Efectos de la livoletida (AZP-531) en los comportamientos relacionados con los alimentos en pacientes con síndrome de Prader-Willi (ZEPHYR)
8 de febrero de 2021 actualizado por: Millendo Therapeutics SAS
Un estudio de fase 2b/3 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de la livoletida (AZP-531), un análogo de la grelina no acilada, en los comportamientos relacionados con los alimentos en pacientes con síndrome de Prader-Willi
Este estudio doble ciego controlado con placebo de fase 2b/3 evaluará la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de la livoletida en los comportamientos relacionados con los alimentos en pacientes con síndrome de Prader-Willi (PWS).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El protocolo incluye 2 partes consecutivas:
- La primera parte es un estudio de dosis-respuesta de fase 2b que consta de un período central doble ciego controlado con placebo de 3 meses seguido de un período de extensión de 9 meses.
- La segunda parte es un estudio de Fase 3 que consiste en un Período Básico de 6 meses, doble ciego, controlado con placebo, seguido de un Período de Extensión de 6 meses. La Fase 3 puede iniciarse luego de la revisión de los resultados de seguridad y eficacia al finalizar el Período principal de la Fase 2b.
Se aleatorizará un total de aproximadamente 50 pacientes por grupo (de 8 a 65 años de edad) (aproximadamente 150 pacientes en total). Además de esta cohorte de 150 pacientes, también se aleatorizará una cohorte separada de pacientes de 4 a 7 años de edad.
Nota: La cohorte de 8 a 65 años se ha inscrito por completo. La inscripción en la cohorte de edad de 4 a 7 años sigue en curso.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
158
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Melbourne, Australia, 3084
- Austin Health
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Nedlands, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
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Westmead, Australia, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Alicante, España, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barakaldo, España, 48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Sabadell, España, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California - Irvine Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Angers, Francia, 49100
- Centre hospitalier universitaire d'Angers
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Bron, Francia, 69677
- CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, Francia, 75013
- Hospital Pitie Salpetriere
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Toulouse, Francia
- CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Rotterdam, Países Bajos, 3015
- Erasmus University Medical Center
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Rotterdam, Países Bajos, 3016
- Stichting Kind en Groei
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Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- NHS Tayside
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London, Reino Unido, W12 0NN
- Imperial College London
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London, Reino Unido, SW109NH
- Chelsea And Westminster Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico genético confirmado de SPW
- Evidencia de aumento del apetito o hiperfagia
- El paciente debe tener un solo cuidador principal que debe estar disponible durante ciertas duraciones del estudio.
- IMC ≤ 65 kg/m2
- Se permite el tratamiento con hormona de crecimiento si las dosis se han mantenido estables durante al menos 1 mes antes de la selección
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad hepática crónica.
- Diabetes mellitus tipo 1
- HbA1c > 10 %
- Peso corporal <20 kg
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Livoletide en dosis bajas
Inyección subcutánea diaria de ~ 60 mcg/kg durante un período central doble ciego de 3 meses y un período de extensión abierto de 9 meses.
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Inyección subcutánea diaria
Otros nombres:
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Experimental: Livoletida de dosis alta
Inyección subcutánea diaria de ~120 mcg/kg durante un período central doble ciego de 3 meses y un período de extensión abierto de 9 meses.
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Inyección subcutánea diaria
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Inyección subcutánea diaria de NaCl al 0,9% durante el período central doble ciego de 3 meses y luego livoletide en dosis baja o alta durante el período de extensión de etiqueta abierta de 9 meses.
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Inyección subcutánea diaria
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la hiperfagia y los comportamientos relacionados con los alimentos (Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos; HQ-CT)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
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Cambio desde el inicio hasta el final del período básico de 3 meses para la puntuación total de HQ-CT.
El rango de puntaje de HQ-CT es de 0 a 36, donde el puntaje más alto representa comportamientos anormales más graves relacionados con los alimentos.
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Línea de base al mes 3
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 3 en la masa de grasa corporal total en pacientes de ocho a 65 años de edad definidos como sobrepeso/obesos
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
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La masa grasa corporal total se evaluó mediante una exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DXA). Las DXA se realizaron en cada instalación local utilizando procedimientos y entornos estandarizados. Los pacientes con sobrepeso/obesidad se definieron de la siguiente manera:
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Línea de base al mes 3
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Cambio desde el inicio hasta el mes 3 en la circunferencia de la cintura en pacientes de ocho a 65 años de edad definidos como sobrepeso/obesos
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
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La circunferencia de la cintura se midió en ayunas en el borde superior de la cresta ilíaca, de acuerdo con las recomendaciones del Manual de Procedimientos de Antropometría de la Encuesta Nacional de Examen de Salud y Nutrición, Revisado 2007. Los pacientes con sobrepeso/obesidad se definieron de la siguiente manera:
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Línea de base al mes 3
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 3 en el peso corporal en pacientes de 8 a 65 años de edad definidos como sobrepeso/obesos
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
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Los pacientes fueron pesados en ayunas, vestidos (ropa interior, bata ligera o ropa ligera), sin calzado ni joyas pesadas, utilizando una balanza calibrada. Si es posible, se debe utilizar la misma escala durante todo el estudio. Las condiciones bajo las cuales se pesa a los pacientes deben mantenerse consistentes si es posible. Los pacientes con sobrepeso/obesidad se definieron de la siguiente manera:
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Línea de base al mes 3
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de marzo de 2019
Finalización primaria (Actual)
26 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
25 de mayo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
2 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Signos y Síntomas Digestivos
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Hiperfagia
Otros números de identificación del estudio
- AZP01-CLI-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .