A Livoletide (AZP-531) hatása a Prader-Willi-szindrómás betegek táplálékkal kapcsolatos viselkedésére (ZEPHYR)
2021. február 8. frissítette: Millendo Therapeutics SAS
2b/3. fázisú vizsgálat a Livoletide (AZP-531), egy nem acilált ghrelin analóg biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatásainak értékelésére Prader-Willi-szindrómás betegek táplálékkal kapcsolatos viselkedésére
Ez a 2b/3. fázisú kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a livoletid biztonságosságát, tolerálhatóságát és a táplálékkal kapcsolatos viselkedésre gyakorolt hatását értékeli Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A protokoll 2 egymást követő részből áll:
- Az első rész egy 2b fázisú dózis-válasz vizsgálat, amely egy 3 hónapos kettős vak, placebo-kontrollos alapperiódusból, majd egy 9 hónapos meghosszabbítási időszakból áll.
- A második rész egy 3. fázisú vizsgálat, amely egy 6 hónapos kettős vak, placebo-kontrollos alapperiódusból, majd egy 6 hónapos meghosszabbítási időszakból áll. A 3. fázis a biztonságossági és hatásossági eredmények felülvizsgálatát követően indítható el, a 2b. fázis alapidőszakának végén.
Csoportonként összesen körülbelül 50 beteget (8-65 évesek) randomizálnak (összesen körülbelül 150 beteget). Ezen a 150 betegből álló csoporton kívül egy külön 4-7 éves betegcsoportot is randomizálnak.
Megjegyzés: A 8-65 éves korosztályt teljesen beíratták. A 4-7 éves korosztályba való beiratkozás továbbra is folyamatban van.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
158
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Camperdown, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Melbourne, Ausztrália, 3084
- Austin Health
-
Nedlands, Ausztrália, 6009
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Ausztrália, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Dundee, Egyesült Királyság, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
London, Egyesült Királyság, W12 0NN
- Imperial College London
-
London, Egyesült Királyság, SW109NH
- Chelsea And Westminster Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California - Irvine Medical Center
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
-
-
New York
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország, 49100
- Centre hospitalier universitaire d'Angers
-
Bron, Franciaország, 69677
- CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Franciaország, 75013
- Hospital Pitie Salpetriere
-
Toulouse, Franciaország
- CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015
- Erasmus University Medical Center
-
Rotterdam, Hollandia, 3016
- Stichting Kind en Groei
-
-
-
-
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Roma, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barakaldo, Spanyolország, 48903
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Sabadell, Spanyolország, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A PWS megerősített genetikai diagnózisa
- Megnövekedett étvágy vagy hiperfágia bizonyítéka
- A páciensnek egyetlen elsődleges gondozóval kell rendelkeznie, akinek rendelkezésre kell állnia a vizsgálat bizonyos időtartama alatt
- BMI ≤ 65 kg/m2
- Növekedési hormon kezelés megengedett, ha a dózisok stabilak voltak legalább 1 hónapig a szűrés előtt
Kizárási kritériumok:
- Krónikus májbetegség anamnézisében
- 1-es típusú diabetes mellitus
- HbA1c > 10%
- Testtömeg <20 kg
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Alacsony dózisú Livoletide
Napi kb. 60 mcg/ttkg szubkután injekció 3 hónapos kettős vak alapperióduson és 9 hónapos nyílt meghosszabbítási időszakon keresztül.
|
Napi szubkután injekció
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Nagy dózisú Livoletide
Napi kb. 120 mcg/kg szubkután injekció 3 hónapos kettős-vak alapperióduson és 9 hónapos nyílt meghosszabbítási időszakon keresztül.
|
Napi szubkután injekció
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Napi 0,9%-os NaCl szubkután injekció a 3 hónapos kettős-vak magperiódusban, majd kis dózisú vagy nagy dózisú livoletid 9 hónapos nyílt meghosszabbítási időszakon keresztül.
|
Napi szubkután injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a hiperfágiában és az étellel kapcsolatos viselkedésekben (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials; HQ-CT)
Időkeret: Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
Változás az alapvonalról a 3 hónapos alapperiódus végére a HQ-CT összpontszámhoz.
A HQ-CT pontszám 0 és 36 között van, ahol a magasabb pontszám súlyosabb, étkezéssel kapcsolatos rendellenes viselkedést jelent.
|
Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A 8–65 éves túlsúlyos/elhízott betegek teljes testzsírtömegének százalékos változása a kiindulási értékről a 3. hónapra
Időkeret: Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
A teljes testzsírtömeget kettős energiájú röntgenabszorpciós (DXA) vizsgálattal határoztuk meg. A DXA-kat minden helyi létesítményben szabványos eljárásokkal és beállításokkal végezték. A túlsúlyos/elhízott betegek meghatározása a következőképpen történt:
|
Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
|
Nyolc és 65 év közötti, túlsúlyos/elhízott betegek derékkörfogatának változása a kiindulási értékről a 3. hónapra
Időkeret: Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
A derékbőséget éhgyomorra mértük a csípőtaraj felső határán, az Országos Egészségügyi és Táplálkozási Vizsgálati Felmérés 2007-ben felülvizsgált Antropometriai Eljárási Kézikönyvének ajánlásai szerint. A túlsúlyos/elhízott betegek meghatározása a következőképpen történt:
|
Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
|
A 8–65 éves túlsúlyos/elhízott betegek testtömegének százalékos változása a kiindulási értékről a 3. hónapra
Időkeret: Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
A betegeket éhgyomorra, ruhában (alsónemű, könnyű köpeny vagy könnyű ruha), lábbeli vagy nehéz ékszer nélkül, kalibrált mérleg segítségével mértük meg. Lehetőség szerint ugyanazt a skálát kell használni a vizsgálat során. A betegek súlymérésének körülményeit lehetőség szerint konzisztensnek kell tartani. A túlsúlyos/elhízott betegek meghatározása a következőképpen történt:
|
Kiindulási állapot a 3. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. március 25.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. február 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. május 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. december 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 28.
Első közzététel (Tényleges)
2019. január 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. február 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 8.
Utolsó ellenőrzés
2021. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Jelek és tünetek, emésztés
- Túltáplálás
- Táplálkozási zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Elhízottság
- Szindróma
- Prader-Willi szindróma
- Hiperfágia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AZP01-CLI-003
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .