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Nuovi approcci terapeutici per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica con mutazioni del codone a terminazione prematura W1282X

11 aprile 2025 aggiornato da: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham
Sulla base di precedenti risultati clinici, lo sperimentatore ipotizza che ivacaftor avrà effetti sinergici con farmaci che facilitano l'elaborazione della proteina CFTR W1282X troncata ma parzialmente attiva (tezacaftor) in pazienti con CFTR W1282X. Nel presente studio, i ricercatori propongono di testare direttamente l'efficacia di tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA) e Trikafta per la terapia W1282X CFTR in clinica rispetto al solo ivacaftor.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa l'11% dei pazienti con FC ha codoni di terminazione prematura (PTC), causando CFTR troncato con poca o nessuna funzione. Non esistono terapie approvate per i pazienti con mutazioni PTC inclusa W1282X, una mutazione unica che mostra un'attività CFTR parziale anche nella sua forma troncata. I modulatori CFTR da soli hanno migliorato la funzione CFTR nelle cellule dei pazienti da W1282X/G542X CFTR. Diversi studi pubblicati hanno dimostrato che i modulatori CFTR da soli e/o in combinazione con agenti readthrough (RT) apportano benefici al CFTR W1282X. Gli studi clinici supportano ulteriormente un aspetto di questa nozione, in cui due pazienti W1282X hanno mostrato un effetto benefico al trattamento con Ivacaftor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Prova del/dei documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato indicante che il soggetto (e/o il suo genitore/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio

    • Età ≥ 18 anni
    • Peso corporeo ≥ 16 kg
    • Diagnosi di FC e documentazione della presenza di una mutazione nonsense del gene CFTR, come determinato dalla genotipizzazione storica
    • Capacità di eseguire una spirometria valida e riproducibile con dimostrazione di FEV1 ≥ 30% e ≤ 90% del predetto per età, sesso e altezza
    • In soggetti sessualmente attivi, disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o ad utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
    • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure e le valutazioni dello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi modifica (inizio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento/profilassi cronico per la FC o per condizioni correlate alla FC nelle 2 settimane precedenti lo screening
  • Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica
  • Evidenza di esacerbazione polmonare o infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore (comprese le malattie virali) entro 2 settimane prima dello screening
  • Storia di trapianto di organi solidi o ematologici; test dell'antigene di superficie dell'epatite B positivo; test degli anticorpi dell'epatite C; o immunodeficienza umana
  • Complicanza maggiore della malattia polmonare (inclusi emottisi massiva, pneumotorace o versamento pleurico) entro 4 settimane prima dello screening
  • Gravidanza o allattamento
  • Fumatore attuale o una storia di fumo di ≥ 10 pacchetti-anno (numero di pacchetti di sigarette/giorno x numero di anni fumati)
  • Condizione medica precedente o in corso (p. es., insufficienza renale, alcolismo, abuso di droghe, condizione psichiatrica), anamnesi, reperti fisici, reperti ECG o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, lo rendono improbabile che il corso del trattamento o il follow-up siano completati, o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Symdeko/Trikafta
Se il partecipante attualmente assume Symdeko, assumerà Trikafta per un periodo di 28 giorni seguito da Symdeko per un periodo di 28 giorni. Questo ciclo continuerà per 168 giorni
Droga: Ivacaftor e Symdeko
Modulatore CFTR
Sperimentale: Symdeko
Se il partecipante non ha un modulatore attuale, impiegherà Symdeko per 28 giorni, seguito da un periodo di 28 giorni di riposo. Questo ciclo continuerà per 168 giorni
Droga: Symdeko
Modulatore CFTR

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale in FEV1 dal basale
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione percentuale in FEV1 dal basale e 24 settimane
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

3 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

3 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-300001363

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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