Účinky livoletidu (AZP-531) na chování související s jídlem u pacientů se syndromem Prader-Willi (ZEPHYR)
8. února 2021 aktualizováno: Millendo Therapeutics SAS
Studie fáze 2b/3 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinků livoletidu (AZP-531), neacylovaného analogu ghrelinu, na chování související s jídlem u pacientů se syndromem Prader-Willi
Tato dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b/3 vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinky livoletidu na chování související s jídlem u pacientů se syndromem Prader-Willi (PWS).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Protokol obsahuje 2 na sebe navazující části:
- První částí je studie fáze 2b dávka-odpověď, která se skládá z 3měsíčního dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného základního období, po kterém následuje 9měsíční prodloužené období.
- Druhou částí je studie fáze 3 sestávající z 6měsíčního dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného základního období, po kterém následuje 6měsíční prodloužené období. Fáze 3 může být zahájena po přezkoumání výsledků bezpečnosti a účinnosti po dokončení základního období fáze 2b.
Celkem bude randomizováno přibližně 50 pacientů na skupinu (8 až 65 let věku) (celkem přibližně 150 pacientů). Kromě této kohorty 150 pacientů bude randomizována i samostatná kohorta pacientů ve věku 4 až 7 let.
Poznámka: Kohorta ve věku 8–65 let byla plně zaregistrována. Zápis do věkové kohorty 4–7 let stále probíhá.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
158
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Camperdown, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Melbourne, Austrálie, 3084
- Austin Health
-
Nedlands, Austrálie, 6009
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Austrálie, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49100
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Bron, Francie, 69677
- CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Francie, 75013
- Hospital Pitie Salpetriere
-
Toulouse, Francie
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015
- Erasmus University Medical Center
-
Rotterdam, Holandsko, 3016
- Stichting Kind en Groei
-
-
-
-
-
Napoli, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Dundee, Spojené království, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
London, Spojené království, W12 0NN
- Imperial College London
-
London, Spojené království, SW109NH
- Chelsea and Westminster Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California - Irvine Medical Center
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
-
-
New York
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barakaldo, Španělsko, 48903
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Sabadell, Španělsko, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená genetická diagnóza PWS
- Důkaz zvýšené chuti k jídlu nebo hyperfagie
- Pacient musí mít jediného primárního pečovatele, který by měl být k dispozici po určitou dobu trvání studie
- BMI ≤ 65 kg/m2
- Léčba růstovým hormonem povolena, pokud byly dávky stabilní alespoň 1 měsíc před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Chronické onemocnění jater v anamnéze
- Diabetes mellitus 1. typu
- HbA1c > 10 %
- Tělesná hmotnost <20 kg
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka livoletidu
Denní subkutánní injekce ~ 60 mcg/kg po dobu 3 měsíců dvojitě zaslepeného jádra a 9 měsíců otevřeného prodlouženého období.
|
Denní subkutánní injekce
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Vysoká dávka Livoletidu
Denní subkutánní injekce ~120 mcg/kg po dobu 3 měsíců dvojitě zaslepeného jádra a 9 měsíců otevřeného prodlouženého období.
|
Denní subkutánní injekce
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Denní subkutánní injekce 0,9% NaCl po dobu 3 měsíců dvojitě zaslepeného jádra a poté nízká dávka nebo vysoká dávka livoletidu po dobu 9 měsíců otevřeného prodlouženého období.
|
Denní subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hyperfagie a chování souvisejícího s jídlem (Dotazník hyperfagie pro klinické studie; HQ-CT)
Časové okno: Výchozí stav měsíce 3
|
Změna od výchozího stavu do konce 3měsíčního základního období pro celkové skóre HQ-CT.
Rozsah skóre HQ-CT je 0 až 36, kde vyšší skóre představuje závažnější abnormální chování související s jídlem.
|
Výchozí stav měsíce 3
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozího stavu do měsíce 3 v celkové hmotnosti tělesného tuku u pacientů ve věku 8 až 65 let definovaných jako nadváha/obezita
Časové okno: Výchozí stav měsíce 3
|
Celková hmota tělesného tuku byla hodnocena pomocí skenu s duální energií rentgenové absorpciometrie (DXA). DXA byly prováděny v každém místním zařízení pomocí standardizovaných postupů a nastavení. Pacienti s nadváhou/obezitou byli definováni následovně:
|
Výchozí stav měsíce 3
|
|
Změna obvodu pasu ze základní hodnoty na měsíc 3 u pacientů ve věku 8 až 65 let definovaných jako nadváha/obezita
Časové okno: Výchozí stav měsíce 3
|
Obvod pasu byl měřen nalačno na horní hranici hřebene kyčelního kloubu podle doporučení z Manuálu antropometrických postupů National Health and Nutrition Examination Survey, revidováno 2007. Pacienti s nadváhou/obezitou byli definováni následovně:
|
Výchozí stav měsíce 3
|
|
Procentuální změna tělesné hmotnosti od výchozího stavu do měsíce 3 u pacientů ve věku 8 až 65 let definovaných jako nadváha/obezita
Časové okno: Výchozí stav měsíce 3
|
Pacienti byli váženi nalačno, oblečení (spodní prádlo, lehký plášť nebo lehký oděv), bez obuvi nebo těžkých šperků, pomocí kalibrované váhy. Pokud je to možné, měla by se během studie používat stejná stupnice. Podmínky, za kterých jsou pacienti váženi, by měly být pokud možno konzistentní. Pacienti s nadváhou/obezitou byli definováni následovně:
|
Výchozí stav měsíce 3
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. března 2019
Primární dokončení (Aktuální)
26. února 2020
Dokončení studie (Aktuální)
25. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
2. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. února 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Choroba
- Vrozené vady
- Příznaky a symptomy, zažívací
- Nadměrná výživa
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Intelektuální postižení
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- Obezita
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Hyperfagie
Další identifikační čísla studie
- AZP01-CLI-003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .