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非盲検拡張としてのNLRC4変異およびXIAP欠損症におけるタデキニグアルファの治療的使用

2023年11月7日 更新者：AB2 Bio Ltd.

IL-18による単一遺伝子性自己炎症状態：NLRC4変異およびXIAP欠損症の患者における安全性と忍容性をモニターするためのタデキニグ アルファ（r-hIL-18BP）による非盲検延長試験

これは、AB2 Bio Ltd. で進行中の第 III 相臨床試験 NLRC4/XIAP.2016.001 に以前に登録された患者を対象とした非盲検延長試験です。 (IND番号127953)。 この OLE 試験では、NLRC4 および XIAP の有害な変異を有する小児単一遺伝子性自己炎症性疾患に苦しむ患者におけるタデキニグ アルファの長期的な安全性と忍容性を評価します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

NLRC4 の自発的な活性化変異に関連する小児の自己炎症状態、および構成的 IL-18 過分泌を伴う再発性 MAS 様フレアを伴う小児の自己炎症状態には、IL-18 経路の長期遮断が必要になる場合があります。

X連鎖アポトーシス阻害剤（XIAP）欠乏症で、MAS様症候群である血球貪食性リンパ組織球症（HLH）を患っている患者も、高レベルの血清IL-18を示しており、造血が治癒するまでIL-18遮断治療の恩恵を受ける可能性があります幹細胞移植を行うことができます 長期にわたる IL-18 遮断の安全性は、これらの患者の治療にとって大きな関心事です

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92056
        • UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • Shands Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
  • カナダ
      • Montréal、カナダ
        • CHU Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • ドイツ
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg、Baden-Württemberg、ドイツ、79106
        • Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準: (両方の基準を満たす必要があります)

  1. 患者は AB2 Bio ltd に参加しました。 第Ⅲ相臨床試験 NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) 次のメカニズムのいずれかによる: a) 先行する臨床試験の最初の 18 週間の RCT フェーズを完了したが、フレア症状のために RW フェーズに適格ではなかった患者。 または b) 最初の 18 週間の RCT フェーズを完了し、前の臨床試験の RW フェーズを完了した患者。 またはc)レスキュー免疫抑制を必要とする治療の失敗により、前の臨床試験のRCTまたはRWフェーズのいずれかを終了した患者。 このような患者は、このOLEに登録する前に、前の臨床試験からの治療中止後、最低4週間待つ必要があります。 患者が本研究の早期終了後に OLE への登録に同意しない場合、本研究の計画された訪問を続行するよう求められます。
  2. -すべての訪問で尿妊娠検査（UPT）が陰性の出産の可能性のある女性

除外基準:

  1. 患者がRCTまたはRW研究から自発的に撤退した場合、または参加間の期間が3か月を超える場合、患者はOLEに入ることができません
  2. -悪性腫瘍の証拠または病歴
  3. 侵襲的または生命を脅かす感染の証拠
  4. 結核の病歴
  5. -スクリーニングから2週間以内の生命を脅かす出血
  6. 過去3か月以内に生ワクチンを接種した
  7. -以下を含むがこれらに限定されない重度の臓器侵害の証拠：（プロトコルの詳細を参照）
  8. 妊娠中または授乳中の女性
  9. -研究中および治療終了後1か月まで、非常に効果的な避妊の推奨事項に従うことができない。
  10. インフォームドコンセントを提供できない、また該当する場合は同意できない
  11. 平均余命は4週間未満
  12. -NSAID、グルココルチコイド、シクロスポリン、タクロリムス、IL-1阻害剤（アナキンラ、カナキヌマブ、またはリロナセプト）を除く他の免疫抑制剤の併用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：タデキニグ・アルファ
26週間の積極的な薬物治療
薬：タデキニグ アルファ
非盲検、タデキニグ アルファ治療で 26 週間。
他の名前：
  • r-hIL-18BP

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の報告
時間枠：26週間
AEの発生率、性質、および重症度が報告されます
26週間
身体検査異常の報告
時間枠：26週間
測定は、修正された自己炎症性疾患活動指数 (mAIDAI) を使用して行われ、1 / 0 として集計された複数の測定値が含まれます。
26週間
異常検査結果の報告
時間枠：26週間
臨床的に重大な検査結果の異常 (すなわち、血清 CRP (ug/mL)、血清フェリチン (ng/mL)) のレポート。 その他の異常な検査結果
26週間
免疫原性評価
時間枠：26週間
抗組換えヒト インターロイキン 18 結合タンパク質 (抗 rhIL-18BP) 抗体の生成
26週間
注射部位における局所忍容性の評価
時間枠：26週間
評価は、局所耐性指数に基づいて行われます。患者は、各注射で経験している痛み、発赤、腫れ、あざ、圧痛、かゆみの程度を評価するよう求められます。
26週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

AB2 Bio Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Eduard Behrens, MD、Children Hospital of Philadelphia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月24日

一次修了 (推定)

2024年4月30日

研究の完了 (推定)

2024年5月30日

試験登録日

最初に提出

2018年4月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月19日

最初の投稿 (実際)

2018年4月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年11月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月7日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OLE-NLRC4/XIAP.2016.001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

この情報はすぐに提供されます

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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