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Therapeutische Verwendung von Tadekinig Alfa bei NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel als Open-Label-Erweiterung

13. März 2025 aktualisiert von: AB2 Bio Ltd.

Offene Verlängerungsstudie mit Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) zur Überwachung der Sicherheit und Verträglichkeit bei Patienten mit IL-18-gesteuerten monogenen autoinflammatorischen Erkrankungen: NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie für Patienten, die zuvor in die laufende klinische Phase-III-Studie NLRC4/XIAP.2016.001 von AB2 Bio Ltd. aufgenommen wurden (IND-Nr. 127953). Diese OLE-Studie wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Tadekinig alfa bei Patienten untersuchen, die an pädiatrischen monogenen autoinflammatorischen Erkrankungen mit schädlichen Mutationen von NLRC4 und XIAP leiden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische autoinflammatorische Erkrankungen im Zusammenhang mit spontan aktivierenden Mutationen des NLRC4 und mit rezidivierenden MAS-ähnlichen Schüben mit konstitutiver IL-18-Hypersekretion können eine langfristige Blockade des IL-18-Signalwegs erfordern.

Patienten mit X-chromosomalem Inhibitor der Apoptose (XIAP)-Mangel und Patienten mit Hämophagozytär-Lymphohistiozytose (HLH), einem MAS-ähnlichen Syndrom, weisen ebenfalls hohe IL-18-Spiegel im Serum auf und können von einer Behandlung mit IL-18-Blockade bis zu einer heilenden Hämatopoese profitieren Stammzelltransplantation möglich Die Sicherheit der IL-18-Blockade über lange Zeiträume ist für die Behandlung dieser Patienten von großem Interesse

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Deutschland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92056
        • UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Shands Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien: (beide Kriterien müssen erfüllt sein)

  1. Patienten haben an AB2 Bio Ltd. Klinische Phase-III-Studie NLRC4/XIAP.2016.001 (IND Nr. 127953) durch einen der folgenden Mechanismen: a) Patienten, die die erste 18-wöchige RCT-Phase der vorhergehenden klinischen Studie abgeschlossen haben, aber aufgrund von Schubsymptomen nicht für die RW-Phase in Frage kamen. Oder b) Patienten, die die erste 18-wöchige RCT-Phase und die RW-Phase der vorangegangenen klinischen Studie abgeschlossen haben. Oder c) Patienten, die entweder die RCT- oder die RW-Phase der vorhergehenden klinischen Studie aufgrund eines Behandlungsversagens, das eine Notfall-Immunsuppression erfordert, verlassen haben. Diese Patienten müssen mindestens 4 Wochen nach Beendigung der Behandlung aus der vorangegangenen klinischen Studie warten, bevor sie sich für diese OLE anmelden. Wenn die Patienten nach ihrer vorzeitigen Beendigung der Hauptstudie der Aufnahme in die OLE nicht zustimmen, werden sie gebeten, mit den geplanten Besuchen der Hauptstudie fortzufahren
  2. Frauen im gebärfähigen Alter mit negativem Urin-Schwangerschaftstest (UPT) bei allen Besuchen

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten dürfen nicht an der OLE teilnehmen, wenn sie sich freiwillig aus der RCT- oder RW-Studie zurückgezogen haben oder wenn der Zeitraum zwischen der Teilnahme 3 Monate überschreitet
  2. Nachweis oder Anamnese einer Malignität
  3. Hinweise auf eine invasive oder lebensbedrohliche Infektion
  4. Geschichte der Tuberkulose
  5. Lebensbedrohliche Blutung innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening
  6. Impfung mit einem Lebendimpfstoff innerhalb der letzten 3 Monate
  7. Nachweis einer schweren Organgefährdung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: (siehe Einzelheiten im Protokoll)
  8. Schwangere oder stillende Frauen
  9. Unfähigkeit, hochwirksame Empfehlungen zur Empfängnisverhütung während der Studie und bis 1 Monat nach Ende der Behandlung zu befolgen.
  10. Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen und gegebenenfalls auch zuzustimmen
  11. Lebenserwartung weniger als 4 Wochen
  12. Gleichzeitige Anwendung anderer Immunsuppressoren außer NSAIDs, Glukokortikoiden, Cyclosporin, Tacrolimus, IL-1-Inhibitoren (Anakinra, Canakinumab oder Rilonacept)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tadekinig alfa
Aktive medikamentöse Behandlung während 26 Wochen
Arzneimittel: Tadekinig alfa
Offenes Etikett, 26 Wochen Behandlung mit Tadekinig alfa.
Andere Namen:
  • r-hIL-18BP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Berichte über unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 26 Wochen
Die Inzidenz, Art und Schwere von UEs werden gemeldet
26 Wochen
Berichte über abnormale körperliche Untersuchung
Zeitfenster: 26 Wochen
Die Messungen werden unter Verwendung des modifizierten autoinflammatorischen Krankheitsaktivitätsindex (mAIDAI) durchgeführt, einschließlich mehrerer Messungen, die als 1 / 0 aggregiert werden.
26 Wochen
Berichte über abnormale Laborergebnisse
Zeitfenster: 26 Wochen
Bericht über klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse (d. h. Serum-CRP (ug/ml), Serum-Ferritin (ng/ml). und alle anderen abnormalen Laborergebnisse
26 Wochen
Bewertung der Immunogenität
Zeitfenster: 26 Wochen
Generierung von anti-rekombinanten humanen Interleukin-18-Bindungsprotein (anti-rhIL-18BP)-Antikörpern
26 Wochen
Beurteilung der lokalen Verträglichkeit an der Injektionsstelle
Zeitfenster: 26 Wochen
Die Bewertung erfolgt auf der Grundlage des lokalen Verträglichkeitsindex, bei dem die Patienten gebeten werden, den Grad der Schmerzen, Rötungen, Schwellungen, Blutergüsse, Empfindlichkeit und Juckreiz zu beurteilen, die sie bei jeder Injektion erfahren.
26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AB2 Bio Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OLE-NLRC4/XIAP.2016.001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Diese Informationen werden in Kürze bereitgestellt

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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