Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Livoletide (AZP-531) na zachowania związane z jedzeniem u pacjentów z zespołem Pradera-Williego (ZEPHYR)

8 lutego 2021 zaktualizowane przez: Millendo Therapeutics SAS

Badanie fazy 2b/3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wpływ livoletide (AZP-531), nieacylowanego analogu greliny, na zachowania związane z jedzeniem u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

To badanie fazy 2b/3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wpływ liwoletydu na zachowania związane z jedzeniem u pacjentów z zespołem Pradera-Williego (PWS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Protokół obejmuje 2 następujące po sobie części:

  1. Pierwsza część to badanie fazy 2b dawka-odpowiedź, składające się z 3-miesięcznego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo okresu podstawowego, po którym następuje 9-miesięczny okres przedłużenia.
  2. Druga część to badanie fazy 3 składające się z 6-miesięcznego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo okresu podstawowego, po którym następuje 6-miesięczny okres przedłużenia. Faza 3 może zostać rozpoczęta po dokonaniu przeglądu wyników dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności po zakończeniu głównego okresu fazy 2b.

W sumie około 50 pacjentów na grupę (w wieku od 8 do 65 lat) zostanie poddanych randomizacji (łącznie około 150 pacjentów). Oprócz tej kohorty 150 pacjentów randomizowana będzie również oddzielna kohorta pacjentów w wieku od 4 do 7 lat.

Uwaga: kohorta w wieku 8-65 lat została w pełni zarejestrowana. Trwa nabór do grupy wiekowej 4-7 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

158

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Melbourne, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Angers, Francja, 49100
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Bron, Francja, 69677
        • CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francja, 75013
        • Hospital Pitie Salpetriere
      • Toulouse, Francja
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015
        • Erasmus University Medical Center
      • Rotterdam, Holandia, 3016
        • Stichting Kind en Groei
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California - Irvine Medical Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • Dundee, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
        • NHS Tayside
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
        • Imperial College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW109NH
        • Chelsea and Westminster Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza genetyczna PWS
  • Dowody zwiększonego apetytu lub hiperfagii
  • Pacjent musi mieć jednego głównego opiekuna, który powinien być dostępny przez określony czas trwania badania
  • BMI ≤ 65 kg/m2
  • Leczenie hormonem wzrostu jest dozwolone, jeśli dawki były stabilne przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Historia przewlekłej choroby wątroby
  • Cukrzyca typu 1
  • HbA1c > 10%
  • Masa ciała <20 kg

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Liwoletyd w małej dawce
Codzienne wstrzyknięcie podskórne ~ 60 μg/kg przez 3-miesięczny okres podwójnie ślepej próby i 9-miesięczny okres przedłużonej próby otwartej.
Lek: Livoletide
Codzienne wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • AZP-531
Eksperymentalny: Liwoletyd w dużej dawce
Codzienne wstrzyknięcie podskórne ~120 mcg/kg przez 3-miesięczny okres podwójnie ślepej próby podstawowej i 9-miesięczny okres otwartej próby przedłużonej.
Lek: Livoletide
Codzienne wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • AZP-531
Komparator placebo: Placebo
Codzienne wstrzyknięcie podskórne 0,9% NaCl przez 3-miesięczny okres podwójnie ślepej próby, a następnie mała lub duża dawka liwoletydu przez 9-miesięczny okres otwartej próby.
Lek: Placebo
Codzienne wstrzyknięcie podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana hiperfagii i zachowań związanych z jedzeniem (kwestionariusz hiperfagii do badań klinicznych; HQ-CT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 3
Zmiana od wartości początkowej do końca 3-miesięcznego okresu podstawowego dla całkowitego wyniku HQ-CT. Zakres wyników HQ-CT wynosi od 0 do 36, gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze nieprawidłowe zachowania związane z jedzeniem.
Linia bazowa do miesiąca 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa całkowitej masy tkanki tłuszczowej w okresie od wartości początkowej do miesiąca 3. u pacjentów w wieku od 8 do 65 lat z nadwagą/otyłością
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 3

Całkowitą masę tkanki tłuszczowej oceniono za pomocą skanu absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA). DXA przeprowadzono w każdym lokalnym ośrodku przy użyciu standardowych procedur i ustawień.

Pacjentów z nadwagą/otyłych zdefiniowano w następujący sposób:

  • pacjenci w wieku ≥18 lat: BMI ≥27 kg/m2
  • pacjenci w wieku 4-17 lat: BMI ≥90 percentyla dla tej samej płci i wieku
Linia bazowa do miesiąca 3
Zmiana obwodu talii od wartości początkowej do miesiąca 3 u pacjentów w wieku od 8 do 65 lat z nadwagą/otyłością
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 3

Obwód talii mierzono na czczo na górnym brzegu grzebienia biodrowego, zgodnie z zaleceniami Podręcznika procedur antropometrii Narodowego Badania Zdrowia i Odżywiania, poprawionego w 2007 r.

Pacjentów z nadwagą/otyłych zdefiniowano w następujący sposób:

  • pacjenci w wieku ≥18 lat: BMI ≥27 kg/m2
  • pacjenci w wieku 4-17 lat: BMI ≥90 percentyla dla tej samej płci i wieku
Linia bazowa do miesiąca 3
Zmiana procentowa masy ciała pacjentów w wieku od 8 do 65 lat z nadwagą/otyłością od wartości wyjściowej do miesiąca 3.
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 3

Pacjentów ważono na czczo, w ubraniu (bielizna, lekki fartuch lub lekka odzież), bez obuwia i ciężkiej biżuterii, na skalibrowanej wadze. Jeśli to możliwe, w całym badaniu należy stosować tę samą skalę. Warunki, w których waży się pacjentów, powinny być w miarę możliwości spójne.

Pacjentów z nadwagą/otyłych zdefiniowano w następujący sposób:

  • pacjenci w wieku ≥18 lat: BMI ≥27 kg/m2
  • pacjenci w wieku 4-17 lat: BMI ≥90 percentyla dla tej samej płci i wieku
Linia bazowa do miesiąca 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Millendo Therapeutics SAS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZP01-CLI-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj