Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av Livoletid (AZP-531) på matrelatert atferd hos pasienter med Prader-Willi syndrom (ZEPHYR)

8. februar 2021 oppdatert av: Millendo Therapeutics SAS

En fase 2b/3-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av Livoletid (AZP-531), en uacylert Ghrelin-analog, på matrelatert atferd hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Denne fase 2b/3 dobbeltblinde, placebokontrollerte studien vil evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av livoletid på matrelatert atferd hos pasienter med Prader-Willi syndrom (PWS).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Protokollen inneholder 2 påfølgende deler:

  1. Den første delen er en fase 2b dose-respons studie bestående av en 3-måneders dobbeltblind, placebokontrollert kjerneperiode etterfulgt av en 9-måneders forlengelsesperiode.
  2. Den andre delen er en fase 3-studie som består av en 6-måneders dobbeltblind, placebokontrollert kjerneperiode etterfulgt av en 6-måneders forlengelsesperiode. Fase 3 kan startes etter gjennomgang av sikkerhets- og effektresultater ved fullføring av fase 2b kjerneperioden.

Totalt vil ca. 50 pasienter per gruppe (8 til 65 år) randomiseres (ca. 150 pasienter totalt). I tillegg til denne kohorten på 150 pasienter vil også en egen kohort med pasienter 4 til 7 år randomiseres.

Merk: 8-65 år-kullet er fullt påmeldt. Påmelding til aldersgruppen 4-7 år fortsetter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Melbourne, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California - Irvine Medical Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49100
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Bron, Frankrike, 69677
        • CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hospital Pitie Salpetriere
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Erasmus University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, 3016
        • Stichting Kind en Groei
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barakaldo, Spania, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Spania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Storbritannia
      • Dundee, Storbritannia, DD1 9SY
        • NHS Tayside
      • London, Storbritannia, W12 0NN
        • Imperial College London
      • London, Storbritannia, SW109NH
        • Chelsea And Westminster Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet genetisk diagnose av PWS
  • Bevis på økt appetitt eller hyperfagi
  • Pasienten må ha en enkelt primær omsorgsperson som skal være tilgjengelig i en viss varighet av studien
  • BMI ≤ 65 kg/m2
  • Veksthormonbehandling tillatt dersom dosene har vært stabile i minst 1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med kronisk leversykdom
  • Type 1 diabetes mellitus
  • HbA1c > 10 %
  • Kroppsvekt <20 kg

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose Livoletid
Daglig subkutan injeksjon på ~60 mcg/kg i 3 måneders dobbeltblind kjerneperiode og 9 måneders åpen forlengelsesperiode.
Legemiddel: Livoletid
Daglig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • AZP-531
Eksperimentell: Høydose Livoletid
Daglig subkutan injeksjon på ~120 mcg/kg i 3 måneders dobbeltblind kjerneperiode og 9 måneders åpen forlengelsesperiode.
Legemiddel: Livoletid
Daglig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • AZP-531
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan injeksjon av 0,9 % NaCl i den 3-måneders dobbeltblinde kjerneperioden og deretter lavdose eller høydose livoletid i 9 måneders åpen forlengelsesperiode.
Legemiddel: Placebo
Daglig subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hyperfagi og matrelatert atferd (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials; HQ-CT)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Endre fra baseline til slutten av den 3-måneders kjerneperioden for HQ-CT totalscore. HQ-CT-skåreområdet er 0 til 36, der den høyeste poengsummen representerer mer alvorlig unormal matrelatert atferd.
Grunnlinje til måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til måned 3 i total kroppsfettmasse hos pasienter i alderen åtte til 65 år definert som overvektige/fedme
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3

Total kroppsfettmasse ble vurdert ved bruk av dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) skanning. DXAer ble utført ved hvert lokale anlegg ved bruk av standardiserte prosedyrer og innstillinger.

Overvektige/fedmepasienter ble definert som følger:

  • pasienter ≥18 år: BMI ≥27 kg/m2
  • pasienter 4-17 år: BMI ≥90. persentil for samme alder og kjønn
Grunnlinje til måned 3
Endring fra baseline til måned 3 i midjeomkrets hos pasienter i alderen åtte til 65 år definert som overvektige/fedme
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3

Midjeomkretsen ble målt i fastende tilstand ved den øvre grensen av hoftekammen, i henhold til anbefalingene fra Anthropometry Procedures Manual of the National Health and Nutrition Examination Survey, revidert 2007.

Overvektige/fedmepasienter ble definert som følger:

  • pasienter ≥18 år: BMI ≥27 kg/m2
  • pasienter 4-17 år: BMI ≥90. persentil for samme alder og kjønn
Grunnlinje til måned 3
Prosentvis endring fra baseline til måned 3 i kroppsvekt hos pasienter i alderen åtte til 65 år definert som overvektige/fedme
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3

Pasientene ble veid i fastende tilstand, kledd (undertøy, lett kjole eller lette klær), uten fottøy eller tunge smykker, ved bruk av en kalibrert vekt. Den samme skalaen bør brukes gjennom hele studien hvis mulig. Forholdene som pasientene veies under bør holdes konsistente hvis mulig.

Overvektige/fedmepasienter ble definert som følger:

  • pasienter ≥18 år: BMI ≥27 kg/m2
  • pasienter 4-17 år: BMI ≥90. persentil for samme alder og kjønn
Grunnlinje til måned 3

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Millendo Therapeutics SAS

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

26. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

25. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

2. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZP01-CLI-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere