Nové terapeutické přístupy k léčbě pacientů s CF s předčasnými mutacemi terminačního kodonu W1282X
11. dubna 2025 aktualizováno: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham
Na základě předchozích klinických zjištění výzkumník předpokládá, že ivakaftor bude mít synergické účinky s léky, které usnadňují zkrácené, ale částečně aktivní zpracování proteinu W1282X CFTR (tezakaftor) u pacientů s W1282X CFTR.
V této studii výzkumníci navrhují přímo testovat účinnost tezacaftoru/ivakaftoru (TEZ/IVA) a Trikafty pro terapii W1282X CFTR na klinice ve srovnání se samotným ivakaftorem.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Přibližně 11 % pacientů s CF má předčasné terminační kodony (PTC), což způsobuje zkrácený CFTR s malou nebo žádnou funkcí.
Pro pacienty s PTC mutacemi včetně W1282X, jedinečné mutace vykazující částečnou aktivitu CFTR, dokonce ve své zkrácené formě neexistují žádné schválené terapie.
Samotné modulátory CFTR zlepšily funkci CFTR v buňkách pacienta z W1282X/G542X CFTR.
Několik publikovaných studií ukázalo, že modulátory CFTR samotné a/nebo v kombinaci s činidly pro čtení (RT) prospívají W1282X CFTR.
Klinické studie dále podporují jeden aspekt této představy, kdy dva pacienti s W1282X vykazovali příznivý účinek léčby Ivacaftorem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Důkaz o podepsaném a datovaném informovaném souhlasu/souhlasném dokumentu (dokumentech), který uvádí, že subjekt (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech hodnocení
- Věk ≥ 18 let
- Tělesná hmotnost ≥ 16 kg
- Diagnostika CF a dokumentace přítomnosti nesmyslné mutace genu CFTR, jak byla stanovena historickou genotypizací
- Schopnost provádět validní, reprodukovatelnou spirometrii s průkazem FEV1 ≥ 30 % a ≤ 90 % předpokládané pro věk, pohlaví a výšku
- U subjektů, které jsou sexuálně aktivní, ochota zdržet se pohlavního styku nebo používat bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce během podávání studovaného léku
- Ochota a schopnost dodržovat všechny studijní postupy a posudky
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli změna (zahájení, změna typu léku, úprava dávky, úprava schématu, přerušení, přerušení nebo opětovné zahájení) v režimu chronické léčby/profylaxe CF nebo stavů souvisejících s CF během 2 týdnů před screeningem
- Průběžná účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii
- Důkaz plicní exacerbace nebo akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích (včetně virových onemocnění) během 2 týdnů před screeningem
- Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace; pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B; test na protilátky proti hepatitidě C; nebo lidská imunodeficience
- Závažná komplikace onemocnění plic (včetně masivní hemoptýzy, pneumotoraxu nebo pleurálního výpotku) během 4 týdnů před screeningem
- Těhotenství nebo kojení
- Současný kuřák nebo kuřácká anamnéza ≥ 10 krabičkových let (počet krabiček cigaret/den x počet vykouřených let)
- Předchozí nebo probíhající zdravotní stav (např. selhání ledvin, alkoholismus, zneužívání drog, psychiatrický stav), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na EKG nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu, nepravděpodobné, že by byl průběh léčby nebo sledování dokončen, nebo by mohly zhoršit hodnocení výsledků studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Symdeko/Trikafta
Pokud účastník v současné době užívá Symdeko, bude užívat Trikaftu po dobu 28 dnů a poté Symdeko po dobu 28 dnů.
Tento cyklus bude pokračovat po dobu 168 dní
|
Modulátor CFTR
|
|
Experimentální: Symdeko
Pokud účastník není na aktuálním modulátoru, vezme Symdeko po dobu 28 dnů následovaný 28denní volno.
Tento cyklus bude pokračovat 168 dní
|
Modulátor CFTR
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentní změna FEV1 od základní linie
Časové okno: 24 týdnů
|
Procento změny FEV1 z základní linie a 24 týdnů
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2018
Primární dokončení (Aktuální)
3. října 2019
Dokončení studie (Aktuální)
3. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. srpna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
9. srpna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB-300001363
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .