Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапевтическое использование тадекинига альфа при мутации NLRC4 и дефиците XIAP в качестве открытого расширения

7 ноября 2023 г. обновлено: AB2 Bio Ltd.

Открытое расширенное исследование тадекинига альфа (r-hIL-18BP) для мониторинга безопасности и переносимости у пациентов с моногенными аутовоспалительными состояниями, обусловленными IL-18: мутация NLRC4 и дефицит XIAP

Это открытое расширенное исследование для пациентов, ранее включенных в клиническое исследование III фазы AB2 Bio Ltd. NLRC4/XIAP.2016.001 (ИНД № 127953). В этом исследовании OLE будет оцениваться долгосрочная безопасность и переносимость тадекинига альфа у пациентов, страдающих детскими моногенными аутовоспалительными заболеваниями, содержащими вредные мутации NLRC4 и XIAP.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Педиатрические аутовоспалительные состояния, связанные со спонтанными активирующими мутациями NLRC4 и рецидивирующими MAS-подобными вспышками с конститутивной гиперсекрецией IL-18, могут потребовать длительной блокады пути IL-18.

Пациенты с Х-сцепленным дефицитом ингибитора апоптоза (XIAP) и страдающие гемофагоцитарно-лимфогистиоцитозом (ГЛГ), MAS-подобным синдромом, также демонстрируют высокие уровни сывороточного IL-18 и могут получать пользу от блокады IL-18 до тех пор, пока не будет излечен гемопоэтический синдром. может быть выполнена трансплантация стволовых клеток. Безопасность блокады IL-18 в течение длительного времени представляет большой интерес для лечения этих пациентов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Германия, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit
  • Канада
      • Montréal, Канада
        • CHU Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92056
        • UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Shands Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения: (оба критерия должны быть соблюдены)

  1. Пациенты участвовали в AB2 Bio ltd. Клинические испытания III фазы NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) одним из следующих механизмов: а) Пациенты, которые завершили первую 18-недельную фазу РКИ предшествующего клинического исследования, но не соответствовали требованиям для фазы RW из-за симптомов обострения. Или b) Пациенты, которые завершили первую 18-недельную фазу РКИ и завершили фазу RW предшествующего клинического исследования. или c) пациенты, вышедшие из фазы RCT или RW предшествующего клинического исследования из-за неэффективности лечения, требующей неотложной иммуносупрессии. Такие пациенты должны подождать как минимум 4 недели после прекращения лечения в предыдущем клиническом исследовании, прежде чем включаться в это OLE. Если пациенты не соглашаются на участие в OLE после их досрочного прекращения в основном исследовании, им будет предложено продолжить запланированные визиты в основное исследование.
  2. Женщины детородного возраста с отрицательным результатом теста мочи на беременность (UPT) при всех посещениях

Критерий исключения:

  1. Пациенты не могут участвовать в OLE, если они добровольно вышли из РКИ или исследования RW или если период времени между участием превышает 3 месяца.
  2. Доказательства или история злокачественного новообразования
  3. Доказательства инвазивной или опасной для жизни инфекции
  4. История туберкулеза
  5. Угрожающие жизни кровотечения в течение 2 недель после скрининга
  6. Вакцинация живой вакциной в течение предшествующих 3 мес.
  7. Доказательства тяжелой органной недостаточности, включая, помимо прочего: (подробности см. в протоколе)
  8. Беременные или кормящие женщины
  9. Невозможность следовать высокоэффективным рекомендациям по контролю над рождаемостью во время исследования и в течение 1 месяца после окончания лечения.
  10. Неспособность предоставить информированное согласие, а также согласие, если применимо
  11. Ожидаемая продолжительность жизни менее 4 недель
  12. Одновременное применение других иммунодепрессантов, кроме НПВП, глюкокортикоидов, циклоспорина, такролимуса, ингибиторов ИЛ-1 (анакинра, канакинумаб или рилонацепт)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тадекиниг альфа
Активное медикаментозное лечение в течение 26 недель.
Лекарство: Тадекиниг альфа
Открытая этикетка, 26 недель лечения Тадекинигом альфа.
Другие имена:
  • р-hIL-18BP

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сообщения о нежелательных явлениях
Временное ограничение: 26 недель
Будет сообщено о частоте, характере и тяжести НЯ.
26 недель
Сообщения о ненормальном физическом осмотре
Временное ограничение: 26 недель
Измерения будут проводиться с использованием модифицированного индекса активности аутовоспалительных заболеваний (mAIDAI), включая множественные измерения, объединенные как 1/0.
26 недель
Сообщения об аномальных лабораторных результатах
Временное ограничение: 26 недель
Отчет о клинически значимых аномальных лабораторных результатах (т.е. СРБ в сыворотке (мкг/мл), ферритин в сыворотке (нг/мл). и любые другие аномальные лабораторные результаты
26 недель
Оценка иммуногенности
Временное ограничение: 26 недель
Получение антител против рекомбинантного белка, связывающего интерлейкин-18 человека (анти-rhIL-18BP)
26 недель
Оценка местной переносимости в месте инъекции
Временное ограничение: 26 недель
Оценка будет проводиться на основе индекса локальной переносимости, где пациентов попросят оценить степень боли, покраснения, отека, синяков, болезненности и зуда, которые они испытывают после каждой инъекции.
26 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AB2 Bio Ltd.

Следователи

  • Главный следователь: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 января 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

8 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OLE-NLRC4/XIAP.2016.001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Эта информация будет предоставлена ​​в ближайшее время

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования NLRC4-MAS

Клинические исследования Тадекиниг альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cameroon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться