Terapeutyczne zastosowanie Tadekinig Alfa w mutacji NLRC4 i niedoborze XIAP jako rozszerzenie otwartej etykiety
13 marca 2025 zaktualizowane przez: AB2 Bio Ltd.
Otwarte badanie rozszerzone z Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) w celu monitorowania bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z monogenowymi stanami autozapalnymi zależnymi od IL-18: mutacja NLRC4 i niedobór XIAP
Jest to otwarte badanie uzupełniające dla pacjentów włączonych wcześniej do trwającego badania klinicznego fazy III firmy AB2 Bio Ltd. NLRC4/XIAP.2016.001
(IND nr 127953).
To badanie OLE oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję tadekinigu alfa u pacjentów cierpiących na monogenowe choroby autozapalne u dzieci, w których występują szkodliwe mutacje NLRC4 i XIAP.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Stany autozapalne u dzieci związane ze spontanicznymi mutacjami aktywującymi NLRC4 i nawracającymi zaostrzeniami podobnymi do MAS z konstytutywnym nadmiernym wydzielaniem IL-18 mogą wymagać długotrwałej blokady szlaku IL-18.
Pacjenci z niedoborem inhibitora apoptozy sprzężonego z chromosomem X (XIAP) i cierpiący na limfohistiocytozę hemofagocytarną (HLH), zespół podobny do MAS, również wykazują wysoki poziom IL-18 w surowicy i mogą odnosić korzyści z leczenia blokującego IL-18 do czasu wyleczenia układu krwiotwórczego. można przeprowadzić przeszczep komórek macierzystych. Bezpieczeństwo blokady IL-18 podczas długotrwałych okresów ma duże znaczenie w leczeniu tych pacjentów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Montréal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Niemcy, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92056
- UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Shands Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia: (oba kryteria muszą być spełnione)
- Pacjenci uczestniczyli w AB2 Bio ltd. Badanie kliniczne III fazy NLRC4/XIAP.2016.001 (IND nr 127953) za pomocą jednego z następujących mechanizmów: a) Pacjenci, którzy ukończyli pierwszą 18-tygodniową fazę RCT poprzedniego badania klinicznego, ale nie kwalifikowali się do fazy RW z powodu objawów zaostrzenia. Lub b) Pacjenci, którzy ukończyli pierwszą 18-tygodniową fazę RCT i fazę RW poprzedniego badania klinicznego. lub c) Pacjenci, którzy opuścili fazę RCT lub RW poprzedniego badania klinicznego z powodu niepowodzenia leczenia wymagającego ratunkowej immunosupresji. Tacy pacjenci muszą odczekać co najmniej 4 tygodnie po przerwaniu leczenia z poprzedniego badania klinicznego przed włączeniem do tego OLE. Jeśli pacjenci nie wyrażą zgody na włączenie do OLE po ich wcześniejszym zakończeniu w badaniu głównym, zostaną poproszeni o kontynuację zaplanowanych wizyt w badaniu głównym
- Kobiety w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu (UPT) na wszystkich wizytach
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci nie mogą wejść do OLE, jeśli dobrowolnie wycofali się z badania RCT lub RW lub jeśli okres między uczestnictwem przekracza 3 miesiące
- Dowody lub historia złośliwości
- Dowody na inwazyjną lub zagrażającą życiu infekcję
- Historia gruźlicy
- Zagrażające życiu krwawienie w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego
- Szczepienie żywą szczepionką w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Dowody poważnego uszkodzenia narządów, w tym między innymi: (szczegóły w protokole)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Niezdolność do przestrzegania zaleceń dotyczących wysoce skutecznej kontroli urodzeń w trakcie badania i do 1 miesiąca po zakończeniu leczenia.
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody, a także wyrażenia zgody, jeśli dotyczy
- Oczekiwana długość życia poniżej 4 tygodni
- Jednoczesne stosowanie innych leków immunosupresyjnych z wyjątkiem NLPZ, glikokortykosteroidów, cyklosporyny, takrolimusu, inhibitorów IL-1 (Anakinra, Canakinumab lub Rilonacept)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tadekinig alfa
Aktywne leczenie farmakologiczne przez 26 tygodni
|
Badanie otwarte, 26 tygodni leczenia Tadekinigiem alfa.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zgłoszenia zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zostaną zgłoszone częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych
|
26 tygodni
|
|
Raporty o nieprawidłowym badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Pomiary zostaną wykonane przy użyciu zmodyfikowanego wskaźnika aktywności choroby autozapalnej (mAIDAI), w tym wielu pomiarów zagregowanych jako 1 / 0.
|
26 tygodni
|
|
Zgłoszenia nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zgłoszenie klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych (tj. CRP w surowicy (ug/ml), ferrytyna w surowicy (ng/ml).
oraz wszelkie inne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
|
26 tygodni
|
|
Ocena immunogenności
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Wytwarzanie przeciwciał przeciwko rekombinowanemu ludzkiemu białku wiążącemu interleukinę-18 (anty-rhIL-18BP)
|
26 tygodni
|
|
Ocena tolerancji miejscowej w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Ocena zostanie przeprowadzona na podstawie Lokalnego Wskaźnika Tolerancji, w ramach którego pacjenci zostaną poproszeni o ocenę stopnia bólu, zaczerwienienia, obrzęku, zasinienia, tkliwości i swędzenia, jakie odczuwają po każdym wstrzyknięciu.
|
26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 stycznia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 kwietnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OLE-NLRC4/XIAP.2016.001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Ta informacja zostanie podana wkrótce
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .