquetas é normal;
• Tempo de protrombina normal ou INR ≤1,5;
• Dado consentimento informado

Critério de exclusão:

• Hipersensibilidade ao concentrado de fator VIII de coagulação recombinante ou a qualquer um dos excipientes; alergia a proteínas heterólogas (p. origem murina, bovina ou hamster);
• História familiar ou história de inibidores de FVIII (≥0,6 Unidades Bethesda [BU] mL-1);
• Recebeu uma infusão de qualquer FVIII para terapia sob demanda ou profilaxia dentro de 4 dias antes da entrada no estudo (incluindo rFVIII, fator VIII derivado do plasma [pdFVIII], crioprecipitado e sangue total);
• Insuficiência hepática ou renal significativa (ALT e AST ≥2×LSN; BUN e Cr≥2×LSN);
• HIV soropositivo;
• Hemostasia anormal por outras causas que não a hemofilia A;
• Pacientes com doença cardíaca grave, incluindo infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca (nível III ou superior);
• Pacientes que receberam qualquer terapia anticoagulante ou antiplaquetária dentro de uma semana (incluindo AINEs) ou precisam receber uma terapia anticoagulante ou antiplaquetária durante o período de ensaios clínicos;
• Alcoolismo, abuso de drogas, transtornos mentais e retardo mental;
• Cirurgia eletiva planejada durante o processo de estudo;
• Pacientes que participaram anteriormente de outros ensaios clínicos antes da entrada no estudo;
• O paciente ou pai/responsável legal não pode ou não quer assinar um termo de consentimento informado ou cumprir os requisitos do protocolo clínico;
• Outras condições confirmadas pelos pesquisadores, resultando em que os pacientes são incapazes de se beneficiar da observação clínica;