Uso terapeutico di Tadekinig Alfa nella mutazione NLRC4 e nel deficit di XIAP come estensione in aperto
13 marzo 2025 aggiornato da: AB2 Bio Ltd.
Studio di estensione in aperto con Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) per monitorare la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti con condizioni autoinfiammatorie monogeniche guidate da IL-18: mutazione NLRC4 e deficit di XIAP
Questo è uno studio di estensione in aperto per i pazienti precedentemente arruolati nello studio clinico di Fase III in corso di AB2 Bio Ltd. NLRC4/XIAP.2016.001
(IND N° 127953).
Questo studio OLE valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Tadekinig alfa in pazienti affetti da malattie autoinfiammatorie monogeniche pediatriche che ospitano mutazioni deleterie di NLRC4 e XIAP.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le condizioni autoinfiammatorie pediatriche correlate a mutazioni attivanti spontanee del NLRC4 e con ricorrenti riacutizzazioni simili a MAS con ipersecrezione costitutiva di IL-18, possono richiedere il blocco a lungo termine della via di IL-18.
I pazienti con deficit dell'inibitore dell'apoptosi legato all'X (XIAP) e affetti da linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), una sindrome simile alla MAS, mostrano anche alti livelli di IL-18 sierica e possono trarre beneficio dal trattamento con blocco dell'IL-18 fino a quando un emopoietico curativo il trapianto di cellule staminali può essere eseguito La sicurezza del blocco dell'IL-18 durante periodi a lungo termine è di grande interesse per il trattamento di questi pazienti
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Montréal, Canada
- CHU Sainte-Justine
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Baden-Württemberg
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Freiburg, Baden-Württemberg, Germania, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92056
- UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
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Florida
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Gainsville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Shands Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione: (entrambi i criteri devono essere soddisfatti)
- I pazienti hanno partecipato ad AB2 Bio ltd. Studio clinico di fase III NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) mediante uno dei seguenti meccanismi: a) Pazienti che hanno completato la prima fase RCT di 18 settimane del precedente studio clinico ma non erano idonei per la fase RW a causa di sintomi di riacutizzazione. Oppure b) Pazienti che hanno completato la prima fase RCT di 18 settimane e hanno completato la fase RW della precedente sperimentazione clinica. Oppure c) Pazienti che sono usciti dalla fase RCT o RW della precedente sperimentazione clinica a causa del fallimento del trattamento che richiedeva l'immunosoppressione di salvataggio. Tali pazienti devono attendere un minimo di 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento dalla precedente sperimentazione clinica prima di iscriversi a questo OLE. Se i pazienti non acconsentono all'arruolamento nell'OLE dopo la loro conclusione anticipata nello studio principale, verrà chiesto loro di continuare con le visite pianificate dello studio principale
- Donne in età fertile con test di gravidanza sulle urine negativo (UPT) a tutte le visite
Criteri di esclusione:
- I pazienti non possono entrare nell'OLE se si sono ritirati volontariamente dallo studio RCT o RW o se il periodo di tempo tra la partecipazione supera i 3 mesi
- Evidenza o anamnesi di malignità
- Evidenza di infezione invasiva o pericolosa per la vita
- Storia della tubercolosi
- Sanguinamento potenzialmente letale entro 2 settimane dallo screening
- Vaccinazione con un vaccino vivo nei 3 mesi precedenti
- Evidenza di grave compromissione d'organo inclusi ma non limitati a: (vedere i dettagli nel protocollo)
- Donne incinte o che allattano
- Incapacità di seguire raccomandazioni contraccettive altamente efficaci durante lo studio e fino a 1 mese dopo la fine del trattamento.
- Incapacità di fornire il consenso informato e anche il consenso se applicabile
- Aspettativa di vita inferiore a 4 settimane
- Uso concomitante di altri immunosoppressori ad eccezione di FANS, glucocorticoidi, ciclosporina, tacrolimus, inibitori dell'IL-1 (Anakinra, Canakinumab o Rilonacept)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Tadekinig alfa
Trattamento farmacologico attivo per 26 settimane
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Etichetta aperta, 26 settimane di trattamento con Tadekinig alfa.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Segnalazioni di eventi avversi
Lasso di tempo: 26 settimane
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Verranno riportate l'incidenza, la natura e la gravità degli eventi avversi
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26 settimane
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Rapporti di esame fisico anormale
Lasso di tempo: 26 settimane
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Le misurazioni verranno eseguite utilizzando l'indice di attività della malattia autoinfiammatoria modificato (mAIDAI) che include misurazioni multiple aggregate come 1/0.
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26 settimane
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Rapporti di risultati di laboratorio anormali
Lasso di tempo: 26 settimane
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Report di risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi (ad es. CRP sierica (ug/mL), Ferritina sierica (ng/mL).
e qualsiasi altro risultato di laboratorio anomalo
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26 settimane
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Valutazione dell'immunogenicità
Lasso di tempo: 26 settimane
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Generazione di anticorpi umani anti-ricombinanti per la proteina legante l'interleuchina-18 (anti-rhIL-18BP)
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26 settimane
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Valutazione della tollerabilità locale al sito di iniezione
Lasso di tempo: 26 settimane
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La valutazione verrà effettuata sulla base dell'indice di tollerabilità locale in cui ai pazienti verrà chiesto di valutare il grado di dolore, arrossamento, gonfiore, lividi, dolorabilità e prurito, che stanno provando da ogni iniezione.
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26 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 gennaio 2018
Completamento primario (Effettivo)
8 aprile 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
8 maggio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 aprile 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 aprile 2018
Primo Inserito (Effettivo)
30 aprile 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 marzo 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OLE-NLRC4/XIAP.2016.001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Descrizione del piano IPD
Queste informazioni saranno fornite presto
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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