Terapeutické použití Tadekinig Alfa při mutaci NLRC4 a deficitu XIAP jako otevřené rozšíření
13. března 2025 aktualizováno: AB2 Bio Ltd.
Otevřená rozšířená studie s Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) k monitorování bezpečnosti a snášenlivosti u pacientů s monogenními autozánětlivými stavy vyvolanými IL-18: mutace NLRC4 a deficit XIAP
Toto je otevřená rozšířená studie pro pacienty dříve zařazené do probíhající klinické studie fáze III NLRC4/XIAP.2016.001 AB2 Bio Ltd.
(IND N° 127953).
Tato studie OLE vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost Tadekinigu alfa u pacientů trpících dětskými monogenními autozánětlivými onemocněními obsahujícími škodlivé mutace NLRC4 a XIAP.
Přehled studie
Detailní popis
Dětské autozánětlivé stavy související se spontánními aktivačními mutacemi NLRC4 a s rekurentními vzplanutími podobnými MAS s konstitutivní hypersekrecí IL-18 mohou vyžadovat dlouhodobou blokádu dráhy IL-18.
Pacienti s deficitem X-vázaného inhibitoru apoptózy (XIAP) a trpící hemofagocytární-lymfohistiocytózou (HLH), syndromem podobným MAS, také vykazují vysoké hladiny sérového IL-18 a mohou mít prospěch z léčby blokádou IL-18 až do kurativní hematopoetiky může být provedena transplantace kmenových buněk Bezpečnost blokády IL-18 během dlouhodobých období je pro léčbu těchto pacientů hlavním zájmem
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Montréal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Německo, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92056
- UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Spojené státy, 32610
- Shands Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení: (musí být splněna obě kritéria)
- Pacienti se zúčastnili AB2 Bio spol. Fáze III klinické studie NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) jedním z následujících mechanismů: a) Pacienti, kteří dokončili první 18týdenní fázi RCT předchozí klinické studie, ale nebyli způsobilí pro fázi RW kvůli symptomům vzplanutí. Nebo b) Pacienti, kteří dokončili první 18týdenní fázi RCT a dokončili fázi RW předchozí klinické studie. Nebo c) Pacienti, kteří opustili fázi RCT nebo RW předchozí klinické studie z důvodu selhání léčby vyžadující záchrannou imunosupresi. Tito pacienti musí počkat minimálně 4 týdny po ukončení léčby z předchozí klinické studie, než se zaregistrují do tohoto OLE. Pokud pacienti nesouhlasí se zařazením do OLE po jejich předčasném ukončení v hlavní studii, budou požádáni, aby pokračovali v plánovaných návštěvách hlavní studie
- Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v moči (UPT) při všech návštěvách
Kritéria vyloučení:
- Pacienti nemohou vstoupit do OLE, pokud dobrovolně odstoupili ze studie RCT nebo RW nebo pokud doba mezi účastí přesáhne 3 měsíce.
- Důkaz nebo historie malignity
- Důkaz invazivní nebo život ohrožující infekce
- Historie tuberkulózy
- Život ohrožující krvácení do 2 týdnů po screeningu
- Očkování živou vakcínou během předchozích 3 měsíců
- Důkazy o vážném ohrožení orgánů včetně, ale bez omezení na: (viz podrobnosti v protokolu)
- Těhotné nebo kojící ženy
- Neschopnost dodržovat vysoce účinná antikoncepční doporučení během studie a do 1 měsíce po ukončení léčby.
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas a případně také souhlas
- Očekávaná délka života méně než 4 týdny
- Současné užívání jiných imunosupresí kromě NSAID, glukokortikoidů, cyklosporinu, takrolimu, inhibitorů IL-1 (Anakinra, Canakinumab nebo Rilonacept)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tadekinig alfa
Aktivní medikamentózní léčba po dobu 26 týdnů
|
Otevřená etiketa, 26 týdnů na léčbě Tadekinigem alfa.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hlášení nežádoucích příhod
Časové okno: 26 týdnů
|
Incidence, povaha a závažnost AEs budou hlášeny
|
26 týdnů
|
|
Zprávy o abnormálním fyzickém vyšetření
Časové okno: 26 týdnů
|
Měření budou provedena pomocí modifikovaného indexu aktivity auto-zánětlivého onemocnění (mAIDAI) včetně vícenásobných měření agregovaných jako 1/0.
|
26 týdnů
|
|
Zprávy o abnormálních laboratorních výsledcích
Časové okno: 26 týdnů
|
Zpráva o klinicky významných abnormálních laboratorních výsledcích (tj. CRP v séru (ug/ml), feritin v séru (ng/ml).
a jakékoli další abnormální laboratorní výsledky
|
26 týdnů
|
|
Hodnocení imunogenicity
Časové okno: 26 týdnů
|
Tvorba protilátek proti rekombinantnímu lidskému proteinu vázajícímu interleukin-18 (anti-rhIL-18BP)
|
26 týdnů
|
|
Hodnocení lokální snášenlivosti v místě vpichu
Časové okno: 26 týdnů
|
Vyhodnocení bude provedeno na základě indexu lokální snášenlivosti, kde budou pacienti požádáni, aby zhodnotili stupeň bolesti, zarudnutí, otoku, modřin, citlivosti a svědění, které pociťují při každé injekci.
|
26 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. ledna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
8. dubna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
8. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. dubna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
30. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OLE-NLRC4/XIAP.2016.001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
Tyto informace budou brzy poskytnuty
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .