Effetti di Livoletide (AZP-531) sui comportamenti legati al cibo nei pazienti con sindrome di Prader-Willi (ZEPHYR)
8 febbraio 2021 aggiornato da: Millendo Therapeutics SAS
Uno studio di fase 2b/3 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di Livoletide (AZP-531), un analogo della grelina non acilata, sui comportamenti legati al cibo nei pazienti con sindrome di Prader-Willi
Questo studio di fase 2b/3 in doppio cieco, controllato con placebo valuterà la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di livoletide sui comportamenti legati al cibo nei pazienti con sindrome di Prader-Willi (PWS).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il protocollo comprende 2 parti consecutive:
- La prima parte è uno studio dose-risposta di fase 2b che consiste in un periodo principale di 3 mesi in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di estensione di 9 mesi.
- La seconda parte è uno studio di fase 3 che consiste in un periodo principale di 6 mesi in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di estensione di 6 mesi. La fase 3 può essere avviata in seguito alla revisione dei risultati di sicurezza ed efficacia al completamento del periodo di base della fase 2b.
Verrà randomizzato un totale di circa 50 pazienti per gruppo (da 8 a 65 anni di età) (circa 150 pazienti in totale). Oltre a questa coorte di 150 pazienti, verrà randomizzata anche una coorte separata di pazienti di età compresa tra 4 e 7 anni.
Nota: la coorte di età compresa tra 8 e 65 anni è stata completamente iscritta. Restano in corso le iscrizioni alla fascia di età 4-7 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
158
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Melbourne, Australia, 3084
- Austin Health
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Nedlands, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
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Westmead, Australia, 2145
- The Childrens Hospital At Westmead
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Brussels, Belgio, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Angers, Francia, 49100
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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Bron, Francia, 69677
- CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, Francia, 75013
- Hospital Pitie Salpetriere
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Toulouse, Francia
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Rotterdam, Olanda, 3015
- Erasmus University Medical Center
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Rotterdam, Olanda, 3016
- Stichting Kind en Groei
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Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
- NHS Tayside
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London, Regno Unito, W12 0NN
- Imperial College London
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London, Regno Unito, SW109NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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Alicante, Spagna, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barakaldo, Spagna, 48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Sabadell, Spagna, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California - Irvine Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi genetica confermata di PWS
- Evidenza di aumento dell'appetito o iperfagia
- Il paziente deve avere un unico assistente primario che dovrebbe essere disponibile per determinate durate dello studio
- IMC ≤ 65 kg/m2
- Il trattamento con l'ormone della crescita è consentito se le dosi sono rimaste stabili per almeno 1 mese prima dello screening
Criteri di esclusione:
- Storia di malattia epatica cronica
- Diabete mellito di tipo 1
- HbA1c > 10%
- Peso corporeo <20 kg
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Livoletide a basso dosaggio
Iniezione sottocutanea giornaliera di ~ 60 mcg/kg per un periodo di base in doppio cieco di 3 mesi e un periodo di estensione in aperto di 9 mesi.
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Iniezione sottocutanea giornaliera
Altri nomi:
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Sperimentale: Livoletide ad alto dosaggio
Iniezione sottocutanea giornaliera di ~120 mcg/kg per un periodo di base in doppio cieco di 3 mesi e un periodo di estensione in aperto di 9 mesi.
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Iniezione sottocutanea giornaliera
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Iniezione sottocutanea giornaliera di NaCl allo 0,9% per il periodo di base in doppio cieco di 3 mesi e poi livoletide a basso o alto dosaggio per il periodo di estensione in aperto di 9 mesi.
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Iniezione sottocutanea giornaliera
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dell'iperfagia e dei comportamenti correlati al cibo (questionario sull'iperfagia per studi clinici; HQ-CT)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
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Modifica dal basale alla fine del periodo principale di 3 mesi per il punteggio totale HQ-CT.
L'intervallo del punteggio HQ-CT va da 0 a 36, dove il punteggio più alto rappresenta i comportamenti anomali più gravi legati al cibo.
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Dal basale al mese 3
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale dal basale al mese 3 nella massa grassa corporea totale nei pazienti di età compresa tra 8 e 65 anni definiti come sovrappeso/obesi
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
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La massa grassa corporea totale è stata valutata utilizzando la scansione DXA (dual energy X-ray absorptiometry). Le DXA sono state condotte in ogni struttura locale utilizzando procedure e impostazioni standardizzate. I pazienti in sovrappeso/obesi sono stati definiti come segue:
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Dal basale al mese 3
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Variazione dal basale al mese 3 della circonferenza della vita nei pazienti di età compresa tra 8 e 65 anni definiti come sovrappeso/obesi
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
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La circonferenza della vita è stata misurata a digiuno al bordo superiore della cresta iliaca, secondo le raccomandazioni del Manuale delle procedure di antropometria del National Health and Nutrition Examination Survey, Revised 2007. I pazienti in sovrappeso/obesi sono stati definiti come segue:
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Dal basale al mese 3
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Variazione percentuale dal basale al mese 3 del peso corporeo nei pazienti di età compresa tra 8 e 65 anni definiti come sovrappeso/obesi
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
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I pazienti sono stati pesati a digiuno, vestiti (biancheria intima, camice leggero o indumenti leggeri), senza calzature o gioielli pesanti, utilizzando una bilancia calibrata. La stessa scala dovrebbe essere utilizzata durante lo studio, se possibile. Le condizioni in cui i pazienti vengono pesati devono essere mantenute coerenti se possibile. I pazienti in sovrappeso/obesi sono stati definiti come segue:
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Dal basale al mese 3
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 marzo 2019
Completamento primario (Effettivo)
26 febbraio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
25 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 dicembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
2 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 febbraio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 febbraio 2021
Ultimo verificato
1 febbraio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Patologia
- Anomalie congenite
- Segni e sintomi, Digestivo
- Ipernutrizione
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Disabilità intellettuale
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Obesità
- Sindrome
- Sindrome di Prader-Willi
- Iperfagia
Altri numeri di identificazione dello studio
- AZP01-CLI-003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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