Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti/prokázání konceptu perorálního QLT091001 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) nebo retinitis Pigmentosa (RP) v důsledku mutace retinálního pigmentového epiteliálního proteinu 65 (RPE65) nebo lecitin:retinolacyltransferáza (LRAT)

13. května 2013 aktualizováno: QLT Inc.

Studie fáze 1b k vyhodnocení QLT091001 u subjektů s Leberovou kongenitální amaurózou (LCA) nebo retinitis Pigmentosa (RP) v důsledku dědičných nedostatků retinálního pigmentového epiteliálního proteinu 65 (RPE65) nebo lecitin:retinol acyltransferázy (LRAT)

Účelem této studie je:

  • vyhodnotit bezpečnost perorálního QLT091001
  • vyhodnotit, zda 7denní léčba perorálním QLT091001 může zlepšit zrakové funkce u subjektů s LCA nebo RP v důsledku mutací RPE65 nebo LRAT
  • zhodnotit trvání zlepšení zrakových funkcí (pokud je pozorováno)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Německo
      • Tubingen, Německo
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Scheie Eye Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s diagnostikovanou LCA nebo RP (s mutací v RPE65 nebo LRAT)

    • Subjekty s LCA musí být ve věku 5-65 let
    • Subjekty s RP musí být ve věku 18-65 let
  • Subjekty, které mají "nejlépe korigovanou" zrakovou ostrost 3 písmena nebo lepší (20/800 Snellenův ekvivalent) nebo životaschopné fotoreceptory na OCT/FAF.

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří se aktivně účastní experimentální terapeutické studie nebo kteří podstoupili experimentální terapii do 60 dnů ode dne 0.
  • Subjekty s jakýmkoli klinicky významným abnormálním fyzickým nálezem při screeningu.
  • Jedinci, kteří užili jakoukoli předepsanou nebo testovanou perorální retinoidní medikaci (např. Accutane,® Soriatane®) během 6 měsíců ode dne 0, a jedinci, kteří netolerovali svou předchozí perorální retinoidní medikaci, budou vyloučeni bez ohledu na dobu poslední expozice.
  • Subjekty s anamnézou diabetu nebo chronické hyperlipidémie, hepatitidy, pankreatitidy nebo cirhózy.
  • Subjekty, které během 60 dnů od screeningu užívaly jakékoli doplňky obsahující ≥ 10 000 IU vitaminu A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zorné pole
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vitální funkce, klinické laboratorní testy, elektrokardiogram (EKG) a nežádoucí účinky
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QLT Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. listopadu 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2009

První zveřejněno (Odhad)

16. listopadu 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

14. května 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2013

Naposledy ověřeno

1. května 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RET IRD 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Klinické studie na QLT091001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit