Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van Livoletide (AZP-531) op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom (ZEPHYR)

8 februari 2021 bijgewerkt door: Millendo Therapeutics SAS

Een fase 2b/3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een niet-geacyleerde ghreline-analoog, op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Deze dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b/3-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag evalueren bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom (PWS).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het protocol bestaat uit 2 opeenvolgende delen:

  1. Het eerste deel is een fase 2b dosis-responsonderzoek bestaande uit een dubbelblinde, placebogecontroleerde kernperiode van 3 maanden gevolgd door een verlengingsperiode van 9 maanden.
  2. Het tweede deel is een fase 3-studie die bestaat uit een dubbelblinde, placebogecontroleerde kernperiode van 6 maanden gevolgd door een verlengingsperiode van 6 maanden. Fase 3 kan worden gestart na beoordeling van de veiligheids- en werkzaamheidsresultaten aan het einde van de kernperiode van fase 2b.

In totaal worden ongeveer 50 patiënten per groep (8 tot 65 jaar) gerandomiseerd (ongeveer 150 patiënten in totaal). Naast dit cohort van 150 patiënten zal ook een apart cohort van patiënten van 4 tot 7 jaar worden gerandomiseerd.

Opmerking: het cohort 8-65 jaar is volledig ingeschreven. De inschrijving in de leeftijdscohort van 4-7 jaar gaat door.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

158

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Melbourne, Australië, 3084
        • Austin Health
      • Nedlands, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australië, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49100
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hospital Pitie Salpetriere
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Erasmus University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, 3016
        • Stichting Kind en Groei
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barakaldo, Spanje, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Verenigd Koninkrijk
      • Dundee, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
        • NHS Tayside
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0NN
        • Imperial College London
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW109NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California - Irvine Medical Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde genetische diagnose van PWS
  • Bewijs van verhoogde eetlust of hyperfagie
  • De patiënt moet één primaire verzorger hebben die gedurende een bepaalde duur van het onderzoek beschikbaar moet zijn
  • BMI ≤ 65 kg/m2
  • Behandeling met groeihormoon is toegestaan ​​als de dosering gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening stabiel is gebleven

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van chronische leverziekte
  • Diabetes mellitus type 1
  • HbA1c > 10%
  • Lichaamsgewicht <20 kg

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Laaggedoseerde Livoletide
Dagelijkse subcutane injectie van ~ 60 mcg/kg gedurende 3 maanden dubbelblinde core-periode en 9 maanden open-label extensieperiode.
Geneesmiddel: Livoletide
Dagelijkse subcutane injectie
Andere namen:
  • AZP-531
Experimenteel: Hooggedoseerde Livoletide
Dagelijkse subcutane injectie van ~120 mcg/kg gedurende 3 maanden dubbelblinde core-periode en 9 maanden open-label extensieperiode.
Geneesmiddel: Livoletide
Dagelijkse subcutane injectie
Andere namen:
  • AZP-531
Placebo-vergelijker: Placebo
Dagelijkse subcutane injectie van 0,9% NaCl gedurende de dubbelblinde kernperiode van 3 maanden en vervolgens een lage of hoge dosis livoletide gedurende een open-label verlengingsperiode van 9 maanden.
Geneesmiddel: Placebo
Dagelijkse subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in hyperfagie en voedselgerelateerd gedrag (hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken; HQ-CT)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Verandering vanaf baseline tot het einde van de kernperiode van 3 maanden voor de HQ-CT-totaalscore. Het HQ-CT-scorebereik loopt van 0 tot 36, waarbij de hogere score staat voor ernstiger abnormaal voedselgerelateerd gedrag.
Basislijn tot maand 3

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering van baseline tot maand 3 in totale lichaamsvetmassa bij patiënten van 8 tot 65 jaar oud gedefinieerd als overgewicht/obesitas
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3

De totale lichaamsvetmassa werd bepaald met behulp van dual energy X-ray absorptiometry (DXA) scan. DXA's werden uitgevoerd bij elke lokale faciliteit met behulp van gestandaardiseerde procedures en instellingen.

Patiënten met overgewicht/obesitas werden als volgt gedefinieerd:

  • patiënten ≥18 jaar: BMI ≥27 kg/m2
  • patiënten van 4-17 jaar: BMI ≥90e percentiel voor dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht
Basislijn tot maand 3
Verandering van baseline tot maand 3 in tailleomtrek bij patiënten van 8 tot 65 jaar gedefinieerd als overgewicht/obesitas
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3

De middelomtrek werd gemeten in nuchtere toestand aan de superieure rand van de crista iliaca, volgens de aanbevelingen van de Anthropometry Procedures Manual van de National Health and Nutrition Examination Survey, herzien in 2007.

Patiënten met overgewicht/obesitas werden als volgt gedefinieerd:

  • patiënten ≥18 jaar: BMI ≥27 kg/m2
  • patiënten van 4-17 jaar: BMI ≥90e percentiel voor dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht
Basislijn tot maand 3
Procentuele verandering van baseline tot maand 3 in lichaamsgewicht bij patiënten van 8 tot 65 jaar gedefinieerd als overgewicht/obesitas
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3

Patiënten werden gewogen in nuchtere toestand, gekleed (ondergoed, lichte jurk of lichte kleding), zonder schoeisel of zware sieraden, met behulp van een gekalibreerde weegschaal. Indien mogelijk moet gedurende het hele onderzoek dezelfde schaal worden gebruikt. De omstandigheden waaronder patiënten worden gewogen, moeten indien mogelijk consistent worden gehouden.

Patiënten met overgewicht/obesitas werden als volgt gedefinieerd:

  • patiënten ≥18 jaar: BMI ≥27 kg/m2
  • patiënten van 4-17 jaar: BMI ≥90e percentiel voor dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht
Basislijn tot maand 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Millendo Therapeutics SAS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 februari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AZP01-CLI-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren