W1282X早期終結コドン変異を有するCF患者の治療のための新しい治療的アプローチ
2023年12月6日 更新者：Steven M Rowe、University of Alabama at Birmingham
以前の臨床所見に基づいて、研究者は、ivacaftor が、W1282X CFTR 患者の切断されたが部分的に活性な W1282X CFTR タンパク質プロセシング (tezacaftor) を促進する薬物との相乗効果をもたらすという仮説を立てています。
現在の研究では、治験責任医師は、クリニックでの W1282X CFTR 療法に対する tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA) および Trikafta の有効性を、ivacaftor 単独と比較して直接テストすることを提案しています。
調査の概要
詳細な説明
CF 患者の約 11% は早期終結コドン (PTC) を持っており、機能がほとんどまたはまったくない切断型 CFTR を引き起こします。
W1282X を含む PTC 変異を持つ患者に対して承認された治療法は存在しません。W1282X は、切断された形でも部分的な CFTR 活性を示すユニークな変異です。
CFTR 変調器だけで W1282X/G542X CFTR からの患者細胞の CFTR 機能が強化されました。
いくつかの公開された研究では、CFTR モジュレーターが単独で、および/またはリードスルー (RT) エージェントと組み合わせて W1282X CFTR に利益をもたらすことが示されています。
臨床研究は、2 人の W1282X 患者が Ivacaftor 治療に有益な効果を示したというこの概念の側面をさらに支持しています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
2
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Heather Hathorne, PhD
- 電話番号：205-638-9568
- メール：hhathorne@peds.uab.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Ginger Reeves, BS
- 電話番号：205-638-5970
- メール：greeves@peds.uab.edu
研究場所
-
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama at Birmingham
-
コンタクト：
- Heather R Hathorne, MAE, RRT
- 電話番号：205-939-9568
- メール：hhathorne@peds.uab.edu
-
主任研究者：
- Steven M Rowe, MD, MpH
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-被験者（および/または彼の親/法定後見人）が治験のすべての関連する側面について通知されたことを示す、署名および日付が記入されたインフォームドコンセント/同意文書の証拠
- 18歳以上
- 体重≧16kg
- 過去のジェノタイピングによって決定された、CFの診断と CFTR 遺伝子のナンセンス変異の存在の記録
- -有効で再現性のあるスパイロメトリーを実行し、FEV1が年齢、性別、身長の予測の30％以上かつ90％以下であることを証明する能力
- -性的に活発な被験者では、性交を控えるか、治験薬投与中にバリアまたは医学的避妊法を採用する意欲
- -すべての研究手順と評価を遵守する意欲と能力
除外基準:
- -スクリーニング前2週間以内のCFまたはCF関連状態の慢性治療/予防レジメンの変更（開始、薬剤の種類の変更、用量変更、スケジュール変更、中断、中止、または再開）
- -他の治療臨床試験への継続的な参加
- -スクリーニング前2週間以内の肺増悪または急性上気道または下気道感染症（ウイルス性疾患を含む）の証拠
- -固形臓器または血液移植の病歴; B型肝炎表面抗原検査陽性; C型肝炎抗体検査;またはヒト免疫不全症
- -スクリーニング前4週間以内の肺疾患の主要な合併症（大量の喀血、気胸、または胸水を含む）
- 妊娠中または授乳中
- 現在の喫煙者または10パック年以上の喫煙歴（1日あたりのタバコパック数×喫煙年数）
- -以前または進行中の病状（例、腎不全、アルコール依存症、薬物乱用、精神医学的状態）、病歴、身体所見、心電図所見、または研究者の意見では、被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性のある検査異常、一連の治療またはフォローアップが完了する可能性が低い、または研究結果の評価を損なう可能性がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：トリカフタ
参加者が現在のモジュレーターを使用していない場合は、トリカフタを 28 日間服用した後、28 日間の休薬期間が続きます。
このサイクルは168日間続きます
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CFTR変調器
|
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実験的：シムデコ/トリカフタ
参加者が現在 Symdeko を服用している場合、Trikafta を 28 日間、続いて Symdeko を 28 日間服用します。
このサイクルは168日間続きます
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CFTR変調器
|
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実験的：イバカフトル/トリカフタ
参加者が現在 Ivacaftor を服用している場合、Trikafta を 28 日間、続いて Ivacaftor を 28 日間服用します。
このサイクルは168日間続きます
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CFTR変調器
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肺機能
時間枠：24週間
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Fev1 の変化
|
24週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月1日
一次修了 (推定)
2024年12月1日
研究の完了 (推定)
2025年1月31日
試験登録日
最初に提出
2018年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月7日
最初の投稿 (実際)
2018年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月6日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB-300001363
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。