Pilotní studie sirolimu pro léčbu systémové sklerózy
4. prosince 2017 aktualizováno: Peking University People's Hospital
Fáze Ⅱ Pilotní studie se sirolimem pro léčbu systémové sklerózy
Účelem studie je prověřit bezpečnost a účinnost léčby sirolimem u lidí se systémovou sklerózou.
Vyšetřovatelé provádějí multicentrickou, dvojitě zaslepenou pilotní studii se sirolimem v SSc. Vyšetřovatelé hodnotí účinnost a bezpečnost sirolimu u systémové sklerózy randomizovanou kontrolovanou studií (sirolimus 2 mg/den (N = 36) versus skupina s placebem (N = 36)).
Přehled studie
Detailní popis
Každý pacient se SSc (n=72) dostával sirolimus nebo placebo (aktivní skupina: skupina s placebem = 1:1, 2 mg/den, perorální podávání, (SIR 2 mg, po., Qd).
Konečnými body byla změna modifikovaného RSS a nástup nežádoucích účinků nebo závažných nežádoucích účinků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
72
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Splňte kritéria American College of Rheumatology pro diagnózu SSc, 2013.
- Trvání onemocnění méně než 5 let.
- mRSS byla v době zařazení na stabilní úrovni (>1 měsíc).
- Negativní těhotenský test z moči
- Písemný formulář informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Diagnostikována lokalizovaná sklerodermie.
- Přidáno imunosupresorem za jeden měsíc, jako je MTX, AZA, CYC.
- Přidáno s lékem proti fibóze za jeden měsíc.
- Prednison >10 mg QD před zařazením.
- Závažná chronická dysfunkce jater, ledvin, plic nebo srdce; (srdeční selhání (≥ stupeň III NYHA), jaterní insuficience (transaminázy> 3N))
- Závažné infekce, jako je bakteriémie, sepse
- Duševní porucha nebo jakákoli jiná chronická nemoc nebo zneužívání drog, které by mohly narušit schopnost dodržovat protokol nebo poskytovat informace
- Rakovina nebo rakovina v anamnéze vyléčená po dobu kratší než pět let (kromě in situ karcinomu děložního čípku nebo bazocelulárního karcinomu)
- Pozitivní HIV test
- Pozitivní těhotenský test z moči
- V kombinaci s jinými onemocněními pojivové tkáně
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Sirolimus
Přidejte sirolimus podle protokolu.
Aktivní sirolimus: 2 mg po.
QD
|
Sirolimus nebo placebo byly pacientům přidávány každý den
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: placebo
sirolimus placebo: 2 mg po. QD
|
Sirolimus nebo placebo byly pacientům přidávány každý den
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, jejichž modifikované skóre Rodnanovy kůže （mRSS）se snižuje
Časové okno: týden 48
|
mRSS byla hodnocena na 17 místech kůže.
|
týden 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet výskytů nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: týden 48
|
SAE byly zaznamenány jako život ohrožující a ostatní byly AE.
|
týden 48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mu Rong, Poster, Peking University Institute of Rheumatology and Immunology
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. června 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
31. prosince 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
30. června 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
7. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. prosince 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. prosince 2017
Naposledy ověřeno
1. prosince 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Kožní choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Skleróza
- Sklerodermie, systémová
- Sklerodermie, difuzní
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- PKUPH-R-SRL
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .