Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Opakovaná léčba QLT091001 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou nebo retinitis Pigmentosa (rozšíření studie RET IRD 01)

25. července 2014 aktualizováno: QLT Inc.

Otevřená studie k vyhodnocení účinků opakované léčby perorálním QLT091001 na bezpečnost a výsledek vidění u pacientů s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) nebo retinitis Pigmentosa (RP) v důsledku dědičných nedostatků retinálního pigmentového epitelu 65 proteinu (RPE65) nebo lecitinu (RPE65 : Retinol acyltransferáza (LRAT) (rozšíření studie RET IRD 01)

Účelem této studie je:

  • Vyhodnotit bezpečnost až 3 dalších cyklů perorálního QLT091001 podávaného jednou denně po dobu 7 dnů u subjektů dříve léčených jedním 7denním cyklem QLT091001 ve studii RET IRD 01
  • Vyhodnotit, zda až 3 další cykly perorálního podávání QLT091001 podávané jednou denně po dobu 7 dnů mohou udržet nebo zlepšit zrakové funkce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Německo
      • Tubingen, Německo
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s LCA nebo RP v důsledku nedostatku RPE65 nebo LRAT, kteří absolvovali 7denní léčebnou kúru QLT091001 a dokončili návštěvu 30. dne ve studii RET IRD 01

  • Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií alespoň 1 měsíc po zahájení 7denního léčebného kurzu ve studii RET IRD 01:

    • žádné zvýšení GVF (alespoň u 1 oka): Následná GVF zvýšená o ≤ 20 % oproti výchozí hodnotě nebo
    • snížení GVF (alespoň u 1 oka): Následná GVF klesla pod nejvyšší předchozí odpověď o ˃20 % resp.
    • Považován za rozumného kandidáta na přeléčení, na základě uvážení zkoušejícího, po konzultaci s nezávislým DSMB a sponzorem, na základě regrese nebo nedostatečné odezvy v jiných parametrech zrakové funkce (např. subjektivní zprávy o změnách barevného vidění nebo přizpůsobení se light), kteří však nesplňují jiná (GVF) kritéria pro vstup do studia

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s jakýmkoli klinicky významným abnormálním fyzickým nálezem při screeningu.
  • Jedinci, kteří užili jakoukoli předepsanou nebo testovanou perorální retinoidní medikaci (např. Accutane,® Soriatane®) během 6 měsíců ode dne 0, a jedinci, kteří netolerovali svou předchozí perorální retinoidní medikaci, budou vyloučeni bez ohledu na dobu poslední expozice.
  • Subjekty se selháním jater, nekontrolovaným onemocněním štítné žlázy, přecitlivělostí na retinoidy nebo hypervitaminózou A
  • Subjekty, které během 60 dnů od screeningu užívaly jakékoli doplňky obsahující ≥10 000 IU vitaminu A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zorné pole
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost bude hodnocena vyhodnocením následujících faktorů: nežádoucích účinků, klinických laboratorních testů, EKG a vitálních funkcí
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QLT Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2012

První zveřejněno (Odhad)

31. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RET IRD 02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Klinické studie na QLT091001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit