Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tadekinig Alfa terápiás alkalmazása NLRC4 mutációban és XIAP-hiányban nyílt címke kiterjesztéseként

2023. november 7. frissítette: AB2 Bio Ltd.

Nyílt kiterjesztési vizsgálat Tadekinig Alfával (r-hIL-18BP) az IL-18 által vezérelt monogén autogyulladásos állapotok: NLRC4 mutáció és XIAP-hiányos betegek biztonságának és tolerálhatóságának monitorozására

Ez egy nyílt, kiterjesztett vizsgálat az AB2 Bio Ltd. folyamatban lévő III. fázisú klinikai NLRC4/XIAP.2016.001. (IND N° 127953). Ez az OLE-vizsgálat a Tadekinig alfa hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát fogja értékelni az NLRC4 és XIAP káros mutációit hordozó monogén autoinflammatorikus betegségekben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az NLRC4 spontán aktiváló mutációival és konstitutív IL-18 hiperszekrécióval járó visszatérő MAS-szerű fellángolással kapcsolatos gyermekkori autogyulladásos állapotok az IL-18 útvonal hosszú távú blokkolását tehetik szükségessé.

Az X-hez kötött apoptózis inhibitor (XIAP) hiányában szenvedő és hemophagocytic-lymphohistiocytosisban (HLH), egy MAS-szerű szindrómában szenvedő betegek szintén magas szérum IL-18 szintet mutatnak, és előnyös lehet az IL-18 blokád kezelés a gyógyító hematopoietikus állapotig. őssejt-transzplantáció végezhető Az IL-18 blokád hosszú távú biztonságossága ezen betegek kezelése szempontjából kiemelten fontos

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92056
        • UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Shands Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Németország
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Németország, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi feltételek: (mindkét feltételnek teljesülnie kell)

  1. A betegek részt vettek az AB2 Bio kft. III. fázisú klinikai vizsgálat NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) a következő mechanizmusok egyikével: a) Olyan betegek, akik az előző klinikai vizsgálat első 18 hetes RCT fázisát befejezték, de a fellángolási tünetek miatt nem voltak alkalmasak az RW fázisra. Vagy b) Azok a betegek, akik befejezték az első 18 hetes RCT fázist és az előző klinikai vizsgálat RW fázisát. Vagy c) Olyan betegek, akik kiléptek az előző klinikai vizsgálat RCT vagy RW fázisából a mentési immunszuppressziót igénylő kezelés sikertelensége miatt. Az ilyen betegeknek legalább 4 hetet kell várniuk az előző klinikai vizsgálat kezelésének abbahagyása után, mielőtt beiratkoznának erre az OLE-re. Ha a betegek a fő vizsgálat korai befejezése után nem járulnak hozzá az OLE-be való felvételhez, felkérik őket, hogy folytassák a fő vizsgálat tervezett látogatásait.
  2. Fogamzóképes korú nők, akiknek negatív vizelet terhességi tesztje (UPT) van minden látogatáson

Kizárási kritériumok:

  1. A betegek nem léphetnek be az OLE-be, ha önként kiléptek az RCT vagy RW vizsgálatból, vagy ha a részvétel között eltelt idő meghaladja a 3 hónapot
  2. Rosszindulatú daganatok bizonyítéka vagy kórtörténete
  3. Invazív vagy életveszélyes fertőzés bizonyítéka
  4. A tuberkulózis története
  5. Életveszélyes vérzés a szűrést követő 2 héten belül
  6. Élő vakcinával történő oltás az elmúlt 3 hónapban
  7. Súlyos szervkárosodás bizonyítéka, beleértve, de nem kizárólagosan: (a részleteket lásd a jegyzőkönyvben)
  8. Terhes vagy szoptató nők
  9. Képtelenség betartani a rendkívül hatékony fogamzásgátlási ajánlásokat a vizsgálat során és a kezelés befejezését követő 1 hónapig.
  10. Képtelenség a tájékozott beleegyezést adni, és adott esetben beleegyezést sem adni
  11. A várható élettartam kevesebb, mint 4 hét
  12. Egyéb immunszuppresszív szerek egyidejű alkalmazása, kivéve NSAID-ok, glükokortikoidok, ciklosporin, takrolimusz, IL-1 gátlók (Anakinra, Canakinumab vagy Rilonacept)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tadekinig alfa
Aktív gyógyszeres kezelés 26 hétig
Drog: Tadekinig alfa
Nyílt címke, 26 hetes Tadekinig alfa kezelés.
Más nevek:
  • r-hIL-18BP

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események jelentései
Időkeret: 26 hét
A nemkívánatos események előfordulását, jellegét és súlyosságát jelenteni kell
26 hét
Rendellenes fizikális vizsgálatról szóló jelentések
Időkeret: 26 hét
A mérések a módosított auto-inflammatorikus betegség aktivitási index (mAIDAI) segítségével történnek, beleértve a többszörös méréseket is, amelyek 1/0-ként aggregálódnak.
26 hét
Rendellenes laboratóriumi eredményekről szóló jelentések
Időkeret: 26 hét
Jelentés klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredményekről (pl. szérum CRP (ug/mL), szérum feritin (ng/ml). és minden egyéb rendellenes laboreredmény
26 hét
Immunogenitás értékelése
Időkeret: 26 hét
Anti-rekombináns humán interleukin-18 kötő fehérje (anti-rhIL-18BP) antitestek előállítása
26 hét
A helyi tolerálhatóság értékelése az injekció beadásának helyén
Időkeret: 26 hét
Az értékelés a helyi tolerálhatósági index alapján történik, ahol a betegeknek fel kell mérniük az egyes injekciók során tapasztalt fájdalom, bőrpír, duzzanat, véraláfutás, érzékenység és viszketés mértékét.
26 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AB2 Bio Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. május 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 19.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OLE-NLRC4/XIAP.2016.001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Ezt az információt hamarosan közöljük

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a NLRC4-MAS

Klinikai vizsgálatok a Tadekinig alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel