Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapeutisk bruk av Tadekinig Alfa ved NLRC4-mutasjon og XIAP-mangel som Open Label-utvidelse

7. november 2023 oppdatert av: AB2 Bio Ltd.

Åpen utvidelsesstudie med Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) for å overvåke sikkerhet og tolerabilitet hos pasienter med IL-18-drevne monogene autoinflammatoriske tilstander: NLRC4-mutasjon og XIAP-mangel

Dette er en åpen utvidelsesstudie for pasienter som tidligere er registrert i AB2 Bio Ltd. pågående fase III kliniske studie NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953). Denne OLE-studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og tolerabiliteten til Tadekinig alfa hos pasienter som lider av pediatriske monogene autoinflammatoriske sykdommer som inneholder skadelige mutasjoner av NLRC4 og XIAP.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pediatriske autoinflammatoriske tilstander relatert til spontane aktiverende mutasjoner av NLRC4 og med tilbakevendende MAS-lignende utbrudd med konstitutiv IL-18-hypersekresjon, kan kreve langvarig blokkering av IL-18-banen.

Pasienter med X-linked inhibitor of apoptosis (XIAP)-mangel og som lider av hemofagocytisk-lymfohistiocytose (HLH), et MAS-lignende syndrom, viser også høye nivåer av serum IL-18 og kan ha nytte av IL-18 blokadebehandling inntil en kurativ hematopoetisk stamcelletransplantasjon kan utføres. Sikkerheten ved IL-18-blokkering i langtidsperioder er av stor interesse for behandlingen av disse pasientene

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92056
        • UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Shands Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: (begge kriteriene må oppfylles)

  1. Pasienter har deltatt i AB2 Bio ltd. Fase III klinisk studie NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) ved en av følgende mekanismer: a) Pasienter som har fullført den første 18-ukers RCT-fasen av den foregående kliniske studien, men som ikke var kvalifisert for RW-fasen på grunn av blusssymptomer. Eller b) Pasienter som fullførte den første 18-ukers RCT-fasen og fullførte RW-fasen av den foregående kliniske studien. Eller c) Pasienter som har gått ut av enten RCT- eller RW-fasen av den foregående kliniske studien på grunn av behandlingssvikt som krever redningsimmunsuppresjon. Slike pasienter må vente minst 4 uker etter avsluttet behandling fra den foregående kliniske studien før de meldes inn i denne OLE. Hvis pasienter ikke samtykker til å melde seg inn i OLE etter tidlig avslutning i hovedstudien, vil de bli bedt om å fortsette med de planlagte besøkene i hovedstudien
  2. Kvinner i fertil alder med negativ uringraviditetstest (UPT) ved alle besøk

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter kan ikke gå inn i OLE hvis de frivillig trakk seg fra RCT- eller RW-studien eller hvis tidsperioden mellom deltakelse overstiger 3 måneder
  2. Bevis eller historie med malignitet
  3. Bevis på invasiv eller livstruende infeksjon
  4. Historie om tuberkulose
  5. Livstruende blødning innen 2 uker etter screening
  6. Vaksinasjon med levende vaksine innen de siste 3 månedene
  7. Bevis på alvorlig organkompromittering inkludert, men ikke begrenset til: (se detaljer i protokollen)
  8. Gravide eller ammende kvinner
  9. Manglende evne til å følge svært effektive prevensjonsanbefalinger under studien og inntil 1 måned etter avsluttet behandling.
  10. Manglende evne til å gi informert samtykke, og også samtykke hvis det er aktuelt
  11. Forventet levealder mindre enn 4 uker
  12. Samtidig bruk av annen immunsuppresjon unntatt NSAIDs, glukokortikoider, ciklosporin, takrolimus, IL-1-hemmere (Anakinra, Canakinumab eller Rilonacept)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tadekinig alfa
Aktiv medikamentell behandling i 26 uker
Legemiddel: Tadekinig alfa
Åpen etikett, 26 uker på Tadekinig alfa-behandling.
Andre navn:
  • r-hIL-18BP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rapporter om uønskede hendelser
Tidsramme: 26 uker
Forekomsten, arten og alvorlighetsgraden av bivirkningene vil bli rapportert
26 uker
Rapporter om unormal fysisk undersøkelse
Tidsramme: 26 uker
Målinger vil bli utført ved å bruke den modifiserte Auto-inflammatory Disease Activity Index (mAIDAI) inkludert flere målinger aggregert som 1/0.
26 uker
Rapporter om unormale laboratorieresultater
Tidsramme: 26 uker
Rapport om klinisk signifikante unormale laboratorieresultater (dvs. Serum CRP (ug/mL), Serum Ferritin (ng/mL). og andre unormale laboratorieresultater
26 uker
Immunogenisitetsevaluering
Tidsramme: 26 uker
Generering av anti-rekombinante humane interleukin-18 bindende protein (anti-rhIL-18BP) antistoffer
26 uker
Evaluering av den lokale toleransen på injeksjonsstedet
Tidsramme: 26 uker
Evaluering vil bli gjort basert på Local Tolerability Index hvor pasientene vil bli bedt om å vurdere graden av smerte, rødhet, hevelse, blåmerker, ømhet og kløe de opplever fra hver injeksjon.
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AB2 Bio Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2018

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

30. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

8. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OLE-NLRC4/XIAP.2016.001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Denne informasjonen vil bli gitt snart

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på NLRC4-MAS

Kliniske studier på Tadekinig alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere