Livoletide (AZP-531) 对普瑞德威利综合征患者食物相关行为的影响 (ZEPHYR)
2021年2月8日 更新者：Millendo Therapeutics SAS
一项评估 Livoletide (AZP-531)（一种未酰化的 Ghrelin 类似物）对 Prader-Willi 综合征患者食物相关行为的安全性、耐受性和影响的 2b/3 期研究
这项 2b/3 期双盲、安慰剂对照研究将评估 livoletide 对普瑞德威利综合征 (PWS) 患者食物相关行为的安全性、耐受性和影响。
研究概览
详细说明
该协议包括 2 个连续的部分：
- 第一部分是 2b 期剂量反应研究，包括为期 3 个月的双盲、安慰剂对照核心期和随后的 9 个月延长期。
- 第二部分是 3 期研究，包括为期 6 个月的双盲、安慰剂对照核心期和随后的 6 个月延长期。 在 2b 期核心期结束时对安全性和有效性结果进行审查后，可以启动 3 期。
每组总共约 50 名患者（8 至 65 岁）将被随机分配（总共约 150 名患者）。 除了这组 150 名患者外，还将随机分配另一组 4 至 7 岁的患者。
注：8-65岁人群已满员。 4-7 岁年龄组的招生仍在进行中。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
158
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Roma、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Angers、法国、49100
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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Bron、法国、69677
- CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
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Paris、法国、75015
- Hopital Necker-Enfants Malades
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Paris、法国、75013
- Hospital Pitie Salpetriere
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Toulouse、法国
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Toulouse、法国、31059
- CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
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Camperdown、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Melbourne、澳大利亚、3084
- Austin Health
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Nedlands、澳大利亚、6009
- Perth Children's Hospital
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Westmead、澳大利亚、2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange、California、美国、92868
- University of California - Irvine Medical Center
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
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New York
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Mineola、New York、美国、11501
- Winthrop University Hospital
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New York、New York、美国、10032
- New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Dundee、英国、DD1 9SY
- NHS Tayside
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London、英国、W12 0NN
- Imperial College London
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London、英国、SW109NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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Rotterdam、荷兰、3015
- Erasmus University Medical Center
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Rotterdam、荷兰、3016
- Stichting Kind en Groei
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Alicante、西班牙、03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barakaldo、西班牙、48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Sabadell、西班牙、08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- PWS 的确诊基因诊断
- 食欲增加或食欲亢进的证据
- 患者必须有一名主要看护人，该看护人应在研究的特定持续时间内提供服务
- 体重指数 ≤ 65 公斤/平方米
- 如果筛选前剂量稳定至少 1 个月，则允许进行生长激素治疗
排除标准：
- 慢性肝病史
- 1型糖尿病
- 糖化血红蛋白 > 10%
- 体重<20公斤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量Livoletide
每日皮下注射 ~ 60 mcg/kg，为期 3 个月的双盲核心期和 9 个月的开放标签延长期。
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每日皮下注射
其他名称：
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实验性的：大剂量利伏肽
每日皮下注射 ~120 mcg/kg，为期 3 个月的双盲核心期和 9 个月的开放标签延长期。
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每日皮下注射
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
在为期 3 个月的双盲核心期每天皮下注射 0.9% NaCl，然后在为期 9 个月的开放标签延长期内使用低剂量或高剂量利伏来肽。
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每日皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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食欲亢进和食物相关行为的变化（临床试验的食欲亢进问卷；HQ-CT）
大体时间：第 3 个月的基线
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HQ-CT 总分从基线到 3 个月核心期结束的变化。
HQ-CT 评分范围为 0 至 36，其中较高的分数表示较严重的异常食物相关行为。
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第 3 个月的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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定义为超重/肥胖的 8 至 65 岁患者的总体脂肪量从基线到第 3 个月的百分比变化
大体时间：第 3 个月的基线
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使用双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 扫描评估总体脂肪量。 DXA 是在每个当地机构使用标准化程序和设置进行的。 超重/肥胖患者定义如下：
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第 3 个月的基线
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定义为超重/肥胖的 8 至 65 岁患者的腰围从基线到第 3 个月的变化
大体时间：第 3 个月的基线
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根据 2007 年修订的国家健康和营养检查调查人体测量程序手册的建议，在禁食条件下在髂嵴上缘测量腰围。 超重/肥胖患者定义如下：
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第 3 个月的基线
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定义为超重/肥胖的 8 至 65 岁患者的体重从基线到第 3 个月的百分比变化
大体时间：第 3 个月的基线
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患者在禁食、穿衣服（内衣、轻便长袍或轻便衣服）、不穿鞋或戴重首饰的情况下使用校准秤称重。 如果可能，应在整个研究过程中使用相同的量表。 如果可能，患者称重的条件应保持一致。 超重/肥胖患者定义如下：
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第 3 个月的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月25日
初级完成 (实际的)
2020年2月26日
研究完成 (实际的)
2020年5月25日
研究注册日期
首次提交
2018年12月28日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月28日
首次发布 (实际的)
2019年1月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月8日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
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安慰剂的临床试验
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