Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkninger af Livoletid (AZP-531) på fødevarerelateret adfærd hos patienter med Prader-Willi syndrom (ZEPHYR)

8. februar 2021 opdateret af: Millendo Therapeutics SAS

Et fase 2b/3-studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af Livoletid (AZP-531), en uacyleret Ghrelin-analog, på fødevarerelateret adfærd hos patienter med Prader-Willi syndrom

Denne fase 2b/3 dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af livoletid på fødevarerelateret adfærd hos patienter med Prader-Willi Syndrom (PWS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Protokollen indeholder 2 på hinanden følgende dele:

  1. Den første del er et fase 2b dosis-respons studie bestående af en 3-måneders dobbeltblind, placebokontrolleret kerneperiode efterfulgt af en 9-måneders forlængelsesperiode.
  2. Den anden del er et fase 3-studie bestående af en 6-måneders dobbeltblind, placebokontrolleret kerneperiode efterfulgt af en 6-måneders forlængelsesperiode. Fase 3 kan påbegyndes efter gennemgang af sikkerheds- og effektivitetsresultater ved afslutningen af ​​fase 2b-kerneperioden.

I alt ca. 50 patienter pr. gruppe (8 til 65 år) vil blive randomiseret (ca. 150 patienter i alt). Udover denne kohorte på 150 patienter vil en separat kohorte af patienter i alderen 4 til 7 år også blive randomiseret.

Bemærk: Den 8-65-årige årgang er fuldt tilmeldt. Tilmelding til aldersgruppen 4-7 år forbliver løbende.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Melbourne, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Det Forenede Kongerige
      • Dundee, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • NHS Tayside
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • Imperial College London
      • London, Det Forenede Kongerige, SW109NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California - Irvine Medical Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49100
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Bron, Frankrig, 69677
        • CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hospital Pitie Salpetriere
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015
        • Erasmus University Medical Center
      • Rotterdam, Holland, 3016
        • Stichting Kind en Groei
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet genetisk diagnose af PWS
  • Tegn på øget appetit eller hyperfagi
  • Patienten skal have en enkelt primær plejer, som skal være tilgængelig i bestemte varigheder af undersøgelsen
  • BMI ≤ 65 kg/m2
  • Væksthormonbehandling tilladt, hvis dosis har været stabil i mindst 1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kronisk leversygdom
  • Type 1 diabetes mellitus
  • HbA1c > 10 %
  • Kropsvægt <20 kg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis Livoletid
Daglig subkutan injektion på ~ 60 mcg/kg i 3 måneders dobbeltblind kerneperiode og 9 måneders åben forlængelsesperiode.
Medicin: Livoletid
Daglig subkutan injektion
Andre navne:
  • AZP-531
Eksperimentel: Højdosis Livoletid
Daglig subkutan injektion af ~120 mcg/kg i 3 måneders dobbeltblind kerneperiode og 9 måneders åben forlængelsesperiode.
Medicin: Livoletid
Daglig subkutan injektion
Andre navne:
  • AZP-531
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan injektion af 0,9 % NaCl i den 3 måneders dobbeltblindede kerneperiode og derefter lavdosis eller højdosis livoletid i 9 måneders åben forlængelsesperiode.
Medicin: Placebo
Daglig subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hyperfagi og fødevarerelateret adfærd (hyperfagi-spørgeskema til kliniske forsøg; HQ-CT)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Skift fra baseline til slutningen af ​​den 3-måneders kerneperiode for HQ-CT totalscore. HQ-CT-scoreområdet er 0 til 36, hvor den højere score repræsenterer mere alvorlig unormal fødevarerelateret adfærd.
Baseline til måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i total kropsfedtmasse hos patienter i alderen otte til 65 år defineret som overvægtige/fedme
Tidsramme: Baseline til måned 3

Den samlede kropsfedtmasse blev vurderet ved hjælp af dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) scanning. DXA'er blev udført på hver lokal facilitet ved hjælp af standardiserede procedurer og indstillinger.

Overvægtige/fede patienter blev defineret som følger:

  • patienter ≥18 år: BMI ≥27 kg/m2
  • patienter 4-17 år: BMI ≥90. percentil for samme alder og køn
Baseline til måned 3
Ændring fra baseline til måned 3 i taljeomkreds hos patienter i alderen otte til 65 år defineret som overvægtige/fedme
Tidsramme: Baseline til måned 3

Taljeomkredsen blev målt i fastende tilstand ved den overordnede grænse af hoftekammen, ifølge anbefalinger fra Anthropometri Procedures Manual of the National Health and Nutrition Examination Survey, Revised 2007.

Overvægtige/fede patienter blev defineret som følger:

  • patienter ≥18 år: BMI ≥27 kg/m2
  • patienter 4-17 år: BMI ≥90. percentil for samme alder og køn
Baseline til måned 3
Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i kropsvægt hos patienter i alderen otte til 65 år defineret som overvægtige/fedme
Tidsramme: Baseline til måned 3

Patienterne blev vejet i fastende tilstand, klædt (undertøj, let kjole eller let tøj), uden fodtøj eller tunge smykker, ved hjælp af en kalibreret vægt. Den samme skala bør anvendes gennem hele undersøgelsen, hvis det er muligt. De forhold, hvorunder patienterne vejes, bør holdes konsekvente, hvis det er muligt.

Overvægtige/fede patienter blev defineret som følger:

  • patienter ≥18 år: BMI ≥27 kg/m2
  • patienter 4-17 år: BMI ≥90. percentil for samme alder og køn
Baseline til måned 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Millendo Therapeutics SAS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. december 2018

Først opslået (Faktiske)

2. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZP01-CLI-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner